环球医讯创新药物

由Roivant Sciences分拆成立的PsiThera公司（前身为Psivant Therapeutics）成功募集4750万美元A轮融资，致力于利用专有人工智能平台开发靶向肿瘤坏死因子的小分子口服药物，旨在突破现有免疫疾病治疗长期依赖注射给药的局限；该公司通过AI模拟蛋白质运动机制设计生物类似疗效的口服制剂，获得Lightstone Ventures等知名风投支持，虽面临AI药物有效性争议，但创始人坚信该技术将重塑自身免疫疾病治疗格局，计划于明年选定核心候选药物进入临床前研究。

美国食品药品监督管理局（FDA）近期发布草案指南，提出可取消或减少六个月非人灵长类动物毒性测试的产品类型，标志着新方法学（NAMs）在替代传统动物测试方面取得重要进展。多方合作的验证与认证网络汇聚了包括FDA、欧洲委员会、赛诺菲、诺和诺德、葛兰素史克和查尔斯河实验室等监管机构与制药企业，共同推动这一变革，同时人工智能驱动的药物发现也随着FDA减少动物测试的推动而加速发展，这一系列举措有望大幅减少医药研发中的动物测试，提高测试结果的人体相关性和准确性。

纽约大学朗格尼健康中心科学家研发出新型药物RAGE406R，该药物通过抑制RAGE与DIAPH1两种有害蛋白的相互作用，从细胞层面阻断糖尿病并发症的病理进程，在动物实验中显著减轻炎症反应、减少细胞损伤并加速伤口愈合，为1型和2型糖尿病患者提供全新治疗思路，有望解决肾衰竭、心血管疾病等长期并发症难题，相关成果已登上《细胞化学生物学》期刊封面，目前正推进临床试验阶段。

英国布里斯托大学研究人员通过脑部多组学孟德尔随机化研究，分析了15个脑区的11985个基因表达测量值、13285个剪接异构体和10198个蛋白质丰度数据，发现了22种分子特征对胶质瘤风险具有因果效应，其中5个为新发现靶点。研究证实HBEGF表达、CEP192剪接异构体等分子特征与胶质瘤显著相关，为胶质瘤研究中基因及蛋白质产物的优先选择提供了强有力的因果证据，突显了选择性剪接在胶质瘤发生中的关键机制作用，为开发新型药物靶点开辟了重要研究方向，有望推动脑肿瘤治疗领域取得突破性进展。

新罕布什尔州卫生与公众服务部宣布自2026年1月1日起，医疗补助计划将终止对GLP-1类减肥药物（如Wegovy、Zepbound）的覆盖，州长凯莉·阿约特称此举为控制成本，仅保留对特定基础疾病患者的用药许可；妇女健康与预防联盟指出该州30%女性面临肥胖问题，肥胖关联200余种健康并发症，长期可能推高糖尿病、心血管疾病等治疗成本，强调肥胖应被视为慢性疾病而非生活方式选择，目前全美16个州覆盖此类药物，但加利福尼亚等州也计划终止覆盖，医疗界对药物疗效与安全性的权衡存在持续争议。

本文回顾1954年12月6日发表的里程碑式医学突破，格特鲁德·埃利恩与乔治·希钦斯团队开发的巯嘌呤（6-MP）首次使急性白血病儿童实现完全缓解，尽管缓解期仅数周至数月且无法根治，但开创了基于核酸合成抑制原理的理性药物设计新范式；埃利恩早年因性别限制被拒于研究门外，历经中学教师与食品质检员生涯后加入伯勒斯·威康公司，通过靶向快速增殖细胞的代谢机制突破传统试错法，后续还研发出硫唑嘌呤、阿昔洛韦及首例艾滋病药物AZT，其数十年科研坚持最终荣膺1988年诺贝尔生理学或医学奖，彰显了基础研究对重大疾病治疗的深远影响。

本文报道美国食品药品监督管理局（FDA）正考虑对新冠疫苗实施最高级别“黑框警告”的争议性举措，引发多位健康专家强烈反对。专家指出，现有大量研究和真实世界数据均证实疫苗安全有效，添加警告缺乏科学依据且可能引发公众不必要的恐慌，导致疫苗接种率显著下降，尤其影响儿童、孕妇等高风险人群的疫苗获取，最终加剧疫苗犹豫并损害整体公共卫生。FDA发言人驳斥相关指控为“纯属猜测”，强调对疫苗安全的重视，但专家警告此举若实施将侵蚀公众对疫苗的信任，造成更多疾病、死亡及社会痛苦，呼吁决策过程必须保持数据透明和科学严谨。

美国食品药品监督管理局正式批准Etripamil（Cardamyst）鼻喷剂用于阵发性室上性心动过速家庭治疗，这是全球首款无需医疗监督即可在非医疗机构自行使用的PSVT治疗药物。基于关键性III期RAPID临床试验数据，该L型钙通道阻滞剂能在17.2分钟内有效转复窦性心律，显著优于安慰剂组（64% vs 31%），预计2026年第一季度上市。该突破性疗法将帮助患者快速终止发作、避免急诊就医，但对心力衰竭患者存在禁忌且尚未开展儿童研究，同时公司正推进其在快速心室率心房颤动领域的III期临床试验。

美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准里程碑制药公司研发的etripamil（商品名Cardamyst）鼻喷雾剂用于家庭治疗阵发性室上性心动过速（PSVT），该药物作为首个可在医疗监督外由患者自行给药的PSVT治疗方案，基于关键性III期RAPID试验数据证实其30分钟内转复率达64%，显著优于安慰剂组的31%，预计2026年第一季度上市，适用于成人急性症状发作期，但禁用于心力衰竭或特定心律异常患者，同时该药物在临床试验中显示出良好的安全性特征，常见不良反应为轻度鼻部不适等短暂症状，标志着PSVT患者首次获得避免急诊就医的家庭应急治疗选择。

欧洲药品管理局人用药品委员会拒绝了Anavex德国有限公司提交的布拉卡梅辛有条件上市许可申请，核心原因是主要临床试验未能证明该药物对无*SIGMAR1*基因突变的早期阿尔茨海默病患者的有效性和安全性；试验未达到改善认知功能和日常生活能力的双重主要目标，存在方法学缺陷，且安全性数据不足，高比例患者因中枢神经系统副作用停药，同时无法排除潜在致癌杂质风险，尽管委员会认可阿尔茨海默病治疗的未满足医疗需求，但该药物不符合有条件上市许可标准。