欧洲药品管理局（EMA）依赖制药公司开展的临床试验结果形成药品授权意见。尽管临床试验在欧盟层面由各国授权，EMA在推动欧盟成为创新临床试验竞争力中心方面发挥关键作用，并支持维护临床试验协调的信息系统。
2025年11月17日新增：
“公共卫生紧急情况与威胁的科学建议”章节——为开发者提供关于用于已宣布或潜在公共卫生紧急情况药品的临床试验申请科学建议指南
临床试验旨在发现或验证一种或多种研究用药品的效果。
临床试验法规旨在确保试验参与者的权利、安全与福祉得到保护，且试验结果可信。
无论在何地开展，所有提交至欧盟/欧洲经济区人用药品上市许可申请的临床试验，必须符合欧盟指令2001/83/EC附件1的要求。这意味着：
- 在欧盟/欧洲经济区内开展的临床试验需遵守欧盟临床试验立法；
- 在欧盟/欧洲经济区外开展的临床试验需符合等同于欧洲经济区的伦理原则，包括遵循国际优良临床实践和《赫尔辛基宣言》。
EMA的作用
EMA人用药品委员会（CHMP）评估拟在欧盟上市的人用药品上市许可申请。CHMP审查申请中包含的临床试验数据。
CHMP评估仅基于科学标准，判定药品是否符合欧盟关于质量、安全性和有效性的立法要求。
临床试验数据包含在构成申请档案主体的临床研究报告中。上市许可申请人包括制药公司及中小型企业。
协作与指导
EMA与成员国协作维护优良临床实践原则，并应请求向药品开发者提供科学建议和方案协助。EMA制定政策公布制药公司为支持监管申请提交的临床报告。
临床试验支持
欧盟成员国和欧洲经济区国家在国家层面评估临床试验授权申请。EMA通过管理临床试验信息系统（CTIS）支持该流程，申办方在此提交临床试验信息以获取授权。
试验期间，申办方必须报告任何安全信息。EMA还维护EudraCT数据库。
此外，EMA与药品监管机构负责人（HMA）和欧盟委员会共同牵头“加速欧盟临床试验”（ACT EU）倡议，旨在为欧盟/欧洲经济区临床研究创造有利环境。
乌克兰战争影响下的临床试验管理
申办方可借鉴新冠疫情经验调整受乌克兰战争影响的临床试验运行方式，并应用疫情期间商定的灵活性措施。
欧盟委员会、EMA和药品监管机构负责人（HMA）于2022年3月30日发布针对申办方的初步建议。临床试验协调小组（HMA下属机构）提供额外建议。
EMA生物统计工作组发布指南，指导受战争影响试验的申办方如何在优先保障参与者安全的前提下，确保研究完整性和研究结果解释：EMA强烈建议申办方区分受战争影响和未受影响的数据，并采用ICH E9（R1）指南中描述的“估计框架”处理干扰事件。
申办方还应核查国家层面的指导。有具体问题者可通过“提问表格”联系EMA；涉及国家指导的问题应咨询相关国家主管部门。申办方可就以下事项寻求科学建议：
- 试验方法学方面；
- 受影响临床试验结果用于监管目的的可行性。
公共卫生紧急情况下的临床试验管理
公共卫生紧急情况准备与应对支持
EMA应急工作组（ETF）可为所有针对潜在或已宣布公共卫生紧急情况的临床试验申办方提供支持，符合EMA强化角色条例（欧盟条例2022/123）。
此支持面向以下开发者或研究者：
- 设立联合跨国临床试验；
- 担任试验申办方或共同申办方；
- 确定遵循的方案。
有意向的临床试验申办方应将提案发送至phesupportct@ema.europa.eu，包含研究方案并注明拟开展试验的成员国（若已知）。
ETF与欧盟伙伴组织紧密合作支持申办方和大型跨国试验实施，包括：
- 药品监管机构负责人（HMA）临床试验协调小组（CTCG）；
- 欧盟委员会临床试验咨询小组（CTAG）；
- 欧洲卫生应急准备与响应机构（HERA）。
