美国最新研究显示，针对血友病A/B患者的长期治疗取得突破性进展。发表于《血液学》杂志的ATLAS-OLE三期开放标签扩展研究证实，基于抗凝血酶水平调节的Fitusiran疗法展现出显著疗效与安全性。
该研究显示，采用抗凝血酶靶向剂量方案（AT-DR）维持15%-35%抗凝血酶活性的治疗组中，78%受试者接受每两个月50毫克起始剂量治疗。综合分析显示治疗总体耐受良好，中位年化出血率（ABR）稳定在3.7。与按需使用凝血因子浓缩物（CFCs）相比，出血风险降低71%；相较旁路药物（BPA）按需治疗和预防性使用，分别实现73%和70%的出血率降幅。其疗效与CFC预防治疗效果相当。
研究通讯作者、洛杉矶儿童医院Guy Young教授指出："Fitusiran通过RNA干扰技术降低抗凝血酶水平，促进血栓生成，在伴或不伴抑制物的重度血友病患者中均能维持持续止血效果。剂量优化后方案使血栓风险降低，每年仅需6次注射即可达成有效预防。"
该研究团队对初始80毫克每月方案（ODR）进行改良，采用以抗凝血酶活性为指导的个体化剂量调整策略。起始剂量为每两个月50毫克，根据个体需求可调整为20毫克双月方案或20/50/80毫克月度方案。综合安全性分析涵盖所有Fitusiran研究中的286例受试者，证实该方案具有良好的安全性特征。
研究团队强调，这些发现与既往Fitusiran研究结果一致，进一步验证其作为皮下注射预防治疗的潜在价值。该疗法通过降低抗凝血酶水平促进血栓生成，为血友病管理提供了创新治疗选择。
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