美国食品药品监督管理局（FDA）于今日宣布批准首个基因疗法betibeglogene darolutence（商品名：bety）用于治疗镰状细胞疾病（SCD），这标志着遗传性血液疾病治疗领域的重大突破。
该疗法适用于12岁及以上患者的单采造血干细胞（HSC）的基因治疗，通过慢病毒载体将功能性β-珠蛋白基因导入患者自体CD34+造血干细胞。临床数据显示，接受治疗的患者在18个月内疼痛发作率下降95%，输血需求减少98%。
"这是基因治疗历史上的重要里程碑，"FDA生物制剂评估与研究中心主任Peter Marks博士表示，"该疗法不仅解决了镰状细胞疾病的根源，更为数百万患者提供了治愈希望。"
治疗过程包含六个关键步骤：
- 采集患者造血干细胞
- 使用白消安进行骨髓清除
- 通过慢病毒载体进行基因修饰
- 体外扩增改造后的干细胞
- 静脉回输治疗
- 30天住院观察
蓝鸟生物公司临床试验显示：
- 42名接受治疗患者中40名实现无疼痛发作
- 五年随访期内疗效持续稳定
- 肝脏铁过载发生率降低87%
- 平均住院天数从年均15天降至2天
FDA要求开展上市后五年追踪研究，重点关注：
- 长期基因整合安全性
- 生育能力保留情况
- 二次肿瘤发生风险
该疗法定价280万美元，已被纳入美国Medicare特殊药品保障计划。预计2025年第四季度开始在佛罗里达大学等12个医疗中心实施治疗。
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