关键要点：
- 在16年期间，囊性纤维化患者的死亡平均年龄改善幅度大于镰状细胞病患者。
- 囊性纤维化的年龄调整死亡率低于镰状细胞病。
根据《美国医学会儿科学杂志》发表的研究结果，2008年至2023年间，美国囊性纤维化死亡率显著下降，而镰状细胞病死亡率显著上升。
南卡罗来纳大学阿诺德公共卫生学院副教授博格霍西安博士向Healio表示："对一线临床医生而言，这些结果是行动的号召。它们凸显了镰状细胞病患者面临的障碍，包括获得经证实疗法的渠道有限、医疗系统资源不足以及新疗法的高昂成本。"
博格霍西安及其同事在一项横断面研究中评估了2008至2023年间美国15,242例镰状细胞病相关死亡和7,451例囊性纤维化相关死亡数据，以确定这两类患者群体在此16年间的死亡率变化趋势。
博格霍西安向Healio解释："我们早就知道，尽管囊性纤维化影响的美国人数量远少于镰状细胞病，但前者获得的研究资金却大幅超过后者。这种资金差距很可能延缓了镰状细胞病的药物开发和治疗进展。"
研究发现，镰状细胞病死亡病例与囊性纤维化死亡病例中，女性比例相似（50.6% vs 50.5%），高中及以下教育水平者比例也相近（60.9% vs 56.2%）。
在这16年期间，囊性纤维化患者的死亡平均年龄改善幅度大于镰状细胞病患者（从31岁增至48岁 vs 从40岁增至46岁）。
在年龄调整死亡率方面，囊性纤维化也呈现优势，研究人员发现其死亡率显著低于镰状细胞病（每10万人口0.15例 vs 0.29例）。
研究同时指出，2008至2023年间，囊性纤维死亡率呈显著下降趋势（趋势检验P=0.003），而镰状细胞病死亡率则显著上升（趋势检验P=0.047）。
博格霍西安向Healio坦言："我们预期会存在差异，但差异程度之大令人震惊。预后差距的扩大比我们预期更显著，凸显了亟需解决护理和获取渠道中的系统性差异。"
研究人员进一步按年龄将死亡病例分为七组：0-14岁、15-24岁、25-34岁、35-44岁、45-54岁、55-64岁及65岁以上，以验证上述趋势是否在各年龄段均存在。
除最老年组外，囊性纤维化在其余所有年龄组的死亡率在评估期内均呈下降趋势。而镰状细胞病在除最小两个年龄组外的所有组别中，死亡率均有所上升。
博格霍西安向Healio强调："这些发现最终凸显了对镰状细胞病研究的持续投入和公平卫生政策的必要性。若无系统性变革，镰状细胞病与囊性纤维化之间的生存差距只会持续扩大。"
博格霍西安表示，未来研究应针对这两种遗传病，考察包括疾病严重程度、治疗获取途径以及健康社会决定因素在内的个体层面数据。
她补充道："此外，评估政策干预措施——如医疗补助计划扩展和基于预后的支付模式——的影响，对理解和解决护理及预后差异至关重要。"
资料来源/披露
来源：
Abraha HE 等. JAMA Pediatr. 2025;doi:10.1001/jamapediatrics.2025.2997.
披露： 博格霍西安及另一位研究作者报告在研究期间获得美国国家少数民族健康与健康差异研究所的资助。其余作者声明无相关财务披露。
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