在为期一年的随访后，接受胰岛细胞疗法zimislecel治疗的12名患者中，有10人已不再需要使用胰岛素。Vertex公司官员表示，预计将在2026年提交监管申请。
所有接受Vertex Pharmaceuticals研发的zimislecel治疗并至少有一年随访记录的12名1型糖尿病患者均达到了糖化血红蛋白（A1C）水平低于7%的目标，并且未出现严重低血糖事件——这是一种可能危及生命的低血糖状况。这些数据最近在美国糖尿病协会第85届科学会议上发布，并同时在线发表于《新英格兰医学杂志》。
1型糖尿病是一种自身免疫性疾病，患者的免疫系统会破坏胰腺胰岛中的胰岛素生成β细胞。胰岛素缺乏会导致高血糖，并可能引发急性、威胁生命的并发症，例如糖尿病酮症酸中毒（DKA），即身体无法利用糖分作为能量来源。患者通常依赖胰岛素并密切监测血糖水平，但若血糖骤降则可能带来危险。目前，美国约有200万人患有1型糖尿病。
Zimislecel是一种研究性的异体（供体）干细胞衍生胰岛细胞疗法，通过肝脏门静脉输注给药。该疗法旨在替代1型糖尿病患者体内被破坏的胰岛素生成细胞。
Vertex公司官员估计，约有12.5万名患者患有严重的1型糖尿病，如果该疗法获批用于此适应症，zimislecel可能适用于大约6万名严重1型糖尿病患者。
迈克尔·R·里克尔斯博士 (Michael R. Rickels, M.D.) 表示：“当我考虑我的患者以及1型糖尿病社区尚未满足的需求时，我们迄今为止看到的结果——通过干细胞衍生的胰岛细胞疗法恢复内源性胰岛素分泌——让我对不久的将来能够为1型糖尿病患者提供变革性治疗选择充满希望和信心。” 里克尔斯博士是宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院糖尿病与代谢疾病Willard和Rhoda Ware讲席教授，同时也是胰腺胰岛细胞移植项目的医学主任。他还是zimislecel临床项目的指导委员会联合主席及《新英格兰医学杂志》论文的作者。
这项单臂、开放标签的zimislecel试验正在全球25个地点招募年龄介于18至65岁之间、之前未接受过胰岛细胞移植、器官移植或细胞治疗的成人患者。试验预计将招募50名患者，并在一年后进行评估。研究人员将对患者的安全性和耐受性进行长达五年的监测。
在这项分析中，研究人员发现所有12名参与者均实现了糖化血红蛋白（A1C）水平降至7%以下，并减少了胰岛素用量；其中10名患者完全停止了胰岛素使用。此外，所有12名患者在接受治疗后的头90天内均未出现严重低血糖事件。
大多数不良事件为轻度或中度，包括腹泻、头痛、恶心、新冠感染、口腔溃疡、中性粒细胞减少和皮疹。大多数与治疗相关的不良事件归因于为防止胰岛细胞排斥而给予患者的免疫抑制疗法。
Vertex计划在今年完成约50名患者的招募和给药，并于2026年向美国食品药品监督管理局（FDA）、欧洲药品管理局（EMA）和英国药品和健康产品管理局（MHRA）提交监管申请。
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