一项由Schulich医学院与牙学院教授Stephen Pasternak博士领导的临床试验，涉及了55名患有帕金森病相关痴呆的参与者。（Lawson研究所）
大约一半的帕金森病患者在确诊后十年内会发展为痴呆，这不仅严重影响患者及其家人，也对医疗系统造成了巨大压力。帕金森病相关痴呆的症状包括记忆力丧失、混乱、幻觉以及情绪变化。
由Lawson研究所科学家兼Western大学教授Stephen Pasternak博士领导的一项为期12个月的临床试验，探索了一种已在欧洲安全使用数十年的止咳药Ambroxol是否能够延缓帕金森病患者的痴呆进程。
该研究发表于《JAMA神经学》杂志，试验招募了55名帕金森病相关痴呆患者，对其记忆、精神症状以及与脑损伤相关的血液标志物GFAP进行了监测。Lawson研究所的研究团队让其中一组每日服用Ambroxol，另一组则接受安慰剂。
“我们的目标是改变帕金森病痴呆的进程，” Schulich医学院与牙学院神经学教授Pasternak博士表示，“这项早期试验带来了希望，并为更大规模的研究奠定了坚实基础。”
临床试验的关键发现包括：
- Ambroxol安全且耐受性良好，并能达到大脑中的治疗浓度。
- 安慰剂组的精神症状恶化，而服用Ambroxol的组别则保持稳定。
- 携带高风险GBA1基因变异的参与者在服用Ambroxol后认知能力有所改善。
- 一种脑细胞损伤的标志物（GFAP）在安慰剂组中增加，但在服用Ambroxol的组别中保持稳定，表明其可能具有保护大脑的作用。
尽管Ambroxol在欧洲已被批准用于治疗呼吸系统疾病，并且拥有长期的安全记录，包括在高剂量和妊娠期间的使用，但它尚未在加拿大或美国获批用于任何用途。
“目前针对帕金森病及痴呆的疗法仅能缓解症状，却无法阻止疾病的进展，”Pasternak解释道。
“这些发现表明，Ambroxol可能保护脑功能，特别是对于那些具有遗传风险的患者。它提供了一个有前景的新治疗方向，在当前治疗手段匮乏的情况下尤为珍贵。” — Lawson研究所科学家兼Schulich医学院与牙学院教授Stephen Pasternak博士
一种旧药的新可能性
Ambroxol能够支持一种名为葡萄糖脑苷脂酶（GCase）的关键酶，这种酶由GBA1基因产生。在帕金森病患者中，GCase水平通常较低。当这种酶无法正常工作时，废物会在脑细胞中堆积，从而导致损伤。
Pasternak博士在多伦多儿童医院（The Hospital for Sick Children）进修期间了解到Ambroxol，当时它被确认为可用于治疗戈谢病（Gaucher disease），这是一种由GCase缺乏引起的罕见儿童遗传性疾病。他现在正在将这一研究应用于探索通过Ambroxol提升GCase是否能够帮助保护帕金森病相关疾病中的大脑。
“这项研究至关重要，因为帕金森病相关痴呆对患者及其家人产生了深远影响，”Pasternak说，“如果像Ambroxol这样的药物能够有所帮助，它将为改善生活带来真正的希望。”
该研究由Weston家族基金会资助，是开发帕金森病及其他认知障碍（包括路易体痴呆）新疗法的重要一步。Pasternak博士及其团队计划在今年晚些时候启动一项专注于认知功能的后续临床试验。
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