麻省理工学院斯隆管理学院、马萨诸塞州总医院Sean M. Healey&AMG肌萎缩侧索硬化症（ALS）中心、波士顿大学奎斯特罗姆商学院及QLS顾问公司组成的研究团队，近日在《PLOS One》期刊发表题为《通过适应性平台试验进行药物开发融资》的研究成果。该研究提出将适应性平台试验的成本效率优势（降低30-50%成本，缩短40-60%周期）与创新性特许权使用费投资结构相结合的新模式，旨在加速ALS等重症治疗药物的开发进程。
ALS（俗称渐冻症）是一种无治愈方案的进行性神经退行性疾病。传统临床试验的高昂成本（单个三期试验约2-3亿美元）、漫长周期（平均耗时8-10年）和高失败率（90%候选药物未能通过验证），导致传统投资者望而却步，使潜在突破性研究陷入资金困境。研究团队设计的"适应性特许权基金"（FAR）将承担50%的试验成本，换取未来成功药物的特许权收入分成。
以马萨诸塞州总医院主导的HEALEY ALS平台试验为模型的模拟测算显示，该基金预期回报率达28%，同时存在22%的完全亏损概率。这种风险收益比对冲基金、主权财富基金等风险容忍度较高的影响力投资者具有吸引力。研究团队建议通过同时资助多个平台试验、采用证券化工具（将未来特许权收入打包为投资产品）等组合策略，进一步优化回报结构。
该模式通过共享试验基础设施（单个平台可同时测试8-10种候选药物）、中央数据分析系统和动态评估机制（实时终止无效药物），使前期资本投入降低60%。虽然研究聚焦ALS领域，但其"风险共担-收益共享"的融资框架对具有明确终点指标（如癌症ORR、心血管MACE事件）、治疗手段匮乏的疾病领域同样适用。论文通讯作者安德鲁·洛教授指出，这种资本与医学的创新联结，成功弥合了生物医学创新链上著名的"死亡之谷"鸿沟。
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