新生儿脑损伤治疗亟需新型药物与细胞疗法Unmet Need for Novel Drugs, Cell-Based Therapies to Treat Neonatal Brain Injury - Hematology Advisor

环球医讯 / 创新药物来源:www.hematologyadvisor.com美国 - 英语2026-08-03 05:14:14 - 阅读时长3分钟 - 1105字
当前新生儿脑损伤治疗领域存在显著未满足需求,亟需开发新型药物及基于细胞的疗法。尽管治疗性低温疗法是当前标准方案,但其适用范围狭窄且仅提供部分保护,尤其对早产儿效果有限。最新研究显示褪黑激素、托吡酯等药物及干细胞疗法在临床前模型中展现出较高成功概率,有望成为下一代神经保护策略。国际范围内新生儿脑损伤导致的终身神经功能障碍负担依然沉重,优化神经保护措施在资源匮乏地区的可及性,对改善全球新生儿神经发育结局具有迫切临床意义,需加速推进多中心随机对照试验验证长期疗效。
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新生儿脑损伤治疗亟需新型药物与细胞疗法

新生儿脑损伤的预防与治疗领域存在显著未满足需求。在胎儿和新生儿同种免疫性血小板减少症(FNAIT)——这一导致健康足月婴儿自发性颅内出血的主要病因中,脑损伤与血小板破坏和/或血管生成受损密切相关。

研究者开展了一项开创性综述,重点强调了开发新生儿脑损伤先进疗法的紧迫性,并详细阐述了多项前景广阔的治疗策略。相关分析结果近期发表在《围产期临床》期刊上。

当前管理新生儿脑损伤的标准治疗方案主要依赖治疗性低温疗法。由于该疗法治疗窗口期狭窄且仅提供部分保护作用,研究者已开始采用新型药物制剂和基于细胞的疗法,针对性干预新生儿脑损伤的底层细胞级联反应。

缺氧缺血性脑病(HIE)被报告为新生儿脑损伤最常见病因,静脉出血和围产期中风也被确认为重要致病因素。对于经历中重度HIE的患儿,应用治疗性低温疗法可降低足月婴儿新生儿脑损伤发生率。

然而,治疗性低温疗法目前仅适用于足月婴儿,且疗效有限;对于早产儿及其他类型新生儿脑损伤的神经保护,"仍局限于通过神经保护措施包优化常规预防与支持性治疗"。

因此,在探索早产与足月脑损伤的新型辅助神经保护方案方面,临床需求依然显著。

在药物神经保护方案方面,研究者评估了以下制剂:

  • 褪黑激素:一种具有强效抗氧化和抗炎作用的内源性吲哚胺激素;尽管安全性良好,仍需通过纳入长期神经发育结局的大型随机对照试验(RCTs)确立其在新生儿脑损伤中的明确神经保护作用
  • 托吡酯:一种具有多重作用机制的成熟抗惊厥药物,兼具神经保护潜力;需在大型RCTs中测试治疗剂量以确定疗效
  • 镁剂:作为已被研究多年的潜在胎儿/新生儿神经保护剂;目前被视为早产风险孕妇的产前预防标准方案,仍需更高质量的大规模RCTs验证
  • 别嘌呤醇:通过抑制黄嘌呤氧化酶及多种抗氧化特性发挥潜在神经保护作用;正在接受中重度HIE且进行治疗性低温疗法的足月婴儿中开展研究
  • 氙气:一种惰性吸入麻醉剂,人体生理效应及毒性有限;与治疗性低温联合使用时神经保护特性增强
  • 促红细胞生成素/达贝泊汀:用于促进红细胞生成及治疗早产儿贫血的糖蛋白细胞因子

研究者指出,基于干细胞的疗法在新生儿脑损伤临床前模型中展现出"作为潜在神经保护、神经再生及免疫调节剂的重大前景"。但细胞疗法治疗早产与足月新生儿脑损伤的疗效问题仍存疑问。

作者强调:"尽管治疗性低温疗法具有益处,新生儿脑损伤的全球负担依然沉重,存在巨大治疗干预空间以减少终身神经功能障碍。亟需开发更多预防和治疗新生儿脑损伤的疗法,并优化资源匮乏地区神经保护策略的可及性,从而改善全球新生儿的照护质量与神经发育结局。"

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