一份报告提出欧盟层面行动建议，以改善公共卫生紧急情况下的临床试验设立与实施，解决新冠疫情和猴痘疫情暴发期间在多国设立足够规模试验的难题，从而快速收集高质量证据支持卫生当局决策。该报告源于EMA ETF与欧盟委员会联合举办的临床试验经验教训研讨会。
新冠疫情期间临床试验申办方指南
EMA发布过针对新冠疫情期间管理临床试验及参与者的指南：
- 优良临床实践：新冠疫情下临床试验管理指南
涵盖如何应对疫情带来的特殊状况及针对潜在新冠治疗药物的特定建议。
还提供指南帮助确保受疫情影响试验的完整性及研究结果解释，同时保障试验参与者安全：
- 新冠疫情对进行中临床试验方法学影响——科学指南
依据此指南，EMA在评估作为上市许可申请部分提交的受影响临床试验数据时采取灵活务实态度。
公共卫生紧急情况与威胁的科学建议
EMA应急工作组（ETF）针对用于已宣布或潜在公共卫生紧急情况和威胁药品的临床试验申请提供科学建议。
相关药品包括：
- 针对公共卫生紧急情况（如新冠疫情、猴痘）的药品；
- 解决抗菌素耐药性（AMR）的药品；
- 应对疫情暴发（如寨卡病毒、禽流感、登革热）的药品。
ETF与欧盟/欧洲经济区国家临床试验和伦理专家协作提供此类科学建议，亦涉及临床试验伦理方面，旨在促进针对公共卫生紧急情况与威胁的药品开发。
相关药品开发者若申请此类ETF科学建议，应参阅以下指南文件：
ETF科学建议促进临床试验授权指南
此建议属于ETF为针对已宣布或潜在公共卫生紧急情况与威胁药品开发者提供的更广泛科学建议范畴，符合EMA强化角色条例（欧盟条例2022/123）。
加速欧盟临床试验（ACT EU）
加速欧盟临床试验（ACT EU） 倡议旨在进一步发展欧盟作为创新临床研究竞争力中心。
该倡议基于2022年1月31日实施的临床试验法规（CTR）和临床试验信息系统（CTIS），旨在落实欧洲药品监管机构网络战略及欧盟《欧洲制药战略》中的临床试验创新建议。
去中心化临床试验
去中心化临床试验通过提供最大灵活性和便利性促进参与临床试验。例如：
- 参与者可在家中接受健康检查；
- 研究药品可配送至家中；
- 可电子化提供知情同意。
临床试验协调小组（CTCG）主导“欧盟去中心化临床试验项目（EU DCT项目）”，旨在识别：
- 临床试验的创新设计和方法；
- 欧洲去中心化临床试验的机遇；
- 去中心化临床试验面临的挑战。
项目于2022年3月启动，2022年12月发布关于临床试验中去中心化要素使用的建议文件，考虑了研究社区各方观点，包括ACT EU于2022年10月主办的多利益相关方研讨会。
复杂临床试验指南
EMA、欧盟委员会和药品监管机构负责人（HMA）在ACT EU倡议下发布针对临床试验申办方、参与临床试验的临床医生及上市许可申请人的指南：
- 复杂临床试验——问答
该指南涵盖：
- 复杂临床试验的规划与实施；
- 主方案设计与实施；
- 临床试验分析方法（如贝叶斯方法）；
- 生物标志物及其检测；
- 向监管机构报告试验信息；
- 透明度。
指南发布于2022年5月，旨在加强监管机构提供的科学建议与创新临床研究之间的联系。
临床试验法规与临床试验信息系统
临床试验法规（欧盟条例第536/2014号）于2022年1月31日生效，废止临床试验指令（EC第2001/20/EC号）。该法规是变革欧盟/欧洲经济区临床试验环境的广泛倡议组成部分，支持多国大型临床试验，促进医疗创新和患者受益。
自2025年1月31日起，根据临床试验指令批准的任何进行中试验均适用临床试验法规。
临床试验信息系统
临床试验信息系统（CTIS）支持临床试验申办方（运行试验并收集分析数据的研究者或公司）与欧盟成员国及欧洲经济区国家监管机构在整个试验生命周期中的互动。
CTIS于2022年1月31日上线可搜索公共网站：临床试验查询。其用于实施临床试验法规——欧盟条例第536/2014号下的欧盟制药法律。
