三年前，仑卡奈单抗的试验结果标志着一个转折点。它首次证明药物可以延缓阿尔茨海默病的进展。不久后，另一种名为多奈单抗的药物也取得了类似效果。
2025年，全球近140种药物正处于临床试验阶段。比以往任何时候都更令人充满希望的是，真正的变革即将到来——未来罹患痴呆症的人群或许不必再面对如今的困境。
部分希望寄托于可能成为阿尔茨海默病第二代疗法的成果上。特别是新药特龙替尼单抗，近期因早期试验的积极结果登上 headlines。但至少要到2028年当前试验结束，我们才能确切了解该药物的效果。继续阅读以了解您是否能帮助科学家验证这种药物能否为痴呆症患者带来改变生命的治疗。
什么是特龙替尼单抗？
特龙替尼单抗是制药公司罗氏研发的潜在阿尔茨海默病新药，目前仍处于研发阶段，计划于2025年秋季启动试验。
早期试验数据显示，该药物可能快速有效地靶向阿尔茨海默病的潜在病理过程。
然而，我们尚不清楚该药物能否减缓症状恶化。在这些数据发布前，无法断言该药物能否有效治疗阿尔茨海默病。
特龙替尼单抗如何发挥作用？
特龙替尼单抗由两部分组成：甘特纳单抗和脑穿梭技术™。
甘特纳单抗的作用机制与已获批药物仑卡奈单抗和多奈单抗高度相似——通过清除有害的淀粉样蛋白。阿尔茨海默病患者大脑中会积累这种蛋白，证据表明它导致脑细胞损伤。随着时间推移，大量脑细胞损伤引发阿尔茨海默病的渐进性症状，最终导致死亡。
在仅使用甘特纳单抗的前期试验中，它未能显著延缓阿尔茨海默病进展。
研究人员认为，甘特纳单抗单独使用效果不如仑卡奈单抗和多奈单抗，是因为清除淀粉样蛋白的速度较慢。由于试验结果基于18个月的测量数据，这可能不足以体现其作用。
但甘特纳单抗的长期效果仍可能惠及阿尔茨海默病患者。事实上，在早发型阿尔茨海默病试验中已观察到这种效果。对将来会发病的人群使用更高剂量、更长时间的甘特纳单抗治疗，可能延迟或预防症状出现。
需在更大群体中进一步研究以确认此效果。我们也不清楚这对99%非遗传性痴呆患者是否适用，因此也需开展针对这类人群的额外试验。
那么，特龙替尼单抗与甘特纳单抗或其他类似药物有何区别？
特龙替尼单抗在甘特纳单抗基础上添加了关键创新——脑穿梭技术。研究人员认为，这项新技术能帮助药物更快进入大脑，更深层扩散并更有效地清除淀粉样蛋白。
什么是脑穿梭技术及其作用原理？
大脑拥有特殊的血脑屏障，严格管控血液中的物质进出。虽然这对保护大脑至关重要，但为研发脑部疾病药物带来重大挑战。
将大脑想象成一个高档夜总会，由严密安保系统守护以阻挡有害物质，这便是血脑屏障。其筛选机制极为严格，连有益药物也常难以进入。
仑卡奈单抗和多奈单抗等现有阿尔茨海默病药物，如同试图强行通过保镖的善意访客。少数可能溜进，但多数被拒之门外。事实上，标准剂量的仑卡奈单抗或多奈单抗仅有1%能穿透血脑屏障。
而特龙替尼单抗则佩戴着大脑安保系统识别并信任的特殊通行证，被直接引导至所需位置，更高效清除淀粉样蛋白沉积，且副作用更少。它并非强行闯入，而是与大脑自然系统协同工作。
脑穿梭技术通过结合血脑屏障的特定受体，使药物更易进入大脑。因其作用于毛细血管等最小血管，研究人员认为它能深入大脑组织，清除更多淀粉样蛋白。
下图展示了相同治疗时间下，有无脑穿梭技术的作用对比。该技术使药物能以更低剂量给药，同时更多有效成分进入大脑清除淀粉样蛋白。
这项技术令人振奋，研发历程漫长。罗氏自2012年便在实验室测试特龙替尼单抗，历经13年才推进到当前阶段。若结果积极，该试验将成为特龙替尼单抗面向阿尔茨海默病患者可用前的最后关卡。
特龙替尼单抗效果如何？
