一项名为“特考韦瑞玛特用于猴痘研究”（STOMP）的国际临床试验的中期数据分析显示，抗病毒药物特考韦瑞玛特（Tecovirimat）并未减少轻至中度克隆II型猴痘患者的病变愈合时间，也未对疼痛产生影响。该研究未发现特考韦瑞玛特存在任何安全性问题。
鉴于这些明确的结果，数据安全和监测委员会（DSMB）建议停止进一步招募被随机分配接受特考韦瑞玛特或安慰剂的参与者。作为研究赞助方，美国国立卫生研究院（NIH）下属的国家过敏和传染病研究所（NIAID）接受了DSMB的建议。由于缺乏疗效信号，NIAID还关闭了开放标签研究组的入组，该组包括有或有严重疾病风险的参与者，但该组的设计并非为了评估药物的有效性。
NIAID主任珍妮·马尔佐博士（Jeanne Marrazzo, M.D., M.P.H.）表示：“STOMP的初步结果为制定克隆II型猴痘医疗对策提供了宝贵的见解，并强调了在传染病暴发期间开展精心设计的随机临床试验的重要性。在2022年之前，从未有人类猴痘治疗候选药物接受过研究，而这项试验是我们系统评估现有抗病毒药物如特考韦瑞玛特的关键步骤，同时也在追求新的抗病毒药物和基于抗体的猴痘疗法。”
猴痘是由一种主要通过密切接触传播的病毒引起的。已知该病毒有两种类型，分别称为克隆I和II，历史上主要存在于中非和西非。2022年，克隆II亚型病毒导致全球猴痘暴发，病毒至今仍在低水平传播。2024年，世界卫生组织宣布中非和东非国家爆发的克隆I型猴痘疫情为国际关注的公共卫生紧急事件。国际上报告了与旅行相关的克隆I型猴痘病例，美国于11月15日诊断出首例病例。在美国，克隆I型猴痘对公众的风险仍然较低。免疫系统显著受损、某些预先存在的皮肤状况、儿童和孕妇等人群有较高的发展成严重猴痘的风险。特考韦瑞玛特，又称TPOXX，最初由美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于治疗天花——一种与猴痘病毒密切相关但更为严重的病毒——但在此之前，其作为猴痘治疗的安全性和有效性尚未得到证实。
STOMP研究始于2022年9月，作为美国政府对克隆II型猴痘暴发的整体应对措施的一部分。这项随机国际疗效研究招募了来自阿根廷、巴西、日本、墨西哥、秘鲁、泰国和美国（包括波多黎各）的参与者，这些参与者在感染猴痘后14天内入组。参与者以2:1的比例随机分配接受特考韦瑞玛特或安慰剂。随机分组的参与者和研究人员均不知晓谁接受了特考韦瑞玛特或安慰剂。儿童、孕妇和其他患有严重疾病、特定皮肤状况或免疫系统显著受损的参与者被分配到开放标签研究组，这意味着他们所有人都接受了特考韦瑞玛特而不是被随机分配。STOMP研究评估了所有参与者的安全性，并在随机分组中评估了14天疗程的特考韦瑞玛特是否能缩短可见猴痘病变的临床愈合时间并改善其他结果指标，如疼痛。
计划在研究目标入组人数的75%时进行的中期分析显示，接受特考韦瑞玛特治疗的参与者与接受安慰剂的参与者相比，病变愈合时间没有差异。接受特考韦瑞玛特治疗的参与者和接受安慰剂的参与者的疼痛减轻情况相似。应DSMB的要求进行了额外评估，结果显示，如果研究完成入组和随访，根据研究设计和可用数据，特考韦瑞玛特有效的可能性不到1%。在分析时，报告的不良事件较少且在特考韦瑞玛特和安慰剂之间相当。开放标签研究组未将参与者分配到安慰剂组，因此STOMP不会得出关于有或有严重克隆II型猴痘风险的参与者中特考韦瑞玛特有效性的结论。
进一步的数据分析正在进行中。研究参与者正在被告知研究结果，研究临床医生将根据参与者的病情严重程度和症状制定个体化的临床护理计划。疾病控制与预防中心（CDC）持有一项扩展访问研究用新药（EA-IND）协议，用于研究环境之外的猴痘治疗。符合条件的人群包括那些严重免疫功能受损者，如晚期艾滋病患者，对于这些人群，特考韦瑞玛特治疗的作用尚未通过临床试验完全确定。有关特考韦瑞玛特EA-IND的信息可在CDC网站上找到。
STOMP研究主席、加州大学圣地亚哥分校传染病和全球公共卫生系主任蒂莫西·威尔金博士（Timothy Wilkin, M.D., M.P.H.）表示：“STOMP研究以其启动速度、包容性和跨政府及公共卫生机构的合作而著称。这项研究可能成为应对疫情的典范，提供关键的科学证据，同时确保公平的治疗机会。”
STOMP的研究结果与今年早些时候NIAID共同资助的一项随机对照试验的结果一致，该试验在刚果民主共和国对克隆I型猴痘儿童和成人进行了特考韦瑞玛特的研究。
NIAID赞助的研究由NIH资助的艾滋病临床试验组（ACTG）实施，这是一个专注于艾滋病和其他传染病的全球临床试验网络。总部位于纽约的SIGA技术公司为该研究提供了特考韦瑞玛特。在整个研究过程中，NIAID和STOMP研究人员与CDC、FDA、其他研究国家的卫生当局、进行其他特考韦瑞玛特研究的团队以及猴痘应对工作的其他关键合作伙伴密切合作。这些咨询使研究合作伙伴能够高效地回答科学问题，平衡证据需求与同情使用考虑，并为全球治疗克隆II型猴痘的临床医生提供最新信息。另一项名为UNITY的研究由ANRS新兴传染病赞助，正在阿根廷、巴西和瑞士进行，其研究设计与STOMP类似。有关UNITY研究的更多信息可以在ClinicalTrials.gov上找到，使用标识符NCT05597735。
NIAID正在支持研究，以解决猴痘和其他健康威胁的医疗对策证据空白。这些努力包括大流行准备疫苗和单克隆抗体研发网络、大流行抗病毒项目和大流行病原体抗病毒药物发现中心，它们共同开展发现、基础和转化研究，以开发针对具有大流行潜力病毒家族的安全有效疫苗、单克隆抗体和抗病毒药物。
有关STOMP的更多信息，请访问ClinicalTrials.gov，使用标识符NCT05534984。
NIH感谢参与研究以改善猴痘应对措施的研究站点和志愿者。欲了解有关NIAID猴痘研究议程的更多信息，请访问NIAID网站。
NIAID进行和支持研究——在NIH、全美乃至全球范围内——以研究传染病和免疫介导疾病的原因，并开发更好的预防、诊断和治疗这些疾病的方法。新闻稿、事实表和其他NIAID相关材料可在NIAID网站上找到。
关于美国国立卫生研究院（NIH）： NIH是美国的医学研究机构，包括27个研究所和中心，是美国卫生与公共服务部的一个组成部分。NIH是主要的联邦机构，进行和支持基础、临床和转化医学研究，并调查常见和罕见疾病的病因、治疗方法和治愈方法。欲了解有关NIH及其项目的更多信息，请访问www.nih.gov。
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