早期撤除针对罕见肾病的治疗方案，在不引发复发的前提下显著提升了患者安全性，并为英国国家医疗服务体系（NHS）节省数百万英镑。这项由纽卡斯尔大学与纽卡斯尔医院合作开展的研究证实，非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）患者可在6个月疗程后安全停药，该发现已发表于《柳叶刀区域健康（欧洲）》期刊。
aHUS是一种由免疫系统罕见缺陷引发的威胁生命疾病，过去常导致肾衰竭。自2015年NHS批准使用依库珠单抗（eculizumab）治疗该疾病以来，患者预后显著改善。但最新研究显示，通过医疗专家密切监测，大多数患者可在完成6个月疗程后安全停药，若疾病复发仍可重新启动治疗。
纽卡斯尔大学肾病学教授Neil Sheerin指出，这项发现将彻底改变aHUS的管理方式。他强调，停用依库珠单抗不仅能免除患者定期静脉注射的负担，还能消除该药物引发的脑膜炎球菌脓毒症风险。研究测算显示，每位患者终身可节省420万英镑治疗费用，整个患者群体5年内累计节省达1.104亿英镑。
该临床试验纳入英格兰和苏格兰地区28名2-59岁受试者，所有参与者停药后仅4例复发，24人持续保持无病状态。英国国家健康研究院（NIHR）卫生技术评估计划总监Anthony Gordon表示，这项研究凸显了NHS内部临床研究的重要性，不仅证实了治疗撤除的安全性，更验证了医疗资源使用的经济性。
纽卡斯尔大学与纽卡斯尔医院共建的国家肾脏补体治疗中心将持续监测患者数据，并基于研究证据优化治疗路径。目前研究团队正探索复发患者的再撤药可行性，并致力于建立更精准的复发预测模型。
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