MetrioPharm公司的核心化合物MP1032已获得欧洲药品管理局（EMA）授予的孤儿药认定（ODD），用于治疗儿童杜氏肌营养不良症（DMD）。此项认定基于强有力的临床前数据，显示MP1032能够维持肌肉功能并抑制炎症反应，同时保持正常细胞过程。
该认定紧随美国FDA授予的同类认定，标志着MP1032作为首创新药的潜力——可能显著降低高剂量类固醇的使用需求。传统类固醇治疗可能引发生长迟缓、骨质疏松和代谢紊乱等严重副作用。EMA的认定将为公司在欧盟提供包括协议协助、费用减免及长达12年的市场独占期（因针对儿科适应症延长至标准10年期之上）。
MetrioPharm首席执行官Thomas Christély表示："FDA与EMA的双重孤儿药认定，以及此前获得的FDA罕见儿科疾病认定，对MetrioPharm和DMD群体具有变革意义。MP1032独特的线粒体活性氧（ROS）调节机制，通过靶向过度活跃的免疫细胞代谢过程，展现出与类固醇相当的抗炎疗效却无严重副作用，这可能彻底改变DMD的长期管理方式。我们正加速推进II期临床试验，与患者组织合作探索治疗方案，同时该平台技术在自体免疫疾病和大流行防控领域（如HERA资助的新冠IIa期研究）已显现出广泛潜力。"
该药物的作用机制聚焦于调控免疫细胞内线粒体的能量代谢过程。当免疫细胞过度激活时，线粒体产生过量活性氧物种（ROS），MP1032通过干预这一代谢异常实现治疗作用。临床前数据显示其疗效与类固醇相当，但规避了生长抑制、骨质疏松等传统治疗风险。目前公司正积极筹备II期临床试验，并探索与患者组织及医疗机构的合作模式，以期为急需安全疗法的DMD患儿提供创新解决方案。
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