美国食品药品监督管理局（FDA）已授予FF-10832（一种脂质体吉西他滨制剂）用于治疗胆管癌（BTC）的孤儿药资格。这一决定突显了针对这一罕见且侵袭性恶性肿瘤的重大未满足医疗需求。
胆管癌，包括胆管细胞癌和胆囊癌，每年在美国影响约16,000人。超过70%的患者在诊断时即表现为不可切除或转移性疾病，导致高达50%至70%的复发率以及仅4%至13%的五年生存率。尽管吉西他滨自上世纪90年代获批以来一直是胆管癌一线治疗方案的核心组成部分，但对更有效干预手段的需求依然迫切。
FF-10832是一种创新性的吉西他滨递送方式，这种广泛使用的抗代谢药物通过脂质体制剂进行静脉注射，旨在通过延长血浆半衰期并改进药物靶向递送至肿瘤部位，从而提高抗肿瘤活性。与传统制剂相比，这种新型递送系统有望提高吉西他滨的治疗指数，增强疗效，并可能减少全身毒性。
该研究药物目前正在2a期临床试验（NCT05318573）中接受评估。这些试验正在评估脂质体吉西他滨作为单药疗法以及与免疫检查点抑制剂帕博利珠单抗（Keytruda）联合使用，在包括胆管癌在内的多种实体瘤中的安全性和有效性。
FDA的孤儿药资格旨在促进针对美国境内少于20万人受影响的罕见疾病的疗法开发。此资格提供重要激励措施，包括批准后长达7年的市场独占期、临床研究费用的税收抵免以及免除FDA用户费用。这些规定对于推进在小规模患者群体中的研究和临床开发至关重要，因为患者数量较少可能导致临床前研究受阻并减缓临床试验进度，从而阻碍治疗进展。
富士胶片制药公司总裁下山进（Susumu Shimoyama）在一份新闻稿中表示：“胆管癌是一种罕见但具有侵袭性的恶性肿瘤，预后不良且治疗选择有限。获得孤儿药资格突显了当前仍未满足的重大医疗需求，并支持FF-10832在胆管癌患者中的开发，这些患者目前缺乏满意的治疗选择。”
富士胶片制药公司的其他候选研究药物FF-10502和FF-10850也分别获得了针对胆管癌和默克尔细胞癌的孤儿药资格。脂质体吉西他滨在改善胆管癌患者预后方面的潜力值得随着临床试验数据的出现继续密切关注。通过脂质体封装增强药物递送的战略优势可能为近几十年来进展有限的疾病领域带来亟需的突破。
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