本周，加州大学旧金山分校(UCSF)将为首例早期或无症状阿尔茨海默病患者进行一项新型全国性临床试验的筛查。
这是首个针对最常见阿尔茨海默病形式测试联合疗法的大规模临床试验。该研究将测试针对淀粉样蛋白(amyloid)和tau蛋白——这两种在疾病发展中起关键作用的蛋白质的药物。研究人员计划在美国多个试验点招募多达825名参与者。
该试验将测试在tau蛋白开始积累的最早迹象时同时治疗淀粉样蛋白和tau蛋白，是否比单独针对其中一种蛋白质更有效。
Adam Boxer博士
该试验也是首个纳入无症状但显示阿尔茨海默病生物标志物的患者的试验。在试验中，所有参与者至少会接受一种活性治疗。研究人员将随时间推移增加来自不同（有时是竞争性）公司的药物。
目前，唯一获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准的阿尔茨海默病药物靶向淀粉样蛋白，这种蛋白在大脑中形成斑块，干扰神经细胞之间的通信。而tau蛋白则在大脑中形成有毒缠结，最终导致认知能力下降。
"许多人脑中存在淀粉样蛋白斑块已超过十年，但直到tau蛋白开始积累才会出现症状，"共同首席研究员、加州大学旧金山分校费因记忆与老龄化中心(UCSF Fein Memory and Aging Center)的Adam Boxer医学博士表示，"该试验将测试在tau蛋白开始积累的最早迹象时同时治疗淀粉样蛋白和tau蛋白，是否比单独针对其中一种蛋白质更有效。"
由美国国立卫生研究院(National Institutes of Health，R01AG078457)资助的阿尔茨海默病tau蛋白平台(Alzheimer's Tau Platform, ATP)试验旨在加速新型靶向tau蛋白疗法的开发，同时降低患者成本和负担。该试验还将为研究人员创建大量数据和生物样本，以更好地理解这种疾病。
在前六个月，参与者将接受安慰剂或donanemab治疗，后者是一种通过靶向淀粉样蛋白来减缓早期阿尔茨海默病进展的FDA批准药物。随后将进行为期两年的单独tau药物治疗或与donanemab联合治疗。首个测试的tau疗法是AADvac1，这是一种训练免疫系统攻击有害tau蛋白的药物。
该试验由马萨诸塞州总医院和哈佛医学院的Keith Johnson医学博士共同领导。试验面向50至80岁、有轻度认知障碍或无症状的人群开放。两组人群都必须接受符合阿尔茨海默病特征的淀粉样蛋白和tau蛋白筛查才能符合资格。患者必须愿意接受包括脑成像在内的定期检测。
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