科学家血液制成的罕见药物如何拯救肉毒杆菌中毒婴儿
美国至少39名婴儿因婴儿肉毒杆菌中毒疫情患病，凸显了治疗这种罕见疾病的药物的关键作用
乔内尔·阿莱西亚 | 美联社健康记者
2025年12月10日
2025年11月21日，南希·沙因在加利福尼亚州洛斯阿尔托斯的家中。沙因是一名科学家，她捐献的血浆被用于制造婴儿肉毒杆菌中毒的治疗方法。
——特里·切亚 | 美联社
2025年11月21日，在加利福尼亚州洛斯阿尔托斯，一个玻璃展柜中展示了婴儿肉毒杆菌中毒治疗方法BabyBIG的药瓶。
——特里·切亚 | 美联社
当亚历山德罗·巴贝拉在10月份因婴儿肉毒杆菌中毒被紧急送往加利福尼亚州一家医院时，他的父亲几乎从未听说过这种疾病，更不用说那种可能挽救了这名新生儿生命的罕见且昂贵的治疗方法。
然而现在，35岁的托尼·巴贝拉对BabyBIG深表感激。BabyBIG是治疗与受污染的ByHeart婴儿配方奶粉相关的麻痹性且可能致命疾病的唯一解毒剂。
"这非常了不起，"巴贝拉说，他的儿子正在慢慢康复。
自8月份以来，与ByHeart配方奶粉相关的肉毒杆菌中毒疫情已使美国18个州至少39名婴儿患病——这显示了由一小群科学家和其他志愿者捐献的血浆制成的治疗方法的价值。
"这几乎就像一个奇迹，"洛杉矶儿童医院的儿科神经病学家维贾伊·维什瓦纳特博士说。在其职业生涯中，他已治疗过数名肉毒杆菌中毒儿童——包括本次疫情中的一名患儿。
维什瓦纳特表示："在发现BabyBIG之前，一些患儿的住院时间可能长达两到三个月，甚至可能根本无法康复。"
BabyBIG于2003年获批，是人源肉毒杆菌免疫球蛋白的商品名。这是一种静脉注射药物，利用接种过肉毒杆菌疫苗的志愿者体内的抗体，帮助那些年龄太小而无法自行抵抗该疾病的婴儿。
治疗依赖捐献者
这种治疗方法是由已故的加利福尼亚州公共卫生部科学家斯蒂芬·阿诺恩博士提出的。1976年，阿诺恩及其同事确定了影响1岁以下婴儿的这种罕见肉毒杆菌中毒形式——随后在其45年职业生涯中致力于研究如何治疗它。当婴儿摄入在肠道中发芽并产生攻击神经系统的危险毒素的肉毒杆菌孢子时，就会发生这种疾病。
自阿诺恩及其团队于1997年在加利福尼亚州进行了一项关键临床试验，证明该药物可以缩短住院时间并减少对呼吸机的需求以来，全球已有超过3700名儿童接受了BabyBIG治疗。
据阿诺恩创立的加利福尼亚州婴儿肉毒杆菌中毒治疗与预防项目称，BabyBIG每五年小批量生产一次，每剂治疗费用近7万美元。根据州法律，药品销售所得费用仅用于资助肉毒杆菌项目。
该药物依赖于像南希·沙因这样的捐献者。76岁的沙因是加利福尼亚州一名退休生物化学家，她因在实验室接触致命细菌而接种了肉毒杆菌疫苗。阿诺恩在20年前首次招募沙因和其他科学家加入BabyBIG项目，因为他们的血液产生了高水平的抗体——这些血液蛋白质可以中和肉毒杆菌毒素。
早期方案要求志愿者接受美国军方也使用的实验性肉毒杆菌疫苗加强剂量，然后进行采集含有抗A型和B型肉毒杆菌抗体的血浆的程序。
"接种时并不太舒服，"沙因回忆道。"有很多副作用，比如接种部位出现大块肿块并有轻微疼痛。"
尽管如此，沙因还是为2008年至2019年间生产的三批抗毒素做出了贡献。
"能够参与这个项目并捐献血浆，这可能是我职业生涯的亮点，"沙因说。"我们制造了一种可以拯救婴儿生命的产品。"
研发面临障碍
阿诺恩在2007年的一篇文章中指出，由于婴儿肉毒杆菌中毒较为罕见，美国每年报告的病例不到200例，因此为开发BabyBIG治疗方法寻找资金和其他资源几乎花了15年时间和1060万美元——并面临重大障碍。
加利福尼亚州卫生官员表示，如今平均每批BabyBIG约有30人提供血浆。据该公司血浆衍生疗法部门总裁吉尔斯·普拉特福德称，最新版第8批BabyBIG目前正在洛杉矶附近的武田制药公司工厂生产。普拉特福德表示，该公司与加利福尼亚州官员签订合同，以"非营利基础"生产BabyBIG。
像沙因这样最早的一些捐献者已超过BabyBIG项目的年龄限制，该项目从70岁以下的成年志愿者那里采集血液。虽然接受新的捐献者，但他们必须加入由加利福尼亚州卫生部门指导的临床研究，并同意接受另一种实验性肉毒杆菌疫苗的加强剂量。
加利福尼亚州官员估计，根据目前的预测，他们储备的BabyBIG足够持续到明年夏天。该州项目的高级医学官员杰西卡·库里博士表示，ByHeart疫情是自8月份以来美国治疗的至少107例婴儿肉毒杆菌中毒病例上升趋势中令人担忧的一部分。
沙因最近收到了一本装满照片和信件的小册子，这些照片和信件来自那些孩子在接受BabyBIG治疗后从肉毒杆菌中毒中康复的家庭。
"这真的很棒。我每天读几封，"她说。"每一封都让人想哭。"
本文已更新，以更正维贾伊·维什瓦纳特的姓氏拼写。
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