欧洲药品管理局人用药品委员会已启动对口服补体C5抑制剂Tavneos的审查，原因是监管机构表示有信息引发了对关键ADVOCATE研究数据完整性的质疑。
ADVOCATE研究是2022年支持Tavneos（阿瓦可泮）在欧盟获批用于治疗严重活动性肉芽肿性多血管炎（GPA）或显微镜下多血管炎（MPA）的主要研究，这两种疾病均为血管的罕见炎症性疾病。
Tavneos最初由ChemoCentryx开发，该公司于2022年以37亿美元被安进收购。在欧洲，Tavneos由CSL Vifor授权销售，但该公司目前尚未就此事发表评论。
EMA在一份声明中表示，其担忧“涉及Tavneos获批前ADVOCATE研究数据的处理方式，这可能影响了药物疗效的结论。”EMA补充称，此次审查应欧盟委员会要求启动。
Tavneos于2021年首次在美国获批用于上述两种适应症，成为首个靶向补体C5受体的口服活性药物。尽管美国食品药品监督管理局（FDA）此前对III期试验设计持怀疑态度，且咨询委员会会议在药物疗效数据是否支持批准的问题上意见分歧，该决定仍获通过。
此后，Tavneos成为安进增长最快的药物之一，2024年美国销售额翻倍至2.83亿美元，2025年前九个月进一步增长49%，达到3.01亿美元。CSL Vifor根据与ChemoCentryx在安进收购前达成的协议，记录该药物在美国以外地区的收入，但未单独披露销售细节。
欧盟监管机构表示：“EMA将审查所有可用数据，评估新出现的信息是否影响Tavneos的获益-风险平衡。随后，该机构将就是否维持、修改、暂停或撤销欧盟上市许可提出建议。”
在Tavneos获批前，GPA和MPA患者通常接受抗CD20抗体利妥昔单抗联合皮质类固醇治疗，这种方案在长期使用时可能产生严重副作用。
葛兰素史克（GSK）的IL-5抑制剂Nucala（美泊利单抗）也已在包括欧盟成员国和美国在内的部分市场获批，作为与血液嗜酸性粒细胞水平升高相关的GPA成人患者的附加治疗。
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