《处方药用户付费法案》（PDUFA）日期是指美国食品药品监督管理局（FDA）设定的审查新药申请（NDA）或生物制品许可申请（BLA）并做出最终市场批准决定的截止日期。通常，审查期为药品申请被FDA受理后10个月。对于获得优先审评资格的药物，审查期缩短至申请受理后6个月。
用于复发/难治性边缘区淋巴瘤的lisocabtagene maraleucel
PDUFA日期：2025年12月5日
FDA正在审查lisocabtagene maraleucel（liso-cel）的补充生物制品许可申请（sBLA）。liso-cel是一种靶向CD19的基因修饰自体T细胞免疫疗法，用于治疗既往接受过至少2线系统性治疗的成人复发或难治性（R/R）边缘区淋巴oma（MZL）。该补充申请基于开放标签、单臂、2期TRANSCEND FL试验中MZL队列的研究结果。在66名可评估疗效的R/R MZL患者中，接受liso-cel治疗的患者总体缓解率达95.5%（95% CI：87.3-99.1；P<0.0001），其中62.1%的患者达到完全缓解（次要终点；95% CI：49.3-73.8；P<0.0001）。
结果还显示，缓解持续时间、无进展生存率和总生存率的24个月率分别为88.6%（中位随访21.6个月）、85.7%（中位随访23.8个月）和90.4%（中位随访24.5个月）。在安全性方面，liso-cel显示出较低的严重细胞因子释放综合征和神经系统事件发生率。
用于无并发症泌尿生殖器淋病的gepotidacin
PDUFA日期：2025年12月11日
gepotidacin是一种同类首创的三氮杂苊萘烯类抗生素，正在接受审查，用于治疗12岁及以上、体重至少45公斤患者的无并发症泌尿生殖器淋病。它通过阻断两种不同的II型拓扑异构酶来抑制细菌DNA复制。该新药申请（NDA）得到EAGLE-1研究数据的支持，该研究比较了口服gepotidacin与肌内注射头孢曲松联合口服阿奇霉素在青少年和成人患者（N=628）中的安全性和有效性，这些患者患有由淋病奈瑟菌引起的无并发症泌尿生殖器感染。
研究结果显示，该试验达到了主要终点，证明gepotidacin在淋病治疗上非劣效于标准治疗。接受gepotidacin治疗的患者微生物学成功率为92.6%（95% CI：88.0-95.8），而接受头孢曲松联合阿奇霉素治疗的患者为91.2%（95% CI：86.4-94.7）。若获批，gepotidacin将为淋病提供一种新的口服治疗选择。淋病是一种被美国疾病控制与预防中心（CDC）认定为紧迫公共卫生威胁的性传播感染。
用于需降低低密度脂蛋白胆固醇患者的lerodalcibep
PDUFA日期：2025年12月12日
lerodalcibep是一种基于adnectin技术的小蛋白结合型第三代前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶/kexin 9型（PCSK9）抑制剂，具有增强的血浆半衰期（12至15天）。该药物旨在降低动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）患者、ASCVD高危或极高危患者、原发性高脂血症（包括杂合子）以及10岁及以上纯合子家族性高胆固醇血症患者的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平。
该生物制品许可申请（BLA）得到Liberate研究项目数据的支持，该项目纳入超过2300名在最大化耐受他汀类及其他口服药物基础上仍需进一步降低LDL-C的患者。5项试验的汇总结果显示，lerodalcibep治疗可显著且持续地降低LDL-C水平。lerodalcibep设计为每月一次皮下自我注射给药，且无需冷藏。
用于无并发症淋病治疗的zoliflodacin
PDUFA日期：2025年12月15日
FDA正在审查zoliflodacin的新药申请（NDA），该药物为一种口服螺吡啶嘧啶三酮类抗生素，用于治疗成人及12岁以上儿科患者的无并发症淋病。体外研究显示，zoliflodacin对多重耐药淋病奈瑟菌菌株（包括对头孢曲松和阿奇霉素耐药的菌株）具有活性。
该新药申请提交基于全面的临床数据包，包括一项关键性3期研究（患者人数930名），该研究将zoliflodacin与标准治疗（肌内注射头孢曲松联合口服阿奇霉素）在无并发症淋病患者中的疗效进行比较。结果显示，zoliflodacin在泌尿生殖道感染部位的微生物学治愈率方面非劣效于标准治疗。在肠外或咽部等肠外感染部位，两组间的微生物学治愈率也相似。
用于嗜酸性表型哮喘及慢性鼻窦炎伴鼻息肉的depemokimab
PDUFA日期：2025年12月16日
葛兰素史克（GSK）正在寻求depemokimab的批准，用于嗜酸性表型严重未控制哮喘（接受中高剂量吸入性皮质类固醇加另一种哮喘控制药物）的附加维持治疗，以及慢性鼻窦炎伴鼻息肉（CRSwNP）的治疗。depemokimab是一种超长效生物制剂，对白细胞介素-5具有高结合亲和力。其延长的半衰期支持每6个月一次的皮下给药方案。
