欧洲药品管理局人用药品委员会(CHMP)已对阿可西伯乐温思罗普（acoziborole）给予积极意见，批准其作为单剂量口服治疗方案，用于治疗12岁及以上且体重至少40公斤的成人和青少年的早期和晚期布鲁氏锥虫冈比亚亚种(gambiense)昏睡病。
通过EU-M4all程序获得的CHMP积极意见强有力地证明该药物符合欧盟标准。这一途径专门用于解决医疗需求未得到满足的疾病的高优先级药物，涉及世卫组织疾病专家和地方流行国家的监管机构。这一决定将支持该治疗在刚果民主共和国（DRC）的监管批准，并为世卫组织昏睡病治疗指南的修订奠定基础。这样的更新最终将扩大中非和西非其他地方流行国家对该药物的获取。
一旦在地方流行国家获批，由被忽视疾病药物开发组织（DNDi）和赛诺菲共同开发的这种药物，可能比现有疗法有显著进步。现有治疗方法需要10天的口服药物疗程，或者对晚期病例需要注射和口服药物的组合治疗。
DNDi执行董事Luis Pizarro博士表示："在短短20年内，我们从包含砷衍生物且有严重副作用的复杂治疗方法，发展到今天能够用单剂量、一天的疗法安全治愈患者。这一进步证明了协作科学的变革力量，将使我们更接近最终消除昏睡病——这一在过去一个世纪中在非洲大陆夺去数百万人生命的疾病。"
通过受感染的采采蝇叮咬传播的人类非洲锥虫病，通常被称为昏睡病，如果不治疗几乎总是致命的。在疾病的早期阶段，人们会出现头痛或发烧。在晚期，寄生虫穿过血脑屏障并侵入中枢神经系统，导致行为、认知和神经症状，包括癫痫发作、睡眠障碍、攻击性、混乱、嗜睡、抽搐，最终导致死亡。
DNDi与国家昏睡病控制计划合作，在刚果民主共和国和几内亚进行了一项关键的II/III期研究，而赛诺菲则负责监管审批流程。CHMP的积极意见基于合作伙伴提供的临床和非临床数据，其有效性和安全性由发表在《柳叶刀-传染病》医学杂志上的II/III期研究支持，该研究表明该药物在治疗后18个月的成功率高达96%，且具有良好的安全性，适用于疾病的两个阶段。
刚果民主共和国国家昏睡病控制计划主任Erick Miaka博士表示："阿可西伯乐的开发和今天的积极科学意见是非洲主导科学的胜利，这要归功于非洲医生和研究人员，他们在大陆上一些最偏远和难以到达的地区进行了前沿的药物研究。"
1998年，报告了近40,000例布鲁氏锥虫冈比亚亚种(gambiense)昏睡病病例，估计还有300,000例未诊断病例。当时，晚期患者唯一可用的治疗方法是具有严重副作用的注射用砷衍生物。二十多年对新治疗工具的投资带来了不断改善的治疗方法，包括2009年的硝呋替莫-依氟鸟氨酸联合疗法和2018年的第一种口服治疗药物非昔尼达。2024年，报告的病例少于600例。
赛诺菲公司事务高级副总裁Audrey Duval表示："几十年来，赛诺菲一直坚定不移地致力于抗击昏睡病，与DNDi、世界卫生组织和其他合作伙伴站在一条战线上，形成最持久和成功的公私健康合作之一。我们共同努力，将病例降至历史最低水平——自2001年以来实现了显著的98%降幅——通过将患者放在首位并在最需要的地方投资创新。阿可西伯乐建立在这一遗产基础上，代表了到2030年消除布鲁氏锥虫冈比亚亚种昏睡病的决定性一步。"
赛诺菲将通过其慈善组织Foundation S——赛诺菲联合体，向世卫组织捐赠阿可西伯乐温思罗普。该药物将免费提供给患者。
目前在刚果民主共和国和几内亚进行的另一项研究正在调查阿可西伯乐温思罗普用于1至14岁儿童的治疗。
关于阿可西伯乐开发的DNDi计划
阿可西伯乐开发的DNDi计划得到了以下机构的资助：德国通过KfW提供的联邦研究、技术和空间部(BMFTR)；BBVA基金会（通过"发展合作知识前沿奖"）；荷兰外交部(DGIS)，荷兰；欧洲和发达国家临床试验伙伴关系协会(EDCTP2计划)，由欧盟支持；全球健康EDCTP3及其成员；盖茨基金会；无国界医生国际；挪威发展合作署(Norad)，挪威外交部，作为挪威对EDCTP2的实物贡献；瑞士发展与合作署(SDC)；瑞士教育、研究和创新国务秘书处(SERI)；Stavros Niarchos基金会；西班牙国际发展合作署(AECID)；英国国际发展部；以及其他私人基金会和个人。
关于DNDi的昏睡病计划
阿可西伯乐温思罗普是DNDi昏睡病先导优化计划中发布的第一个口服单剂量新化学实体。它始于在Anacor Pharmaceuticals的化学库中发现的初始命中，该公司于2016年被辉瑞收购。初始结构随后与Scynexis和佩斯大学进行了优化，然后被选为候选药物，并在法国、英国和马来西亚成功进行了I期安全性研究。
阿可西伯乐温思罗普是最新的创新，是DNDi、赛诺菲和合作伙伴二十多年科学合作的结果。2009年，他们开发了一种现有药物的组合，称为NECT，它非常有效且具有良好的安全性。赛诺菲和拜耳设立了一个捐赠计划，通过世界卫生组织(WHO)向地方流行国家免费提供NECT，极大地改善了患者的治疗选择。
DNDi、赛诺菲和合作伙伴开发了非昔尼达，该药物在2018年成为第一种可用于布鲁氏锥虫冈比亚亚种(gambiense)昏睡病的全口服治疗药物。这种10天的治疗方法现已在所有昏睡病地方流行国家可用。
阿可西伯乐温思罗普可以作为单次口服剂量给药，可能不需要系统性住院或在家治疗的监督。这意味着它可能成为促进最终消除昏睡病努力的主要工具。
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