澳大利亚TGA批准Specialised Therapeutics公司Niktimvo用于治疗慢性移植物抗宿主病
新加坡
2026年5月5日，星期二，12:00（印度标准时间）
独立生物制药公司专业治疗公司(ST)宣布，澳大利亚治疗用品管理局(TGA)已批准Niktimvo(axatilimab)在澳大利亚用于治疗慢性移植物抗宿主病(cGVHD)，适用于既往接受至少两种系统性治疗后失败的6岁及以上、体重至少40公斤的成人和儿科患者。
Niktimvo通过TGA的优先审评通道获得评估，是首个获批用于cGVHD的抗集落刺激因子-1受体(anti-CSF-1R)抗体。通过其创新的作用机制，Niktimvo特异性地靶向全身组织中炎症和纤维化的关键驱动因素，有助于解决与cGVHD相关的严重且可能危及生命的并发症。
"对于需要接受干细胞或骨髓移植的血癌患者而言，慢性GVHD是一个重要的长期关注问题，其特征是多器官炎症和纤维化，导致发病率升高和非复发性死亡率增加，"彼得·麦卡勒姆癌症中心(Peter MacCallum Cancer Centre)和墨尔本皇家医院(The Royal Melbourne Hospital)的临床血液学家杰夫·泽尔(Jeff Szer)教授表示。
泽尔教授表示："Niktimvo获得澳大利亚批准是一个令人欢迎的消息，将为那些在其他疗法上持续进展、症状负担更重、功能和生活质量下降的慢性GVHD患者提供重要的新治疗选择。我敦促政府和专业治疗公司确定适当的报销途径，确保符合条件的患者能够尽快公平获得这种疗法。"
移植物抗宿主病(GVHD)发生在捐赠的干细胞(移植物)成熟为免疫细胞并攻击患者体内健康细胞(宿主)时。澳大利亚每年进行约600例异基因干细胞移植——患者从捐赠者处接收干细胞以替换其病变的血细胞并修复骨髓。慢性GVHD可能随时发生，但通常在移植后4-6个月发展，影响约40-50%的移植受者。在大多数情况下，涉及三个或更多器官，从轻微的皮疹到肌肉无力、疼痛和关节僵硬，这可能会损害整体功能能力，直至可能危及生命的多器官衰竭。
2025年6月，专业治疗公司(ST)与Incyte公司签订了独家合作协议，在澳大利亚、新西兰和新加坡商业化Niktimvo。
"对于已接受供体干细胞或骨髓移植的澳大利亚血癌患者而言，慢性GVHD仍然是一个存在重大未满足需求的领域，"ST首席执行官卡洛·蒙塔格纳(Carlo Montagner)表示。"对于发展为慢性GVHD的患者，近50%将需要至少三种不同的疗法，这凸显了对额外有效治疗选择的需求。"
Niktimvo的开发得益于2014年开始的重要澳大利亚临床前研究。QIMR Berghofer医学研究所的科学家们首次发现，既确定了导致cGVHD的细胞过程，也确定了可以阻断这一过程并预防疾病发展的抗体。
蒙塔格纳表示："我们非常自豪能够获得Niktimvo的本地批准，如果没有这些澳大利亚科学家十多年前领导的开创性工作，这是不可能的。慢性GVHD可能导致使人衰弱的症状，可能极难治疗。作为自2024年8月获得美国FDA批准以来首个获得Niktimvo上市许可的国家，我们很高兴它将很快为需要新治疗选择的澳大利亚处方医生和患者提供。"
ST目前正在探索通过药品福利计划(PBS)为符合条件的6岁及以上cGVHD成人和患者报销Niktimvo。
TGA对Niktimvo的批准基于关键性2期全球AGAVE-201临床试验的数据，该试验评估了其在241名接受过至少两种既往系统性治疗的难治性cGVHD成人和部分儿科患者中的安全性和有效性。AGAVE-201涉及16个国家的121个临床试验站点，包括来自澳大利亚、新加坡、韩国和台湾的患者。
在研究中接受Niktimvo的患者总体缓解率(ORR)在批准剂量(每2周0.3 mg/kg)下为74%(95% CI 63, 83)。此外，60%的患者在12个月时维持缓解。在临床研究中，Niktimvo治疗通常耐受性良好，安全性特征可管理且与CSF-1R抑制的作用机制一致。最常见的不良事件是与CSF-1R阻断相关的剂量依赖性短暂实验室异常。
Niktimvo是一种同类首创的集落刺激因子-1受体(CSF-1R)阻断抗体，于2024年8月在美国获批用于治疗既往接受至少两种系统性治疗后失败的、体重至少40公斤(88.2磅)的成人和儿科患者的慢性移植物抗宿主病(cGVHD)。
在澳大利亚，Niktimvo适用于治疗既往接受至少两种系统性治疗后失败的6岁及以上、体重至少40公斤的成人和儿科患者的慢性移植物抗宿主病(cGVHD)。
2016年，Syndax公司从UCB公司获得独家全球权利，用于开发和商业化Niktimvo。2021年9月，Syndax和Incyte就Niktimvo在慢性GVHD和任何未来适应症上的独家全球共同开发和共同商业化签订了许可协议。
Niktimvo正在慢性GVHD的一线联合试验中进行研究——与鲁索替尼(ruxolitinib)的2期联合试验(NCT06388564)和与类固醇的3期联合试验(NCT06585774)正在进行中。Niktimvo还在一项针对特发性肺纤维化患者的2期试验(NCT06132256)中进行研究。
Niktimvo是Incyte公司的商标。
AGAVE-201是一项全球2期、开放标签、随机、多中心剂量范围试验，评估了axatilimab在241名疾病在两种既往疗法后进展的复发性或难治性活动性慢性GVHD成人和儿科患者中的疗效、安全性和耐受性。患者被随机分配到三个治疗组之一，分别研究以每两周0.3 mg/kg、每两周1.0 mg/kg或每四周3.0 mg/kg给药的axatilimab不同剂量。试验的主要终点是每个剂量组中在第7周期第1天达到客观缓解的患者比例，该缓解由2014年NIH慢性GVHD共识标准定义。次要终点包括缓解持续时间、每日类固醇剂量的百分比减少、器官特异性缓解率，以及使用改良Lee症状量表进行的经验证的生活质量评估。导致停用axatilimab的不良事件发生在0.3-mg剂量组6%的患者、1-mg剂量组22%的患者和3-mg剂量组18%的患者中。
专业治疗公司成立于2007年，是一家独立的专业制药公司，为澳大利亚、新西兰和东南亚各地的患者提供新疗法和技术。总部位于新加坡的ST与全球制药、生物技术和诊断公司合作，为受各种疾病影响的患者带来新的医疗机会。
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