实验室培育的“微型心脏”为患有遗传性心脏病的儿童和成人带来希望Lab-grown 'tiny hearts' bring hope for children and adults with genetic heart disease

环球医讯 / 心脑血管来源:medicalxpress.com澳大利亚 - 英语2025-07-11 10:02:24 - 阅读时长2分钟 - 906字
澳大利亚QIMR Berghofer医学研究所科学家成功利用人类多能干细胞培育出三维心脏组织(心脏类器官),并使其成熟到接近成人心肌水平,从而为遗传性心脏病患者提供新药测试平台,并有望加速治疗药物的研发。
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实验室培育的“微型心脏”为患有遗传性心脏病的儿童和成人带来希望

澳大利亚QIMR Berghofer医学研究所的心脏生物工程实验室的科学家们成功开发出实验室培育的、能够模拟真实成年人类心肌结构和功能的三维心脏组织,这些组织被称为心脏类器官。

为了创建这些组织,研究人员使用了特殊的人类多能干细胞(这类细胞可以转化为人体内的任何细胞)。然而,当这些干细胞分化为心肌细胞时,它们通常保持未成熟的特性,更类似于发育中的胎儿心脏组织。这种不成熟性限制了它们在模拟儿童或成人疾病方面的应用。

在研究中,研究人员激活了两个关键的生物通路,以模拟运动的效果,从而使这些细胞成熟,让它们表现得更像是真正的成人的心脏组织。这一突破意味着科学家现在可以利用这些实验室培育的心脏组织来测试可能帮助心脏病患者的新药。该研究成果已发表于《自然心血管研究》期刊。

QIMR Berghofer研究所的詹姆斯·哈德森教授表示,这些微型心脏虽然只有奇亚籽大小,但却为发现新的治疗方法提供了平台。“通过这种方式研究心脏病有巨大的好处。使用人类心脏类器官让我们能够筛选更多的化合物,加快药物研发的过程。”

研究人员还对由某些基因突变(如兰尼碱受体、钙结合蛋白和桥粒斑蛋白基因)引发的心脏病进行了建模。特别是桥粒斑蛋白心肌病一直以来难以研究,但团队借助新培育的实验室心脏组织成功再现了该疾病的关键特征。

哈德森教授指出,这些结果在多个层面上都令人鼓舞。“在心脏类器官中,疾病导致了疤痕(纤维化)并使组织泵血效率降低——这与患者的心脏病表现相似。随后我们测试了一种名为‘溴结构域和末端外蛋白抑制剂’的新药,并发现这种药物改善了心脏组织的功能。”

墨尔本儿童研究所(MCRI)和皇家儿童医院也在这项研究中发挥了重要作用,他们通过先进的基因和蛋白质分析技术,并利用墨尔本儿童心脏组织库的样本对心脏病进行建模。

MCRI的理查德·米尔斯副教授表示,这些发现将加速识别改善心脏功能的治疗方法。“我们的方法能够更准确地模拟儿童心脏疾病,最终为社区中最严重的患者找到更好的治疗方案。”

“与QIMR Berghofer研究所和皇家儿童医院的合作正在加速实现这些目标,而这种方法有可能应用于各种儿童心脏病的研究。”


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