赛诺菲（Sanofi）在获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准后，其布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂Wayrilz（rilzabrutinib）正式成为首个在美国获批用于治疗免疫性血小板减少症（ITP）的BTK类药物。这款药物的获批标志着赛诺菲在自身免疫疾病领域的突破，预计峰值销售额可达20亿至50亿欧元。
FDA的批准适用于对既往治疗无反应的持续性或慢性ITP成人患者。据赛诺菲首席科学官Mike Quigley博士介绍，美国约有10万人受ITP影响，其中约25,000人可从该疗法中获益。ITP是一种导致血小板减少的自身免疫疾病，患者易出现瘀伤、自发性出血等症状。
该药物的核心作用机制在于靶向BTK蛋白，通过同时作用于B细胞产生自身抗体、FCγ受体免疫反应调节及炎症控制三大病理机制，区别于现有仅提升血小板计数的传统疗法。临床试验Luna 3数据显示，在25周治疗周期中，Wayrilz使23%的患者血小板水平显著提升，而安慰剂组无应答者。治疗起效时间中位数为36天，且疗效持续时间更长。
在安全性方面，药物耐受性良好，主要副作用为轻度腹泻（18%）、头痛（15%）、恶心（11%）和腹痛（9%），与安慰剂组相当。赛诺菲暂未公布定价信息，但通过HemAssist患者支持计划将提供保险覆盖协助和经济援助。
值得注意的是，rilzabrutinib并非赛诺菲2020年以37亿美元收购Principia Biopharma的主要目标。原核心资产tolebrutinib因多发性硬化症临床数据不佳于2024年终止开发。目前Wayrilz已获阿联酋ITP适应症批准，并在中国和欧盟处于审评阶段。赛诺菲同步推进其针对慢性荨麻疹、哮喘、局灶节段性肾小球硬化症等五项适应症的三期临床研究，其中针对IgG4相关疾病的欧盟孤儿药资格已于近期获批。
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