苏塔西米格2期长期扩展(LTE)数据显示持续的出血减少以及可管理的安全性和耐受性；计划于2026年下半年启动3期临床试验
苏塔西米格在凝血因子VII缺乏症(FVIID)中的临床前数据显示在模拟疾病条件下的凝血酶生成恢复，并支持其作为广谱止血剂的潜力
格兰兹曼血小板无力症(GT)的自然病史研究证实了终身出血负担和预防性治疗的严重不足，突显了对预防性治疗的迫切需求
2026年国际血栓与止血学会大会共包含九项由海马生物治疗公司主导的报告，提供了苏塔西米格、HMB-002和HMB-003的最新临床和临床前数据
美国马萨诸塞州剑桥市和丹麦哥本哈根，2026年7月14日（环球新闻社）——致力于重新构想血液凝固障碍治疗方法以维持生命和人类韧性的临床阶段生物技术公司海马生物治疗公司（纳斯达克代码：COAG），今日在法国巴黎举行的2026年国际血栓与止血学会(ISTH)大会上，公布了苏塔西米格在格兰兹曼血小板无力症(GT)和凝血因子VII缺乏症(FVIID)中的临床和临床前数据。此前，该公司已于7月12日星期日公布了冯·维勒布兰德病中HMB-002的新临床数据，并宣布了HMB-003项目。
海马生物治疗公司首席执行官Benny Sørensen医学博士表示："患有GT和FVIID的人面临着严峻的现实：没有获批的预防性治疗方案，一生中不可预测的出血，以及几十年来几乎没有变化的治疗选择。我们在ISTH 2026上展示的数据表明我们正在缩小这一差距：苏塔西米格2期LTE结果显示持续的出血减少，同时具有可管理的安全性和耐受性特征，这使我们获得了美国食品药品监督管理局(FDA)对3期临床试验剂量和方案的认可。这些数据的相关性在于支持它们的真实世界背景。我们的GT360和ATHN Transcends自然病史研究数据证实，患者在成年后仍持续出血，预防性治疗仍然严重不足，而深远的心理影响——焦虑、孤立、生活质量下降——远远超出了出血频率。"
比利时鲁汶大学医院心血管疾病科、血友病中心的Quentin Van Thillo医学博士表示："2期LTE数据显示苏塔西米格的预防性益处是持久的，显著减少了需要高强度治疗的出血事件，并在研究中首次成功管理了手术病例。结合记录持续出血负担和有限预防性治疗使用的自然病史数据，这些发现支持苏塔西米格向3期临床试验的推进，以及从反应性治疗向预防性护理的更广泛转变。"
项目报告
苏塔西米格2期LTE数据——反映了对34名患者的治疗，中位暴露时间为6.9个月，最长暴露时间达15.9个月——展示了持续的预防性效果，并强化了将GT患者从依赖静脉注射的反应性治疗转变为皮下预防性治疗的潜力，监管机构已同意以每周一次的方案进入3期临床试验。
- 具有临床意义的年化治疗出血率(ATBR)降低：在导入期出血的92%参与者在使用苏塔西米格后出血率降低；在使用苏塔西米格前12个月内报告需要输血、重组凝血因子VIIa(rFVIIa)或住院(高强度出血事件)的出血事件的参与者中，高强度年化治疗出血事件率在治疗和扩展期间平均降低了62%。在所有剂量队列中，平均ATBR在治疗和扩展期间均有所降低，在低剂量每周方案队列中，平均ATBR降低了约84%。
- 首次手术使用数据：三名参与者接受了手术（两次侵入性手术和一次牙科手术），所有手术均取得成功的止血效果；其中一名参与者在术后需要单次重组凝血因子VIIa(rFVIIa)剂量。
- 安全性：不良事件主要为轻度至中度。没有3级或更高级别的相关不良事件。三名参与者经历了2级血栓栓塞事件。这些事件发生在分配到与更高暴露和/或多种并发风险因素相关的剂量队列的参与者中；所有事件均通过常规抗凝治疗得到管理，并在数据截止时得到解决或正在解决。
- 稳健的1/2期数据：使识别每周一次的3期剂量成为可能，该剂量有望优化ATBR降低，同时避免1/2期中与血栓栓塞相关的高峰值暴露。FDA已认可临床数据包足以支持以0.2mg/kg每周一次的剂量进入3期临床试验。
其他数据亮点
- 苏塔西米格在FVIID中的临床前数据：在模拟疾病条件下的凝血酶生成恢复，支持其在多种适应症中的潜力，预计对>90%的严重至中度FVIID数据库变异体保持结合能力，并在测试的25个变异体中的22个(88%)中确认了结合能力，支持正在进行的2期研究的广泛患者适用性。
- 终身GT出血负担(GT360，N=117)：超过90%的儿童、青少年和年轻成人患者每周至少经历一次出血；72%的40岁以上患者仍每周出血。抑郁症状的患病率是普通人群的3-4倍(32%比~8-10%)，出血频率与心理负担之间存在逐步关系。