EudraCT数据库与欧盟临床试验注册库
EMA负责欧盟药品监管机构临床试验（EudraCT）数据库及其界面——欧盟临床试验注册库的开发、维护与协调。
EudraCT数据库包含以下数据：
- 根据指令2001/20/EC在欧盟/欧洲经济区开展的干预性临床试验；
- 根据儿科法规第41条要求，在欧盟/欧洲经济区外开展且属于儿科研究计划（PIP）的干预性临床试验；
- 根据儿科法规（EC第1901/2006号）第45和46条范围，在欧盟/欧洲经济区外开展的干预性临床试验。
自2023年1月31日起，欧盟/欧洲经济区所有初始临床试验申请必须通过临床试验信息系统提交。
EudraCT数据库仍可用于上传：
- 已录入EudraCT试验的修订、状态和结果；
- 仅在欧盟/欧洲经济区外开展且属于儿科研究计划（PIP）或儿科法规第46条范围的第三国文件。
自2025年1月31日起，欧盟/欧洲经济区内任何进行中试验均适用临床试验法规。
部分数据通过EMA代表欧盟和欧洲经济区成员国管理的欧盟临床试验注册库提供，用户可查看：
- 调查员站点位于欧洲经济区的II-IV期成人临床试验方案和结果信息；
- 任何儿童临床试验及属于PIP的试验（包括调查员站点位于欧盟外的试验）。
若相关申办方在EudraCT数据库发布，公共临床试验结果将显示在欧盟临床试验注册库中。
申办方结果报告要求
依据欧盟委员会指南2012/C 302/03，申办方需在试验全球完成后12个月内（成人试验）或6个月内（儿童试验），将所有临床试验结果发布至EudraCT。
2019年7月，EMA发布由欧盟委员会和药品监管机构负责人（HMA）联署的信函，提醒所有申办方履行在EudraCT发布已完成试验结果的义务。
截至2022年6月，81%的临床试验在EudraCT中符合此要求。2019年4月至2022年6月间，合规率上升：
- 非商业申办方从24%升至64%；
- 商业申办方从77%升至86%。
EMA和国家主管部门通过向申办方发送提醒实现此合规率。未跟进提醒的临床试验完整清单可在欧洲临床试验注册库查询。
自2020年10月起，申办方可发布提前终止的临床试验结果（无论获批未启动或启动后提前终止），需说明提前终止原因并提供部分结果（若可用）。
欧盟境外开展的临床试验
在欧盟境外开展但提交至欧盟上市许可申请的临床试验，必须遵循等同于欧盟相关立法的规定。
2012年，EMA发布文件：
关于在欧盟/欧洲经济区外开展并提交至上市许可申请的人用药品临床试验的伦理和优良临床实践方面的思考文件
该文件旨在强化现有流程，确保全球开展的临床试验满足所需伦理和GCP标准。
欧盟境外临床试验及受试者数量多年持续增长。更多信息见：
提交至欧洲药品管理局上市许可申请的临床试验：受试者招募和调查员站点地理分布概述
欧盟/欧洲经济区外开展试验的申办方报告要求
若临床试验仅在欧盟/欧洲经济区外开展且：
- 属于已同意的儿科研究计划（PIP）；
- 符合儿科法规（EC第1901/2006号）第46条范围，
申办方需在EudraCT提交信息。
临床试验协调小组
临床试验协调小组（CTCG）是药品监管机构负责人的工作组，旨在提升欧盟/欧洲经济区对临床试验活动的吸引力。
该小组负责协调优化监管环境，在保障试验参与者权利、安全与福祉的同时，确保生成可靠数据。成员来自国家主管部门的临床试验分类、评估和监督专家。
临床试验协调小组取代了临床试验促进与协调小组。
临床试验简报
临床试验简报通讯涵盖“加速欧盟临床试验（ACT EU）”和CTIS开发等主题。
2023年7月（第15期）起的期次可通过链接获取。此前期次以PDF格式提供。用户可订阅电子邮件接收简报。
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