维多利亚脑癌研究中心取得全球突破，利用创新性围手术期临床试验平台BrainPOP，首次揭示新型药物对低级别胶质瘤（LGG）肿瘤的抑制机制。这项开创性试验由脑癌中心主导，获得维多利亚州政府资金支持，标志着脑癌临床试验设计的里程碑。
LGG是一种进展缓慢的脑癌类型，显著影响患者生活质量，其中多数为正值壮年的年轻成人。这类脑癌的特征是异柠檬酸脱氢酶（IDH）基因突变，现有治疗手段有限，长期以来被医学界视为不可治愈的疾病。
此次突破源于对IDH1突变胶质瘤的靶向药物研发。来自皇家墨尔本医院（RMH）、沃尔特伊丽莎医学研究所（WEHI）和彼得麦克卡勒姆癌症中心（Peter Mac）的研究团队，通过围手术期临床试验平台，首次观察到Safusidenib（一种靶向突变IDH1基因的口服抑制剂）在治疗前后对肿瘤样本的作用效果。
这项概念验证研究已发表于顶级医学期刊《自然医学》（Nature Medicine）。皇家墨尔本医院神经外科主任、试验首席研究员凯特·德拉蒙德教授表示："我们希望维多利亚州的脑肿瘤患者能获得与全球顶尖水平相当的治疗。这个临床试验不仅革新了新药测试方式，更给这类深受毁灭性疾病折磨的患者群体带来全新治疗机遇。"
德拉蒙德教授特别强调，尽管试验需要两次手术和密集治疗，但患者的参与热情超出预期："脑癌患者迫切需要新疗法，这种临床试验正是他们所需要的突破。"
彼得麦克卡勒姆癌症中心神经肿瘤科医学专家吉姆·惠特尔博士指出，围手术期临床试验（通过治疗前后手术活检观察药物效果）在其他癌症研究中已广泛应用，但在脑癌领域属首次应用。"这项新研究证明BrainPOP平台在加速脑癌治疗研究方面的安全性和有效性，首次以超高精度揭示药物在脑内的作用机制，这将帮助我们明确下一步个性化治疗的方向。"
该临床试验获得维多利亚州政府1600万澳元的专项资助，参与试验的患者均为未接受过放化疗的初治患者。值得注意的是，这是IDH抑制剂首次应用于治疗初期阶段的脑癌患者。虽然目前尚无法确定该药物是否能延长患者生存期，但研究团队已着手规划针对弥漫性IDH1突变胶质瘤的三期临床试验。
维多利亚州经济与就业部长丹尼·皮尔逊表示："这些研究成果为脑癌患者带来希望，我们将持续支持世界级研究人员做出改变生命的发现，巩固维多利亚在医学研究领域的全球领先地位。"
作为澳大利亚首个脑癌专项研究平台，BrainPOP整合了墨尔本生物医学园区多个顶尖机构的跨学科资源，包括默多克儿童研究所、皇家儿童医院、墨尔本大学等。该平台通过实验室与临床的深度联动，实现基础研究成果向临床治疗的快速转化。
该研究论文题为《初治IDH突变胶质瘤围手术期IDH抑制治疗：一项初步试验》（"Perioperative IDH inhibition in treatment-naïve IDH mutant glioma: a pilot trial"），通讯作者包括德拉蒙德教授、惠特尔博士、萨拉·贝斯特博士和萨斯基亚·弗雷塔格博士。研究获得AnHeart Therapeutics公司（Nuvation Bio旗下）、维多利亚政府和澳大利亚代谢组学平台（Metabolomics Australia）支持。
脑癌中心由Carrie's Beanies 4 Brain Cancer慈善机构发起，于2021年与WEHI合作成立，是维多利亚政府重点支持的癌症研究项目。研究团队成员包括：凯特·德拉蒙德教授（左一）、吉姆·惠特尔博士（左二）、萨斯基亚·弗雷塔格博士（右二）和萨拉·贝斯特博士（右一）。
研究显示，通过对比治疗前后脑瘤样本（左图为治疗前，右图为治疗后），IDH抑制剂使肿瘤区域的免疫激活信号（绿色标记）显著增强。这项突破性发现不仅揭示了药物作用机制，更为开发联合免疫治疗方案提供了关键依据。
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