监管环境对多适应症开发的支持日益增强。
Simon Bruce, MD
副总裁
内科医学
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一项针对150多家药物开发公司的2025年调查显示，多适应症开发策略已成为心血管代谢类药物管线演进的核心。在接受调查的公司中，83%表示目前正在开发适用于多个适应症的疗法，尤其是在肥胖、2型糖尿病（T2D）、心血管（CV）疾病和肾脏疾病领域。95%的受访者表示曾有过此类策略的经验。这一趋势的增长反映了制药公司在疗法评估、开发和商业化方式上的根本性转变。
关键要点
- GLP-1受体激动剂和SGLT2抑制剂的发展轨迹为多适应症药物开发的商业潜力提供了有力证据。
- 尽管初始成本和复杂性可能高于单一适应症方法，但企业在基础设施效率、共享临床平台和更快的上市路径方面往往能获得优势。
- 不存在适用于肥胖和心血管代谢疾病多适应症疗法商业化的通用蓝图。
战略与监管背景
GLP-1受体激动剂和SGLT2抑制剂的发展轨迹清楚地展示了多适应症药物开发的商业力量。这些疗法最初获批用于控制T2D患者的高血糖，随后在减少心血管事件、治疗心力衰竭以及延缓慢性肾病进展的证据支持下，迅速扩展了其适应症。GLP-1受体激动剂随后成为肥胖症体重管理的首选药物，这一转变在很大程度上得益于其此前在糖尿病治疗中的批准历史以及良好的安全性和疗效数据。
除了这些商业案例，监管环境也对多适应症开发提供了越来越多的支持。美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）等监管机构现在更愿意接受整合多个适应症证据的申报材料。这包括心血管结局试验数据、适应性研究设计，以及通过扩大准入计划收集的真实世界证据（RWE）。这些进展降低了寻求标签扩展的公司的门槛，并提升了从早期开发阶段就追求多个适应症的价值。
Christopher O'Toole
副总裁
商业解决方案
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多适应症管线的商业优势
投资多适应症开发的商业逻辑非常清晰。尽管初始成本和复杂性可能高于单一适应症方法，但企业在基础设施效率、共享临床平台和更快的上市路径方面往往能获得优势。此外，从一个治疗资产中生成多个收入流可提供长期战略价值。
在资金允许的情况下，多适应症开发提供了许多优势。这类疗法还使公司能够更有效地与支付方谈判，因为未来标签扩展的前景有助于证明投资的合理性。跨治疗领域和专科的更高可见性可以转化为更强的品牌认知度，将这些疗法定位为治疗相互关联的心血管代谢疾病的基石选择。随着来自多个人群的真实世界证据积累，公司可以优化目标策略并增强其在特定市场或患者亚群中的价值主张，而无需进行重大额外投资。
上市策略：窄适应症优先还是广适应症优先
对于多适应症疗法的开发者来说，一个重要的战略问题是如何最好地安排其初始上市顺序。公司通常在“窄适应症优先”或“广适应症优先”两种策略之间做出选择，每种策略都有其独特的权衡。
“窄适应症优先”策略是指在一小部分高价值患者群体中推出药物，这些患者群体的临床结果最明确。这种方法有助于实现高价，并帮助在医生和支付方中建立信誉。然而，它可能会延缓支持更广泛使用所需的真实世界证据积累。如果竞争对手的产品更早获得更大人群的批准，这种策略还可能使该疗法面临竞争风险。
相比之下，“广适应症优先”策略则优先在更大人群（如肥胖或T2D患者）中推出，旨在快速占领市场份额并生成广泛的真实世界证据。虽然这种方法可以加快采用速度，但通常需要以较低价格满足支付方的期望。一旦疗法为广适应症定价，未来在细分用途上实现高价将变得更加困难，这可能限制从专业人群中获得的长期收入。
调查洞察
调查结果显示，开发者对最佳上市策略仍存在分歧。约31%的受访者表示倾向于首先在广适应症人群中推出，而27%的人更倾向于先从狭窄适应症开始。这种分布反映了开发中资产的多样性以及选择最佳路径所涉及的复杂权衡。略微偏向“广适应症优先”的趋势可能可以用肥胖症中明确的疗效信号和显著未满足的医疗需求来解释，肥胖症仍然是一个优先的公共卫生挑战。
上市顺序决策驱动因素
选择在狭窄还是广泛人群中上市的决策取决于几个相互关联的因素。这些因素包括未满足的医疗需求程度、临床疗效信号的强度和清晰度、竞争格局以及预期的竞争对手产品批准时间，以及不同适应症的定价环境。此外，监管考量——如基于现有数据获得批准的可能性——也起着关键作用。
对于某些公司而言，可用资金驱动决策，这可能意味着最初在狭窄人群中进行测试。
对于在特征明确的人群中表现出高度差异化益处的疗法，采用“窄适应症优先”策略可能提供最强的基础。相比之下，在常见疾病中具有广泛疗效且安全特性良好的药物可能受益于早期进入大市场的策略，因为快速生成真实世界证据可以支持后续的标签扩展并增强临床信心。
根据资产和市场定制策略
在肥胖和心血管代谢疾病中，没有适用于多适应症疗法商业化的通用蓝图。成功的关键在于能够将临床证据、监管策略和商业优先事项具体地与资产和市场相结合。特别是上市顺序，需要仔细考虑定价、价值认知和监管可行性在不同适应症之间的互动。
在一个速度、差异化和支付方协调至关重要的竞争环境中，能够以战略灵活性执行的公司更有可能实现其多适应症管线的全部商业潜力。无论从狭窄还是广泛适应症开始，最成功的开发者将是那些根据新兴证据、支付方期望的变化和监管标准的演变调整其策略的公司。
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