美国食品药品监督管理局（FDA）已授予一种局部递送伊立替康（ChemoSeed）制剂治疗恶性胶质瘤的孤儿药资格（ODD）。该资格涵盖所有高级别胶质瘤（WHO III级和IV级肿瘤），范围比最初仅限于胶质母细胞瘤（GBM）的申请更广。¹
该资格授予多项监管和商业激励措施，包括产品获批后在美国长达7年的市场独占权、合格临床试验费用的税收抵免以及FDA申请费豁免。ODD授予针对美国患病人数少于20万人的疾病的疗法。
背景与未满足的需求
GBM是最常见且最致命的原发性恶性脑肿瘤，在美国的全国发病率约为每10万人3.19例。尽管采用包括手术、化疗和放疗在内的多学科治疗，GBM患者的中位生存期约为14.6个月。几十年来，GBM的五年生存率仅从约4%小幅提升至7%，这主要反映了早期检测和治疗方面的有限进展。
GBM药物治疗的一个核心障碍是血脑屏障（BBB），它限制了全身性药物向肿瘤组织的递送。ChemoSeed旨在解决这一限制，通过在开颅手术时将伊立替康直接递送至肿瘤或手术切除边缘，从而绕过血脑屏障，在残留病灶部位维持局部细胞毒性药物浓度。
该植入物由一种可生物降解的聚合物制成，大小约为米粒。这项开放标签的II期研究在英国领先的神经肿瘤中心进行，旨在评估该植入物的安全性、耐受性和有效性，该植入物在术后将缓释伊立替康直接递送至肿瘤切除边缘。
监管历史与当前试验状态
此次FDA的资格认定紧随一系列监管里程碑。英国药品和健康产品管理局（MHRA）此前已根据创新许可与准入路径（ILAP）授予ChemoSeed平台创新护照，该路径旨在促进创新药物的加速获取。
制造商CRISM Therapeutics已获得MHRA的监管批准以及英国研究伦理委员会的有利伦理意见，以启动针对可手术切除GBM患者的伊立替康-ChemoSeed开放标签、注册级II期试验。该试验已确认于2026年第一季度在选定的英国神经肿瘤中心启动。
该II期研究分为两个部分：首先是针对12例复发性GBM患者的初始剂量递增部分，随后是针对135例患者的随机部分。² 主要终点是无进展生存期，次要终点是中位总生存期；中期结果预计在2027年第一季度公布。¹
CRISM Therapeutics首席科学官Chris McConville在新闻稿中表示：“获得FDA的ODD是对伊立替康-ChemoSeed潜力的有力验证。从战略角度看，这一资格提升了该项目的监管形象和潜在商业吸引力，并支持我们推进差异化肿瘤资产以解决重大未满足医疗需求的战略。结合我们的创新护照和参与英国ILAP项目，我们相信随着注册级II期临床试验的推进，伊立替康-ChemoSeed已为富有建设性的监管沟通做好了充分准备。”
参考文献
- Awarding of Orphan Drug Designation by the FDA. News release. CRISM Therapeutics. 2026年3月17日. 访问于2026年3月19日.
- Irinotecan-ChemoSeed in Surgically Resectable Glioblastoma (OPTICAL). ClinicalTrials.gov. 更新于2026年1月26日. 访问于2026年3月19日.
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