核心信息：
对于转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）患者，与延迟开始治疗相比，早期并持续使用acoramidis治疗至54个月，可降低全因死亡、心血管死亡和首次心血管住院的风险，且未观察到长期安全性问题。
研究方法：
- 涉及ATTR-CM患者的3期ATTRibute-CM试验显示，acoramidis治疗30个月取得了令人鼓舞的结果。在这项多中心研究的开放标签扩展阶段，研究人员报告了该药物的长期疗效和安全性。
- 共有389名完成30个月试验的ATTR-CM患者于2021年10月至2025年4月期间被纳入开放标签扩展研究。
- 总体而言，263名患者继续每日两次口服800 mg acoramidis，126名患者在30个月时从安慰剂转为相同的acoramidis治疗方案。
- 研究人员评估了中位随访53.2个月期间的全因死亡、心血管相关死亡和首次心血管住院情况。
- 其他分析包括测定N末端前脑钠肽（NT-proBNP）和血清转甲状腺素蛋白（sTTR）水平、6分钟步行距离、反映心衰相关健康状况的评分以及安全性。
主要发现：
- 与从安慰剂转为acoramidis的患者相比，持续接受acoramidis治疗至54个月的患者，其全因死亡风险降低45%，心血管相关死亡风险降低49%（两者P值均 < 0.001）。
- 持续acoramidis治疗与54个月时首次心血管住院风险降低47%相关（P < 0.001）。
- 持续接受acoramidis治疗的患者在54个月时，NT-proBNP水平稳定，sTTR水平持续升高（高于转换治疗组），6分钟步行距离下降速度更慢，并且心衰相关健康状况得以维持。从安慰剂转为acoramidis的患者，其NT-proBNP水平在转换后趋于稳定，6分钟步行距离也有所改善。
- 在延长随访至54个月期间，未报告新的安全性问题。94.3%的患者出现了治疗期间出现的不良事件，但持续治疗组和转换治疗组之间没有差异。
临床实践意义：
研究人员写道：“这些发现证明了acoramidis在ATTR-CM中的长期、持续临床获益，并强调了ATTR-CM患者早期诊断和及时治疗的必要性。”
来源：
这项研究由匹兹堡大学医学中心的Prem Soman博士领导。该研究于2026年3月30日在线发表在《JAMA Cardiology》上。该研究结果作为摘要，曾在2026年美国心脏病学会（ACC）科学年会上发表。
研究局限性：
在进入开放标签扩展阶段时，背景心力衰竭治疗的使用率较高，可能导致低估acoramidis的疗效，尤其是在从安慰剂转为acoramidis的患者中。与疾病进展相关的参数以及其他基线特征在两组间不平衡，可能对结果造成偏倚。开放标签研究阶段缺乏对照组，可能给长期安全性结果的解读带来不确定性。
披露信息：
原始研究和开放标签扩展研究均获得了BridgeBio公司的资助。多位作者披露，在开展研究期间及研究外，从多家公司收取了个人费用、咨询或演讲费、顾问费、资助金（包括支付给作者机构的资助金）和酬金，并担任医学监查员和演讲局成员。一位作者披露，其所在机构在研究中担任临床试验点，并且他本人无偿担任BridgeBio公司的顾问和咨询师。一些作者报告是BridgeBio的员工和股东，其中一位报告持有该公司的一项已授权专利。
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