诱导多能干细胞(iPSCs)是具有无限自我更新能力的独特细胞,可在实验室中转化为人体任何所需细胞类型。人类iPSCs与人类胚胎干细胞(ESCs)特性相似,后者源自胚胎并最终发育为人体全部细胞。
这项开创性的诺贝尔奖获奖技术最初由山中伸弥(Shinya Yamanaka)教授于2012年开发。该技术涉及初级细胞(如血液或皮肤细胞)的重编程过程,将成熟细胞逆转为具有多能性(未成熟)干细胞特性的状态。
人类iPSC细胞库可从每个独特个体生成,通过称为定向分化的过程,为制造任何目标细胞或组织提供无限材料来源。
在实验室中,人类iPSCs已成功开发为胰岛细胞、神经元、心脏细胞、肝细胞及多种免疫细胞。这些细胞在生物发现、药物研发与筛选以及再生医学领域具有广泛应用。
iPSC技术的应用
生物发现
人类iPSC衍生细胞可作为人体细胞模型,研究特定基因和蛋白质如何调控细胞功能,对深入理解人类发育与生物学具有重大长期价值。
这些细胞还可用于探究疾病或应激状态下的异常通路。例如,iPSC衍生的胰腺β细胞能揭示糖尿病发展的根本机制,为未来新疗法开发提供关键洞见。
药物发现与筛选
由于iPSCs可源自健康个体或患者(拥有独特基因组成),供体特异性iPSC衍生细胞可用于测试新药或现有药物对细胞功能的影响。
个体基因差异会导致疾病表型及治疗反应不同,这为未来个性化医学奠定基础——患者将获得更精准的诊断和更有效的定制化用药方案。
再生医学
糖尿病、眼部疾病和心力衰竭等人类疾病常由细胞组织损伤退化导致,引发健康功能丧失且通常不可逆,现有疗法缺乏根治手段。
基于iPSC技术的再生医学旨在用健康细胞替代受损组织,使患者恢复功能。人类iPSCs可在实验室培育为成熟功能性细胞,经移植提供革命性细胞替代疗法。目前包括针对1型糖尿病的iPSC衍生胰岛细胞疗法,已在全球进入临床试验阶段。
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