新加坡的一组医生为已用尽其他所有治疗形式的癌症患者开发了一种新的细胞疗法。对于患有 T 细胞急性淋巴细胞白血病（T-ALL）且对化疗无反应或治疗后复发的这些患者，预后通常很差——他们的生存机会不到 10%。然而，接受这种实验性治疗的 16 名患者在一个月内就完全缓解了。
这种新的细胞疗法是由新加坡国立大学（NUS） Yong Loo Lin 医学院和新加坡国立大学卫生系统（NUHS）的研究人员和临床医生开发的。该治疗方法现已在医学杂志《自然医学》上发表。
T-ALL 约占儿童 ALL 病例的 10%。ALL 是儿童中最常见的血癌。大约 80%的此类患者通过强化和长期化疗得以治愈，尽管这有时会使他们非常虚弱。对于那些复发或对化疗无反应的患者，预后要差得多。新疗法就是针对这类患者的。
它使用的是 CAR T 细胞，这是一种经过基因改造以攻击癌细胞的免疫细胞。这些 CAR T 细胞靶向一种名为 CD7 的蛋白质，该蛋白质存在于癌性 T 细胞中。但作为免疫系统一部分的正常 T 细胞也具有 CD7。这导致 CAR T 细胞相互攻击。为防止这种情况，研究人员在 CAR T 细胞中加入了一种阻滞剂，使它们仅靶向癌性 T 细胞。它使用了由新加坡国立大学医学系儿科教授 Dario Campana 实验室开发的技术。
从 2019 年 4 月到 2023 年 10 月，该疗法应用于 17 名年龄在 2 岁至 72 岁之间的患者。在这 17 名患者中，12 名在新加坡国立大学医院，5 名在罗马的合作医院 Ospedale Pediatrico Bambino Gesu 医院。他们都患有 T-ALL，并接受了长期和强化治疗，但均无效果。癌症要么对化疗无反应，要么在治疗后复发。
新加坡医生开发的这种治疗取得了截然不同的结果。在 17 名患者中，16 名在一个月内完全缓解。即使使用能在 10000 个正常细胞中检测出 1 个白血病细胞的超灵敏检测，白血病细胞也检测不到了。该疗法耐受性良好，副作用轻微。接受这种疗法治疗的第一名患者现已缓解了五年，无需额外的化疗或骨髓移植。在 16 名完全缓解的患者中，有 5 名后来死亡，部分原因是与治疗无关的潜在疾病。
该研究的第一作者、Khoo Teck Puat - 新加坡国立大学儿童医学研究所（KTP-NUCMI）的顾问 Bernice Oh 博士说：“这种 CAR T 疗法是治疗常规治疗失败的 T-ALL 患者的一种新的、有前途的工具。这些患者已经用尽了所有可能的治愈选择，我们很高兴能够为他们提供另一个治愈的机会，且没有严重的副作用。我们致力于为患有复杂和耐药癌症的患者寻求更好的治疗方法。”
参与临床试验的一名患者是奥地利人 Maria Schreierer。2021 年 2 月，当时 10 岁的 Maria 在感染新冠病毒后回到学校，但她持续感到疲劳。她的父母最初认为她只是在从新冠病毒中恢复。“老师打电话给我们说她不舒服，所以我们带她回家。几天后又发生了这种情况，她回家时痛苦地大喊，说她的骨头疼。”她的母亲 Vesna Schreierer 夫人说。经过一系列的血液检查，Maria 被诊断出患有 T 细胞 ALL。由于他们的家乡没有专门的儿科肿瘤医院，他们在奥地利旅行 200 公里接受治疗，然后前往瑞士进行进一步治疗。在瑞士的圣加仑医院，Maria 经过治疗后被宣布无白血病。但不久之后，她出现癫痫发作和长期的骨感染，随后进行了更强烈的治疗。此时，Maria 已坐上轮椅。更多的化疗可能会要了她的命，而不是救她的命。医生警告说，如果癌症复发，将几乎没有选择。2022 年，她复发了。圣加仑的医生告诉她的父母，他们女儿的生存机会不到 5%。但一位医生 Jeannette Greiner 博士拒绝放弃希望，并向新加坡的 Allen Yeoh 教授寻求帮助。当父母听说了新的治疗方法时，他们立即决定带 Maria 去新加坡。“我们只用了三秒钟就做出了决定，因为我们知道没有别的办法了。”Schreierer 夫人说。他们于 2022 年 12 月抵达新加坡接受实验性治疗，并停留了四个月。担心治疗的副作用，看到女儿经历了让她坐上轮椅的强烈治疗，他们松了一口气，Maria 只有轻微的发烧。“到第 16 天，骨髓就干净了。太神奇了。Maria 对治疗的反应就像鱼入水一样。”Schreierer 夫人说。缓解后，她在维也纳接受了骨髓移植。如今，Maria 又回到了学校。“她终于又能做个孩子了。”Schreierer 夫人说。
该疗法也用于治疗成年人，如果他们患上 T-ALL，其预后比儿童更差。其中一名患者是澳大利亚人 Hannah Thomas，她在一次常规生育能力测试中发现自己患有 T-ALL。为了遏制癌症的进展，她开始了艰苦的化疗方案，接受了放射治疗，并进行了骨髓移植。她原定于 2022 年 9 月举行的婚礼不得不搁置。后来她缓解了并于 2023 年 5 月结婚。但不久之后，Thomas 夫人发现癌症复发了，而且扩散得很快。在了解到新加坡的临床试验后，Thomas 夫人和她的丈夫决定试一试并前往。他们于去年 10 月抵达新加坡，在她被纳入试验后开始治疗。12 月，她接受了 CAR T 疗法细胞，很快就缓解了。九个月过去了，她仍然没有癌症。
领导这项新技术临床应用且是 NUH 的 KTP-NUCMI 儿科血液学和肿瘤学部门负责人的 Allen Yeoh 教授说：“虽然我们庆祝这个美妙的里程碑，但我们只是在这个激动人心的旅程的开始。有很多科学和医学探究来了解如何更好地使用 CD7 CAR T 细胞。在这个系列中，每个患者都教会了我们很多。最终，对于我们团队的每个成员来说，看到每个患者在缓解后微笑并获得另一个机会，都是无价的。”
