在领导美国食品药品监督管理局（Food and Drug Administration, FDA）满100天之际，我亲眼见证了该机构需要如何进行现代化改革，以应对我们国家面临的健康挑战。因此，我们在过去几个月里全力以赴地开展工作，采取行动，从食品供应中去除石油基染料，减少药物开发中的动物实验，为科学评审人员配备强大的人工智能工具，并创建更好的婴儿配方奶粉和其他产品进入市场的路径。而这仅仅是我们的努力的开始。
尽管美国科学发现的智慧非凡，但一种新药平均需要超过10年的时间，并花费超过10亿美元才能进入市场，而美国儿童仍然是发达国家中最不健康的。鉴于美国医疗体系的巨大投资和实力，我们能够而且必须做得更好。我们需要新的方法。
在药品领域，FDA近年来在与国际监管机构的竞争中已经失去了优势。我们自己复杂而缓慢的流程是主要原因。新的研发投资正在流向中国和澳大利亚，因为这些国家拥有更高效的监管流程。如果FDA不削减那些随着时间推移而累积的繁文缛节，美国将失去宝贵的市场准入和投资。
在我最近与制药公司首席执行官们进行的六城倾听之旅中，现代化的主题清晰而响亮地浮现出来。FDA往往需要大量耗时且极其昂贵的文件、数据和测试，但这些并没有增加额外的安全价值。有些申请文件多达数十万页！唯一能从如此庞大的申请中受益的人就是监管顾问。
我要明确指出，FDA可以在保持其对安全性和有效性高标准的同时，减少监管过程中的浪费和不必要的延误。事实上，我们已经在这么做了。除了FDA工作人员现在使用基于人工智能的强大工具外，我们还在试点更简化的审批路径。我最近宣布了一项国家优先试点计划，将FDA做出药物审批决定的时间从近一年缩短到仅一到两个月。为了实现这个短决策时间，公司在临床试验完成之前就提交药物申请的大部分内容，以便评审人员可以开始审查申请中的制造和拟议标签部分，而这些工作通常是在最终试验结果出来之后进行的。
重要的是，鉴于如今开发的许多独特和创新疗法，包括新型细胞和基因疗法，针对所治疗的疾病来量身定制审批流程是合乎逻辑的。
令人尴尬的是，FDA要求对已在欧洲获批并被成千上万人使用的新药进行例行动物实验。更广泛地说，FDA在从动物实验转向现代毒理学方法（如基于人工智能的计算模型、类器官或芯片器官）方面一直行动迟缓，而在适当的情境下，这些方法可以更好地预测药物对人体的影响。动物实验在20世纪30年代末开始成为安全测试的标准工具，这在当时是有道理的，但今天有更好方法来完成这项工作。我们减少动物实验的新举措，使FDA进入了现代时代，不是作为追随者，而是作为领导者。
我们还致力于改善与申请者和公众的沟通。此外，本周我们宣布FDA的药物审批决定信将向公众公开。这将使未来的申请者了解FDA的思维方式。市场需要可预测性。这也符合我们提高透明度的目标，以使FDA不再是“黑匣子”，从而避免药物开发者陷入昂贵且耗时的猜测游戏。
在其他方面，我们发现FDA现有的监测药物安全性和有效性的机制可笑地无效且支离破碎。结果是，重要的安全信号可能未被注意到，尽管我们现在有技术能力去收集和分析这些去识别的数据。利用大数据进行更好的上市后安全监测，将产生更好的信息来保护公众，并帮助临床医生与其患者做出细致且知情的决策。
在食品方面，我们早就应该采取常识性措施和果断行动，从我们的食品供应中去除有害和不必要的化学物质和添加剂。在20世纪，食品公司找到了改善货架稳定性和减少全球粮食不安全的方法。但今天我们面临的是不同的危机，例如40%的美国儿童患有糖尿病或肥胖等慢性疾病。
这并不是因为一代孩子突然缺乏健康饮食的意志力。主要问题在于我们的食品供应。除了其他问题外，我们的食品中充斥着许多不健康且不必要的化学物质和添加剂，而FDA对此缺乏监管。
最让我印象深刻的是，食品行业从业人员的参与度和支持意愿。他们希望为我们的食品供应做正确的事情——他们的家人也和其他人一样在同样的杂货店购买食品。
尽管我越来越深刻地认识到我们所面临问题的紧迫性和严重性，但在机构内部的经历也让我坚信，只要我们大胆行动，我们就能够压倒性地战胜这些挑战。
首先，我们现在拥有比以往任何时候都更好的工具。以前只是梦想的大创意——例如利用人工智能和大数据构建合成对照组、进行上市后分析或协助科学审查——现在正成为现实。
至关重要的是，FDA的工作人员已经表现出他们对FDA使命的深切承诺。我遇到的大量FDA工作人员都希望成为解决方案的一部分，这让我深受鼓舞。他们有大胆的想法，并且共享一种紧迫感，希望摆脱我们停滞不前的官僚流程。
变革是艰难的。我现在比以往任何时候都更能感受到这一点。但美国之所以能在生物医学科学领域实现全球领导地位，是因为我们有创造性思维和创新的能力。如果我们恢复这一大胆思维的传统，我们将继续引领世界几代人。
Marty Makary, MD, MPH，是美国食品药品监督管理局的局长。
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