一款新的胰腺癌药片在世界上最大的癌症会议上获得了肿瘤学家们长达近一分钟的起立鼓掌，因为在晚期试验数据显示，这种药物使一种已知最致命癌症之一的生存率几乎翻倍。
这种名为达拉克索拉西布(daraxonrasib)的药物由达纳-法伯癌症研究所(Dana-Farber Cancer Institute)胰腺癌研究黑尔家族中心(Hale Family Center for Pancreatic Cancer Research)主任、首席研究员布莱恩·M·沃尔平(Brian M. Wolpin)博士在5月31日芝加哥举行的2026年美国临床肿瘤学会(ASCO)年会全体会议上公布。
该药物阻断了一种在90%以上胰腺癌病例中促进肿瘤生长的突变蛋白——这一治疗靶点几十年来一直难以攻克。
当沃尔平展示出这种每日一次的药片使先前接受过治疗的转移性胰腺癌患者的死亡风险降低了60%的幻灯片时，挤满人的礼堂爆发出欢呼声、口哨声和掌声。
"这个时间没有安排在我的演讲中，"沃尔平在鼓掌最终平息后在台上开玩笑说。
鼓掌的视频片段在社交媒体上获得了数百万的观看量。
"你很少能感觉到自己正在见证癌症护理的历史性时刻，但这感觉像是RAS靶向治疗已经到来，"Intermountain Healthcare胃肠道肿瘤学主任马克·刘易斯(Mark Lewis)博士在X上写道。"我见过的最令人惊叹的事情之一：全场起立鼓掌，为完整的达拉克索拉西布结果，"使用AI工具进行科学发现的Stematic Lab联合创始人塞缪尔·休姆(Samuel Hume)博士写道。
当美国内布拉斯加州前共和党参议员本·萨斯(Ben Sasse)在《60分钟》节目中描述他在服用该药物时疼痛减轻后，该药物引起了公众关注。
据美联社报道，随着特别获取计划的启动，肿瘤学家们正被大量请求淹没。
达拉克索拉西布是什么以及为什么它很重要
胰腺癌每年在美国导致约5万人死亡，转移性疾病患者的五年生存率仅为3%。90%以上的胰腺肿瘤由KRAS基因突变驱动——由于其光滑的表面使药物分子无法结合，这种蛋白质长期以来被认为是"难以成药"的。
MD安德森癌症中心(MD Anderson Cancer Center)的试验研究者舒巴姆·潘特(Shubham Pant)博士将KRAS比作"一个闪亮的球"："你不能粘任何东西到它上面。它只是滑下来，"潘特在最近接受《管理医疗执行官》(Managed Healthcare Executive)采访时说。
达拉克索拉西布是新一代"RAS(ON)多选择性抑制剂"中的第一种——这类药物能够关闭多种KRAS变体的活性形式，甚至在没有可检测到RAS突变的肿瘤中也是如此。这使得它可能与几乎所有胰腺癌患者相关，无论其肿瘤的基因谱如何。
由加州革命医药公司(Revolution Medicines)进行的3期RASolute 302试验同时发表在《新英格兰医学杂志》上，该试验随机分配了500名先前治疗后病情进展的转移性胰腺导管腺癌患者。
他们接受了每日一次口服达拉克索拉西布300毫克或研究者选择的标准静脉化疗。
结果非常显著：
- RAS G12突变患者的总生存期：达拉克索拉西布组13.2个月对比化疗组6.6个月
- 无进展生存期：7.3个月对比3.5个月
- 死亡风险比：0.40，相当于风险降低60%
- 由于副作用导致的治疗中止率：达拉克索拉西布组1.2%对比化疗组11.2%
制造商革命医药公司资助了这项研究。
美国临床肿瘤学会(ASCO)首席医疗官朱莉·R·格拉洛(Julie R. Gralow)博士称这些数据"远不止是一个本垒打"。她告诉记者："我听到很多人将这项研究描述为本垒打。实际上，我会说这是一个大满贯。"
亚利桑那大学癌症中心血液学/肿瘤学主任、ASCO指定的该研究评论员拉什娜·什罗夫(Rachna Shroff)博士称其为"胰腺癌领域的游戏规则改变者"。
"我已经治疗胰腺癌16年了，实际上我在诊所开始哭泣。这对我们的患者来说是一项影响极其重大的研究，"她说。
胰腺癌行动网络(Pancreatic Cancer Action Network)首席科学和医学官安娜·伯肯布利特(Anna Berkenblit)博士称这些数据是"我们在胰腺癌领域见过的最重大进展"。
接下来会发生什么
美国食品药品监督管理局(FDA)计划加快对该药物的审查。
FDA允许对符合某些标准的患者"扩大获取"这种实验性药物。该机构已授予达拉克索拉西布突破性疗法认定和孤儿药认定，并将其选入专员国家优先券计划，这可能会加速其审查。
研究人员目前正在更早期的治疗线、与化疗联合使用，以及在其他RAS驱动的癌症(包括肺癌、结肠癌和卵巢癌)中测试达拉克索拉西布。
美联社对此报道有贡献。
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