重症肌无力治疗迎来新时代：六年内六种新药获批A New Era in the Treatment of Myasthenia Gravis: Six New Medications in The Last 6 Years | Current Treatment Options in Neurology

摘要

本文综述目的

本文总结了自2017年以来获批用于全身型重症肌无力（gMG）的新型药物。重点回顾了推动这些药物获批的关键临床试验及其开放标签扩展研究结果，并在可获取时提供医疗成本信息。最后提出药物选择的临床策略建议。

近期研究进展

六种新药已获批用于抗乙酰胆碱受体抗体阳性gMG治疗：包括补体抑制剂依库珠单抗（eculizumab）、拉武利珠单抗（ravulizumab）和兹鲁库单抗（zilucoplan），以及新生儿Fc受体阻断剂艾加莫德（efgartigimod）、艾加莫德皮下注射剂（efgartigimod and hyaluronidase）和罗瓦利昔珠单抗（rozanolixizumab）。后者同时获批用于肌肉特异性激酶抗体阳性gMG。重症肌无力日常生活活动量表（MG-ADL）已成为gMG临床试验中最常用的主要疗效评估指标。

总结

所有药物均通过MG-ADL量表显示具有临床意义的安全性和有效性改善。这些药物在脑膜炎球菌疫苗接种需求、给药途径与频率、治疗时机等方面存在差异。目前缺乏药物间对比研究，因此指导治疗选择的循证依据有限。

参考文献与推荐文献

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作者信息

作者及单位

1. 美国宾夕法尼亚州丹维尔盖辛格医学中心神经病学系

Ashish D. Patel 医学博士、Aashin Shah 医学博士、J. David Avila 医学博士

作者贡献

A.D.P.、A.S.和J.D.A.撰写主要文稿。A.D.P.和J.D.A.制作表1。J.D.A.对文稿进行严格审阅并起草最终版本。所有作者审阅并批准文稿。

通讯作者

通讯作者：J. David Avila 医学博士。

利益冲突声明

A.D.P.无任何竞争性财务及非财务利益。A.S.无任何竞争性财务及非财务利益。J.D.A.曾担任Alnylam Pharmaceuticals和Alexion的顾问委员会成员，并从Alnylam Pharmaceuticals、argenx、Alexion和UCB获得演讲酬金。

出版信息

本文发表于《Current Treatment Options in Neurology》期刊2024年4月刊，第26卷，第79–96页。DOI:

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