目前仅了解该药物在大脑中的部分生物学效应，尚不清楚这些变化能否减缓症状进展。
该药物备受关注的原因在于其速度优势。28周内，90%的受试者大脑淀粉样蛋白已被清除。
此次试验还纳入了中度阿尔茨海默病患者。所有受试者均观察到不同程度的淀粉样蛋白清除。这意味着该疗法可能惠及更广泛的阿尔茨海默病患者群体，不同于仅适用于轻度患者的仑卡奈单抗和多奈单抗。但需更大规模试验予以确认。
3期临床试验通常是药物上市前的最终测试阶段。3期试验结果将更全面揭示药物效果及最佳适用人群，预计2028年才能获得。
因此，尽管我们持谨慎乐观态度，仍需等待确认该药物是否真能延缓阿尔茨海默病进程。
如何参与特龙替尼单抗试验？
特龙替尼单抗3期试验于2025年9月启动招募。若符合研究标准，您可帮助科学家验证该药物效果。
两项试验正在研究特龙替尼单抗对50至90岁轻中度阿尔茨海默病患者的作用。
另有一项独立试验将评估该药物能否延迟未来高风险人群的症状出现，招募工作稍后启动。
了解痴呆症研究项目（包括特龙替尼单抗试验）的最佳途径是通过全国性注册平台"加入痴呆症研究"。该服务由英国国家医疗服务体系（NHS）运营。
注册时需提供健康状况、年龄及联系方式等个人信息，系统将为您匹配合适的研究项目。研究可通过线上或面谈方式进行。注册后，您可登录账户参与线上研究；若符合面谈研究条件，研究人员将主动联系您。
若符合特龙替尼单抗试验标准，注册后该项目将显示在您的个人档案中。即便不符合，仍有众多研究机会向所有人群开放，无论是否确诊。
注册"加入痴呆症研究"不构成参与特定研究的承诺，仅使研究项目能联系到愿意参与的志愿者。今日注册后，若匹配到开放研究，您将收到自动邮件通知。
特龙替尼单抗如何给药？
特龙替尼单抗通过手臂静脉输注给药。前七剂需每月在诊所停留数小时，之后每12周就诊一次。
特龙替尼单抗安全吗？
目前试验中副作用较少，但需更多证据才能确定其是否比其他疗法更安全。
特龙替尼单抗何时能上市？
特龙替尼单抗仍处于临床测试阶段。3期试验于2025年9月下旬启动招募，此类试验通常需数年完成。
若成功，该药物或于2028年或更晚提交监管审批。审批结果取决于监管机构对药物安全性和有效性的评估。
NHS能否以合理价格提供该药物？
现在判断为时过早。因特龙替尼单抗可在低剂量下起效，所需药物量减少，可能降低药价。
但尚不确定。NHS是否提供该药物还将取决于：
- 定价决策
- 监管审批结果
- NHS是否具备有效诊断和监测患者的系统
特龙替尼单抗对血管性痴呆或路易体痴呆等其他痴呆类型有效吗？
特龙替尼单抗靶向淀粉样蛋白，科学家认为该蛋白在阿尔茨海默病发展中起关键作用，但在其他痴呆类型中重要性较低。因此尚未测试其对其他痴呆类型的疗效，且不太可能对其他致痴呆疾病有效。
持续研究正在探索脑穿梭技术的其他应用潜力，我们认为它可能为其他类型痴呆的治疗带来希望。
除特龙替尼单抗外，全球近140种药物正在临床试验中，探索各类痴呆的治疗方法。英国阿尔茨海默病研究机构坚信，其他类型痴呆的治疗方法终将问世。
特龙替尼单抗与多奈哌齐、美金刚、加兰他敏和利斯的明等现有痴呆药物有何区别？
现有痴呆药物属于"对症治疗"，仅改善脑细胞通信能力以掩盖阿尔茨海默病等疾病造成的损伤，但无法靶向疾病本身。
这些治疗可帮助患者更好地管理症状，但无法减缓或阻止基础损伤的恶化。
通过直接靶向淀粉样蛋白，这类新型治疗旨在延缓疾病进程，有望帮助患者延长独立生活时间。
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