一项2a期临床试验已经开始为最后一名患者用药，该试验正在测试Tiziana Life Sciences公司的实验性鼻腔给药疗法福鲁马布(foralumab)在非活动性继发进行性多发性硬化症(SPMS)患者中的应用。
INFORM-MS试验(NCT06292923)正在评估福鲁马布与安慰剂在多达48名成年患者中的安全性、耐受性和有效性。该试验在美国七个临床中心进行，目前多个中心正在进行用药。
预计今年晚些时候公布试验结果
预计今年晚些时候将公布主要结果，并计划在10月于加拿大多伦多举行的ACTRIMS-ECTRIMS联合会议上公布。ACTRIMS和ECTRIMS是美洲和欧洲主要的多发性硬化症研究组织。
Tiziana公司首席执行官Ivor Elrifi在公司新闻稿中表示："我们很高兴在2期项目中达到这一重要里程碑。所有患者成功开始用药突显了我们临床团队的出色执行力，以及研究人员和患者对这种新型鼻腔给药方法的热情。"
非活动性SPMS是一种可能在复发缓解型多发性硬化症(RRMS)之后发展的多发性硬化症(MS)形式。其特点是残疾逐渐恶化，但没有复发或在MRI扫描上出现新的疾病活动迹象。
尽管已有20多种疾病修正疗法被批准用于治疗包括RRMS在内的复发性MS，但当患者转变为非活动性SPMS时，治疗选择则非常有限。目前只有米托蒽醌(mitoxantrone)被批准用于治疗这些患者，但由于副作用和严重并发症风险增加，该药物很少使用。
福鲁马布是一种设计用于靶向CD3的抗体，CD3是T细胞表面发现的一种蛋白质，而T细胞是导致MS相关炎症和损伤的免疫细胞。通过与CD3结合，该疗法有望抑制炎症性T细胞的活性，同时增强调节性T细胞，后者有助于控制免疫反应。
该实验性疗法正在一项开放标签扩大准入计划(NCT06802328)中进行评估，该计划使部分非活动性SPMS患者可以在临床试验之外获得该药物。
早期准入数据显示残疾状况稳定
来自14名患者的数据显示，在约三年的随访中，大多数患者的残疾水平保持稳定或有所改善，只有一名患者经历了持续的残疾评分恶化。约三分之二的患者还显示出疲劳症状有临床意义的改善。
早期数据显示，福鲁马布可能减少小胶质细胞活性，据信这有助于非活动性SPMS的疾病进展。扩大准入计划中10名患者的PET成像数据显示，80%的患者在六个月治疗后小胶质细胞活性降低。
INFORM-MS试验旨在在更大规模的安慰剂对照研究中验证这些发现。参与者被随机分配接受两种剂量的鼻腔福鲁马布之一——每次剂量50或100微克——或安慰剂，持续约三个月。治疗以三周为一个周期进行——每周三次，连续两周，然后休息一周。
完成随机阶段的参与者可能可以选择再接受六个月的福鲁马布治疗，以研究其长期效果。
该研究的主要目标是评估福鲁马布是否安全以及能否减少小胶质细胞活性。次要和探索性目标包括残疾和疲劳的标准测量变化，以及炎症性脑损伤和脑容量的变化。
"鼻腔给药的福鲁马布代表了非活动性继发进行性MS患者的一种有前景和创新的治疗策略，"马萨诸塞州总医院布莱根医疗系统神经科学研究所的神经科医生、该试验的主要研究者Tanuja Chitnis博士表示。"我们对各中心顺利开始用药感到鼓舞，并期待评估其对小胶质细胞激活的影响，然后在这一服务不足的患者群体中进行开放标签扩展阶段的进一步临床结果评估。"
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