- 预防性治疗严重不足(ATHN Transcends，N=49)：在16.6个前瞻性患者年的随访中，出血参与者的平均年出血率(ABR)为25.9，44%的出血未得到治疗。只有14%的患者接受了任何预防性治疗。
关于格兰兹曼血小板无力症
格兰兹曼血小板无力症(GT)是一种严重的出血性疾病，其特征是使人虚弱、有时危及生命的出血发作。一项国际自然病史研究(Glanzmann's 360)的结果揭示了这种疾病的巨大负担：117名参与者中有88%报告在过去一周内至少有一次出血，65%在前六个月内需要因出血相关的医院就诊。这些出血发作显著影响了患者的心理健康和生活质量，超过80%的人因此错过了工作或学校，超过50%的人面临参加社交活动的限制，超过50%的人在旅行方面受到限制。迄今为止，GT尚无获批的预防性治疗方案。
关于凝血因子VII缺乏症
凝血因子VII缺乏症(FVIID)是一种先天性严重出血性疾病，其特征是凝血因子VII水平降低，凝血因子VII是一种天然循环的血液凝固蛋白。临床严重的FVIID患者遭受反复、不可预测的危及生命或可能导致残疾的出血，如中枢神经系统、胃肠道和关节内部位的出血，以及鼻部和牙龈的反复黏膜皮肤出血，女性患者还面临月经过多和潜在危及生命的产后出血的额外风险。
关于苏塔西米格(前称HMB-001)
苏塔西米格是一种皮下给药的双特异性抗体，设计为一条抗体臂结合并稳定内源性凝血因子VIIa，另一条抗体臂结合激活血小板上的TLT-1。这种机制旨在允许内源性凝血因子VIIa在体内积累，并将凝血因子VIIa直接募集到激活血小板的表面，在那里它在血小板表面放大凝血酶生成。苏塔西米格被设计为格兰兹曼血小板无力症(GT)的同类首创预防性治疗方法，具有治疗其他使人虚弱的出血性疾病的潜力。美国食品药品监督管理局已授予苏塔西米格治疗GT的快速通道认定、孤儿药认定和突破性疗法认定，英国药品和医疗产品监管局已授予苏塔西米格创新许可和准入途径(ILAP)认定；它已在欧盟被指定为治疗GT的孤儿药物，欧洲药品管理局(EMA)已授予苏塔西米格优先药物(PRIME)计划准入。
关于冯·维勒布兰德病
冯·维勒布兰德病(VWD)是最常见的遗传性出血性疾病，其特征是冯·维勒布兰德因子(VWF)的定量或定性缺陷，通常导致频繁的黏膜皮肤出血事件和女性的月经过多。出血的严重程度从低量事件到潜在危及生命的出血不等。慢性失血经常导致缺铁性贫血，加剧疾病负担并降低生活质量，尤其是对于临床上被低估的亚型患者。尽管其患病率高，目前VWD的治疗选择主要集中在管理症状，而不是解决疾病的潜在生物学问题。
关于HMB-002
HMB-002是一种单价人类抗体，正在开发作为针对冯·维勒布兰德病潜在病因的同类首创皮下预防性治疗方法，这是一种由冯·维勒布兰德因子(VWF)缺乏或缺陷驱动的疾病，VWF是止血的关键调节因子。通过特异性靶向VWF的C端CK结构域（该结构域与对其关键相互作用至关重要的区域不同），HMB-002保护蛋白质免于降解，提高内源性水平而不损害其功能。临床和非临床数据表明具有显著治疗益处的潜力。
关于HMB-003
HMB-003是一种皮下给药的基于肽的纤溶酶抑制剂，具有持久的半衰期——凝血医学中已验证的治疗靶点——正在开发为一种新型抗纤溶药物，旨在减少多种情况下的出血。HMB-003被设计为在活性位点直接抑制纤溶酶，独立于纤溶酶原激活途径阻断纤溶。HMB-003经过优化，可在多种高未满足需求的疾病中提供持续的出血保护，范围从月经过多和遗传性出血性毛细血管扩张症到围手术期出血管理。
关于海马生物治疗公司
海马生物治疗控股公司是一家临床阶段的生物技术公司，致力于重新构想血液凝固障碍的治疗方法以维持生命和人类韧性。海马的使命是为全球数百万患有严重出血和血栓疾病患者发现、开发和商业化创新疗法。海马正在建立一个创新治疗药物组合，旨在解决凝血障碍治疗中的关键缺口，包括苏塔西米格(HMB-001)，一种正在临床开发用于格兰兹曼血小板无力症和凝血因子VII缺乏症预防性治疗的双特异性抗体；HMB-002，一种正在临床开发用于冯·维勒布兰德病预防性治疗的单价抗体；以及HMB-003，一种靶向纤溶酶抑制的抗纤溶药物，处于临床前开发阶段，用于多种高未满足需求的疾病，范围从月经过多、遗传性出血性毛细血管扩张症到围手术期出血管理。
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