MaaT Pharma的三期GvHD试验达到目标，若资金问题解决将提交微生物组疗法申请
MaaT Pharma的三期临床试验结果显示，其用于治疗移植物抗宿主病（GvHD）的药物候选物达到了主要终点，这使这家生物技术公司有望在2025年中期向欧洲寻求微生物组疗法的批准。这项单臂、第三线试验招募了66名患有胃肠道急性GvHD的成人患者，他们接受了由多名健康供体提供的粪便材料制成的微生物群疗法MaaT013。通过灌肠给药，旨在恢复微生物群多样性及功能性代谢产物的生产，从而控制炎症并恢复肠道完整性。
MaaT报告称，在第28天时胃肠道总体反应率为62%，达到了试验的主要目标。该公司预计的反应率为38%，但未解释该数字的选择依据。深入研究发现，38%的胃肠道反应是完全的，另有20%是非常好的。此外，所有器官的总反应率为64%，其中36%的患者实现了完全反应。MaaT将这一次要终点数据解读为MaaT013超出胃肠道外系统效应的证据。
值得注意的是，MaaT观察到了那些对Incyte的JAK抑制剂ruxolitinib（商品名为Jakafi）无反应患者的反应率。所有患者都曾尝试过类固醇治疗，且对类固醇要么耐药要么依赖。此次发布的初步结果中缺乏安全性和耐受性数据，MaaT仅提及了此前在10月份分享的前30名患者的结果。尽管如此，MaaT仍表现出对其数据的信心，并计划在2025年中期向欧洲提交审批申请，目标是在明年下半年获得批准，并于2026年底开始在欧洲商业化MaaT013。
然而，MaaT需要外部资助来支持其计划。截至9月底，该公司持有2700万欧元（约2800万美元），预计这笔资金能维持运营至2025年第二季度。MaaT正在考虑多种融资选择，并告知潜在合作伙伴，MaaT013在GvHD领域的销售额可能达到2.5亿欧元（约2.58亿美元），而另一种癌症候选药物MaaT033可能带来额外的5亿欧元（约5.15亿美元）。股票发行也是一种可能性。MaaT的股价在巴黎早盘交易中上涨了23%，接近每股10欧元。上一次股票在这个价位附近交易是在5月份，当时MaaT以每股8欧元的价格出售股票，导致股价下跌并持续到年底。
无论MaaT如何获取资金，这些资金都将用于支持欧洲的申报以及将MaaT013引入美国市场的计划。FDA曾在2021年8月对MaaT要求进行三期临床试验的请求施加了临床限制，直到2023年4月才解除。目前，美国患者可以通过早期访问计划获得MaaT013。MaaT计划在今年启动美国的三期临床试验，但需要资金支持。公司表示正在与FDA讨论如何加速MaaT013的开发，并将利用欧洲三期临床数据优化美国的试验设计。
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