瑞典斯德哥尔摩 - 专注于开发高未满足医疗需求领域癌症创新疗法的制药公司Medivir AB（纳斯达克斯德哥尔摩：MVIR）今日宣布，其选择性组织蛋白酶K抑制剂MIV-711已获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的成骨不全症（OI）治疗孤儿药认定。
孤儿药认定授予用于治疗美国患病人数少于20万的罕见疾病的在研疗法。该认定提供药物开发协助、税收抵免、FDA费用豁免以及7年的市场独占期。
- "成骨不全症是一种罕见的遗传性疾病，会负面影响身体产生I型胶原蛋白的能力，导致骨质脆弱，引起骨骼畸形和频繁骨折，通常在轻微或无创伤情况下发生。成骨不全症有多种亚型，从轻度到重度不等，其中最严重的类型无法维持生命，患者在出生后不久就会因多次骨折而死亡。由于目前没有获得批准的成骨不全症治疗方案，存在显著的未满足医疗需求。我们很高兴MIV-711获得了FDA的孤儿药认定，这加强了其能够积极影响骨重塑并具有治疗骨骼相关疾病的潜力的证据基础，"Medivir首席执行官Jens Lindberg表示。
要获得孤儿药认定，需要提供支持性数据，表明该药物可能对疾病有效。MIV-711在成骨不全症特异性动物模型中显示出对骨强度、骨质量和骨形态显著且剂量依赖性的积极影响，支持其在治疗成骨不全症患者方面的潜在益处。骨关节炎的临床数据进一步支持MIV-711在预防骨降解方面具有积极效果，这可能转化为成骨不全症的潜在临床益处。
MIV-711抑制组织蛋白酶K，这是破骨细胞参与骨吸收和软骨降解过程中切割骨基质中胶原蛋白的主要酶。抑制组织蛋白酶K通过减少骨吸收和促进骨形成来保护受损骨骼，从而解决导致成骨不全症病理变化的关键机制，有望最大限度地减少长期负面影响。
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首席财务官
Medivir AB
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关于成骨不全症
成骨不全症（OI），通常被称为脆骨病，是一种遗传性疾病，其特征是骨骼脆弱，容易断裂，通常在轻微或无创伤情况下发生。成骨不全症是一组主要影响骨骼的遗传性疾病，导致骨骼脆弱性增加和骨折风险升高。该疾病由基因突变引起，导致胶原蛋白（特别是对骨骼强度和结构至关重要的I型胶原蛋白）的结构或生产缺陷。成骨不全症的严重程度差异显著，症状从轻度到重度不等。这是一种终身疾病，需要持续管理以提高生活质量并降低骨折风险。
关于MIV-711
MIV-711是一种强效且选择性的组织蛋白酶K抑制剂，组织蛋白酶K是参与分解骨骼和软骨中胶原蛋白的主要蛋白酶。MIV-711已被证明可以减缓、停止或逆转骨关节炎影响关节的进行性退化。通过抑制组织蛋白酶K和增加/过度活跃的破骨细胞活动，MIV-711有潜力对抗过度骨吸收。MIV-711旨在恢复过度骨吸收和骨形成之间的平衡，以预防骨折和骨骼畸形。
关于Medivir
Medivir致力于开发创新药物，重点关注未满足医疗需求高的癌症领域。其候选药物针对现有疗法有限或缺失的适应症领域，有机会为患者提供显著改善。Medivir专注于开发fostroxacitabine bralpamide（fostrox），这是一种旨在选择性治疗肝癌细胞并最小化副作用的候选药物。合作与伙伴关系是Medivir商业模式的重要组成部分，药物开发由Medivir或合作伙伴进行。Medivir的股票（代码：MVIR）在纳斯达克斯德哥尔摩小盘股列表上市。
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