协和麒麟（Kyowa Kirin）对Kura肿瘤学（Kura Oncology）的大胆押注已迅速获得回报，其合作开发的药物获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗急性髓系白血病（AML）的一个特定患者亚群。
周四，FDA批准了Kura的menin抑制剂ziftomenib作为治疗携带易感核磷酸蛋白1（NPM1）突变的复发或难治性急性髓系白血病（AML）成人患者的新疗法。FDA在11月13日的批准公告中表示，该药物将以商品名Komzifti上市，患者必须不适合其他替代治疗才有资格接受此治疗。
历史上，约三分之一携带NPM1突变的AML患者特定治疗选择有限。去年10月下旬，Syndax制药（Syndax Pharmaceuticals）取得突破，FDA批准其药物Revuforj作为该适应症的首个menin抑制剂。Syndax的药物最初于去年11月获批用于治疗一种名为赖氨酸甲基转移酶2A（KMT2A）的遗传性白血病。这两种同属一类的药物现在很可能在该适应症上直接竞争。
Kura和协和麒麟在周四的联合新闻稿中表示，NPM1突变是AML中最常见的创始突变之一。根据合作伙伴的数据，约20%的NPM1突变AML患者对一线治疗无反应，而在有反应的患者中，约70%将在三年内复发。
Kura和协和麒麟在声明中称，FDA在审查了合作伙伴的关键性KOMET-001试验数据后批准了该药物，其中21.4%的Komzifti患者达到完全缓解（CR）或伴有部分血液学恢复的完全缓解（CRh）。
合作伙伴表示，达到CR或CRh的患者的中位缓解持续时间为5个月。此外，Kura和协和麒麟补充说，88%达到CR或CRh的患者在开始使用Komzifti治疗半年内就实现了这一效果。
根据公司的批准公告，Komzifti将带有分化综合征的黑框警告——这是对某些白血病治疗的潜在严重反应——尽管患者和医生在开具与Komzifti联用的药物时更加谨慎，可以减轻这些潜在风险。该药物还带有QTc间期延长和胚胎-胎儿毒性的注意事项。
Syndax的Revuforj标签带有类似的警告和注意事项，其黑框警告讨论了分化综合征、QTc延长和快速心律失常尖端扭转型室速（Torsades de Pointes）的风险。Mizuho证券的分析师得出结论，Kura和协和麒麟的药物“整体安全状况看起来略好”于Revuforj，并补充说menin抑制剂类别的分化综合征黑框警告是“意料之中”。
Kura首席执行官特洛伊·威尔逊博士（Troy Wilson, Ph.D.）在一份声明中表示：“Komzifti结合了令人信服的疗效、良好的安全状况、与伴随药物的兼容性，以及在有效治疗选择有限的人群中方便的每日一次口服给药。这些特点突显了Komzifti在获批适应症中作为首选menin抑制剂的潜力。”
协和麒麟在去年11月以3.3亿美元预付款——并承诺潜在里程碑付款高达11亿美元——押注Kura和ziftomenib。根据协议，Kura负责Komzifti在美国的开发、监管和商业策略以及制造，而协和麒麟则负责美国以外的研发和营销工作。
合作伙伴在新闻稿中表示，批准后，他们现在将“根据共同制定的美国领土商业化计划，联合开展某些商业化活动”。
Kura的股价周四上午上涨约1%。
编辑注：本报道已更新，以澄清有关Komzifti标签的信息，并包括分析师评论。
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