SWIFT-1和SWIFT-2试验结果显示，与安慰剂相比，depemokimab治疗显著降低了临床显著加重事件和住院率。在CRSwNP研究（ANCHOR-1和ANCHOR-2）中，与安慰剂组相比，depemokimab治疗患者在鼻息肉大小和鼻塞症状（共同主要终点）方面均有显著改善。
用于梗阻性肥厚型心肌病的aficamten
PDUFA日期：2025年12月26日
aficamten是一种口服小分子心脏肌球蛋白抑制剂，正在接受审查，用于治疗梗阻性肥厚型心肌病患者。该药物通过减少每个心动周期中活性肌动蛋白-肌球蛋白横桥数量，从而抑制肥厚型心肌病相关的心肌过度收缩。
该新药申请（NDA）提交基于3期SEQUOIA-HCM试验数据，该试验纳入282名有症状肥厚型心肌病且左心室流出道梗阻的成年患者。结果显示，与安慰剂相比，aficamten治疗在第24周时显著提高了峰值摄氧量（通过心肺运动试验测量）。接受aficamten治疗的患者在心脏结构、功能和生物标志物方面也报告了改善。
在安全性方面，aficamten耐受性良好，不良事件谱与安慰剂相当。未报告心力衰竭恶化或因左心室射血分数降低导致的治疗中断。
用于造血干细胞移植相关血栓性微血管病的narsoplimab
PDUFA日期：2025年12月26日
FDA正在审查narsoplimab的重新提交生物制品许可申请（BLA），用于治疗造血干细胞移植（HSCT）相关血栓性微血管病（TA-TMA）。TA-TMA是干细胞移植的重要并发症。narsoplimab是一种人源单克隆抗体，特异性靶向甘露糖结合凝集素相关丝氨酸蛋白酶-2，旨在预防TA-TMA中观察到的补体介导的炎症和内皮损伤。
重新提交的BLA包括一项分析，比较了2期OMS721-TMA-001研究中28名TA-TMA患者与外部对照造血干细胞移植登记库中100多名未接受narsoplimab治疗的TA-TMA患者的总生存率。结果显示，与外部对照组未接受治疗的患者相比，narsoplimab治疗患者死亡风险显著降低（风险比：0.32 [95% CI：0.23-0.44]；P<0.00001）。该申请还包括narsoplimab在TA-TMA中的扩大使用项目数据，进一步证实了其总生存获益。
用于非复发性继发进展型多发性硬化的tolebrutinib
PDUFA日期：2025年12月28日
tolebrutinib是一种口服可穿透血脑屏障的布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂，正在接受审查，用于治疗非复发性继发进展型多发性硬化（nrSPMS）成人患者，并延缓独立于复发活动的残疾累积。该新药申请（NDA）提交基于3期HERCULES、GEMINI 1和GEMINI 2试验数据。
在HERCULES试验中，与安慰剂相比，tolebrutinib治疗使nrSPMS患者的6个月确认残疾进展时间延迟了31%（P=0.003）。GEMINI 1和GEMINI 2试验比较了tolebrutinib与特立氟胺在复发型多发性硬化患者中的疗效。两项试验均未达到年化复发率的主要终点；但在汇总分析中，tolebrutinib使6个月确认残疾恶化的发生时间延迟了29%（P=0.023）。
用于库欣综合征治疗的relacorilant
PDUFA日期：2025年12月30日
relacorilant是一种皮质醇调节剂，正在接受FDA审查，作为库欣综合征（高皮质醇血症）的潜在治疗药物。该新药申请（NDA）提交基于关键性3期GRACE试验和确证性3期GRADIENT试验数据。
GRACE试验结果显示，relacorilant治疗在高血压、高血糖及库欣综合征其他症状（如体重、腰围和认知功能）方面带来了具有临床意义的改善。GRADIENT试验数据进一步证实了这些结果，显示在广泛的高皮质醇血症体征和症状方面均有改善。
在安全性方面，这些试验中未报告relacorilant诱导的低钾血症、子宫内膜增生或相关阴道出血、肾上腺功能不全或QT间期延长。
用于晕动症呕吐治疗的tradipitant
PDUFA日期：2025年12月30日
FDA正在审查tradipitant治疗晕动症相关呕吐的新药申请（NDA）。tradipitant是一种神经激肽-1受体拮抗剂，在两项3期临床试验（Motion Syros和Motion Serifos）中进行研究。两项试验均在美国沿海水域的船舶上在真实世界条件下进行。
Motion Syros试验纳入365名既往有晕动症病史的个体。结果显示，与安慰剂相比，tradipitant治疗显著降低了呕吐发生率。类似地，在Motion Serifos试验中，316名受晕动症影响的参与者被随机分配接受tradipitant或安慰剂治疗以评估对呕吐的影响。结果表明，与安慰剂相比，tradipitant显著预防了这些患者的呕吐。tradipitant组与安慰剂组相比，严重恶心和呕吐也有所减少。
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