美国食品药品监督管理局（FDA）已授予替诺斯塔霉素孤儿药资格，该在研疗法将用于治疗恶性胶质瘤患者。
孤儿药资格旨在鼓励针对罕见病的药物研发，此类疾病在美国影响人群不足20万。该认定为研发企业提供多项重大激励，包括合格临床试验的税收抵免、免除部分FDA费用，以及获批后长达七年的市场独占权。
普渡制药公司总裁兼首席执行官克雷格·兰道博士表示："每一项此类资格认定背后都是真实的患者和家庭，他们正面临恶性胶质瘤尤其是胶质母细胞瘤的毁灭性现实。我们致力于推进这种可能为当前选择有限的患者带来希望的药物研发。替诺斯塔霉素代表着我们在解决这些侵袭性癌症患者迫切未满足需求方面的重要进展。"
对患者和家庭而言，此项认定可能为医疗亟需领域提供新的治疗选择，而当前治疗方案仍极其有限。
替诺斯塔霉素在胶质母细胞瘤治疗中的潜力
普渡制药正积极研究替诺斯塔霉素在胶质母细胞瘤患者中的应用，后者是最常见且最具侵袭性的恶性胶质瘤类型。根据梅奥诊所网站信息，胶质母细胞瘤是一种起源于脑或脊髓的癌症，生长迅速且会浸润破坏周围健康组织。此类肿瘤由支持神经细胞的星形胶质细胞发展而来。新闻稿补充说明，恶性胶质瘤可影响成人和儿童，美国每年约有2.2万人被诊断为恶性胶质瘤。
胶质母细胞瘤具有高度侵袭性，生长快速且难以用现有疗法治疗，当前治疗方案仅能提供有限的生存获益。新闻稿指出，在现有治疗方案下，多数胶质母细胞瘤患者生存期不足15个月。FDA的孤儿药资格认定基于大量临床前和临床证据，表明替诺斯塔霉素有望解决这一迫切的未满足医疗需求。
替诺斯塔霉素是一种潜在的首创疗法，代表新型化学实体，具备两种互补作用机制。它结合双功能烷基化活性与广谱组蛋白去乙酰化酶（HDAC）抑制作用，这种双重作用机制可能增强药物对肿瘤细胞的效果。该组合方案有望成为新确诊胶质母细胞瘤患者的一线疗法。
全球胶质瘤临床试验扩展研究与可及性
普渡制药还与全球适应性研究联盟（GCAR）合作，通过GBM AGILE试验（胶质母细胞瘤自适应全球创新学习环境）推进替诺斯塔霉素研发。这一创新试验设计允许高效测试多种疗法，同时根据最新结果动态调整方案，有望加速胶质母细胞瘤有前景疗法的开发进程。
对患者而言，参与GBM AGILE试验可能提前获得新治疗方案，同时为改善未来患者预后的关键研究贡献力量。
普渡制药副总裁兼首席科学官朱莉·杜夏姆在新闻稿中表示："美国每年约有1.5万人被诊断为胶质母细胞瘤。不幸的是，现有治疗方案的生存获益有限。FDA的此项认定是我们推进严重未满足医疗需求领域创新科学使命的重要里程碑。我们期待进一步研究已在早期试验中展现前景的替诺斯塔霉素。"
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