药物试验为亨廷顿病治疗带来新希望。最新情况如下：
伦敦大学学院（UCL）研究团队宣布，一项新型医学试验取得积极成果，科学家们在寻求亨廷顿病突破性治疗方法方面取得进展。
伦敦大学学院开展的AMT-130新型基因疗法临床药物试验显示，经过36个月，试验参与者疾病进展减缓75%，该学院于9月24日发布此消息。
"这一结果将改变一切。基于这些数据，AMT-130很可能成为首个获批用于延缓亨廷顿病进展的治疗药物，这无疑是具有世界变革意义的突破，"担任试验首席研究员的UCL神经学教授埃德·怀尔德表示，"若实现这一目标，我们需要努力确保所有需要此药物的患者都能获得，同时继续致力于开发更多有效疗法。"
据公告显示，该试验由荷兰与美国基因疗法公司uniQure赞助。该公司计划于2026年向美国食品药品监督管理局申请加速审批以推动药物上市。
公告指出："这是首次有药物试验报告持续且具有统计学意义的亨廷顿病进展延缓。"
以下为关于亨廷顿病的关键信息。
科学家发现了什么？
伦敦大学学院公告表示，针对新型基因疗法AMT-130的全球临床试验在治疗亨廷顿病方面展现出积极成果。
该学院指出，服用该药物的患者在36个月后疾病进展减缓75%，相比未接受治疗的患者群体表现显著改善。
uniQure公司表示，研究团队对29名接受AMT-130治疗的患者进行了临床结果分析（高剂量组17人，低剂量组12人），并将各剂量组结果与外部对照组进行比较。
公司发布声明称，研究在多项测量指标中均观察到疾病进展的减缓。
什么是亨廷顿病？
根据克利夫兰诊所资料，亨廷顿病是一种遗传性基因疾病，导致脑细胞缓慢死亡。
梅奥诊所和克利夫兰诊所解释称，该疾病通常引发运动障碍、行为改变、认知功能及人格变化。疾病多发于成年期，常见发病年龄为30至40岁，但青少年型亨廷顿病可能在20岁前发病。
伦敦大学学院指出，亨廷顿病是由单一基因突变引发的致命神经退行性疾病。若父母一方患病，子女有50%概率遗传该突变基因，最终将出现疾病症状。
密歇根大学表示，疾病进展会导致典型的快速抽搐性不自主运动，称为舞蹈症。
亨廷顿病由HTT基因引发，该基因指示细胞生成亨廷顿蛋白。在患者体内，这种有害变异形式被称为突变亨廷顿蛋白，会持续多年对大脑造成累积性损伤。
从神经问题初现到死亡，该病程通常持续约20年。功能障碍和能力丧失往往较早出现，导致患者需接受数十年的强化多学科护理。
尽管致病基因于1993年被发现，但此前始终缺乏有效预防或延缓疾病进展的治疗方法。
亨廷顿病患病率如何？
克利夫兰诊所数据显示，这种罕见疾病影响每10万人中3至7人，且更常见于欧洲血统人群。
【全文结束】
