欧洲药品管理局（EMA）专家组于2025年7月25日建议拒绝Sarepta Therapeutics与Roche合作开发的杜氏肌营养不良症基因疗法Elevidys的上市申请，这对这家陷入困境的生物科技公司及其备受争议的基因疗法构成了最新打击。
欧洲药品管理局在一份声明中指出，Roche提交了Elevidys的上市申请，用于治疗3至7岁仍能行走的杜氏肌营养不良症患者。但EMA的审查委员会表示，Elevidys在一项关键的安慰剂对照试验Embark中未能显著改善患者一年后的行动能力。该药物的主要生物学效应——产生一种缩短形式的肌营养不良蛋白（dystrophin）——“无法与功能改善建立联系”。
此外，EMA专家组认为，该研究未能在公司认为对治疗反应更佳的患者亚组中显示有效性。报告中也未提及Elevidys的安全性问题，此前该疗法与两名无法行走青少年的急性肝衰竭死亡有关。
尽管获得负面意见，Roche在声明中表示计划与EMA合作“探索Elevidys在欧洲的潜在路径”。公司强调了杜氏肌营养不良症治疗的迫切未满足需求，并指出在次要研究目标上观察到“具有临床意义且统计显著的改善”，以及从多个试验中汇总的长期数据显示对运动功能的影响。
“我们对委员会的负面意见感到失望，鉴于欧盟地区杜氏患儿迫切需要疾病修饰疗法，”罗氏首席医学官Levi Garraway表示。“杜氏患者的平均寿命仅为28岁，实现疾病稳定对患者、家庭和护理人员来说是一个重大进展。我们坚信Elevidys对能够行走的患者具有重要价值。”
Roche可在15天内申请复审该决定，这一过程通常需要数月时间。然而，RBC资本市场分析师Brian Abrahams在周五的报告中指出，尽管一些公司曾在欧洲推翻类似拒绝，但Roche成功的可能性“可能较低”。
此次消息对Sarepta而言是又一重大打击。就在过去一周，Sarepta因安全问题暂停了Elevidys在美国的发货，Roche也自愿暂停了该疗法在其他获批国家的分销。
此前，Sarepta已因种种挫折进行裁员和重组。Elevidys及其预计带来的数亿美元收入对Sarepta偿还即将到期的债务并维持运营至关重要。该疗法在美国的地位也不确定——据报道，Sarepta可能需要收集更多安全数据，Elevidys才能重新上市。
Elevidys于2023年在美国颇具争议地获得批准，并于去年扩大了适应症。两次均由时任FDA基因疗法最高官员Peter Marks推翻下属意见而批准。
RBC的Abrahams指出，Elevidys在美国面临的挑战并未让业界对欧洲批准抱有太高期望，但此次负面意见无疑进一步加剧了Sarepta的压力，因为其失去了从Roche获得近期和中期里程碑付款和授权费用的可能性。
除了债务问题，Sarepta还面临对Arrowhead Pharmaceuticals的即将到期付款义务。Arrowhead本周表示，如果Sarepta未能如期支付，可能会终止双方关于RNA药物的合作协议。
【全文结束】
