科学家们可能刚刚在逆转阿尔茨海默病方面取得重大进展，至少在小鼠模型中已得到验证。由加泰罗尼亚生物工程研究所（IBEC）和四川大学华西医院研究人员主导的一项新研究描述了一种突破性纳米技术，该技术通过修复血脑屏障并清除与疾病相关的毒性蛋白，成功恢复了大脑功能。
这些新设计的超分子纳米粒子并非作为药物递送载体，而是本身就作为治疗手段。这些粒子被设计用来模拟帮助大脑清除淀粉样蛋白β的分子，淀粉样蛋白β是导致阿尔茨海默病相关认知能力下降的粘性斑块。在过度产生淀粉样蛋白β的小鼠模型中，仅需三次纳米粒子注射，毒性蛋白水平在一小时内即降低逾50%，并在数月后使认知能力恢复至接近正常水平。
发表在《信号转导与靶向治疗》期刊上的研究结果表明，应对神经退行性疾病出现了全新方向。该治疗方法并非直接靶向神经元，而是专注于恢复大脑自然清理系统的活力——这一过程会随年龄增长导致血脑屏障退化而减弱。尽管人体试验尚需时日，但早期结果预示着一种范式转变：修复大脑血管健康可能是阻止甚至逆转阿尔茨海默病的关键。
纳米粒子如何工作
这种治疗方法的卓越之处在于其巧妙利用大脑自身生物学机制而非对抗它。IBEC和四川大学华西医院团队设计的超分子纳米粒子模仿了大脑清理系统使用的天然分子，特别是那些与LRP1受体相互作用的分子。该受体负责调控通过血脑屏障的物质，包括清除淀粉样蛋白β——这种毒性蛋白在阿尔茨海默病中会聚集于神经元之间并破坏大脑信号传导。
随着时间推移，血脑屏障功能减弱，废物清除效率降低，导致淀粉样蛋白堆积加速。新开发的纳米粒子本质上“重新训练”屏障恢复其正常功能。注射后，它们与淀粉样蛋白β结合，穿过血脑屏障，并促使大脑血管系统将蛋白质冲入血液进行代谢处置。
在小鼠研究中，该方法见效迅速：一小时内淀粉样蛋白水平降低50-60%，并在数月内恢复老年小鼠的认知能力。与直接攻击淀粉样斑块的抗体治疗不同，这种方法修复了大脑底层的清除机制，为管理神经退行性疾病提供了更安全、更可持续的潜在方案。
研究人员表示，下一步将探索这种血管修复策略如何转化为人类应用。若人体临床试验能证实类似效果，这将标志着阿尔茨海默病研究的转折点，揭示逆转该疾病的关键可能不在神经元本身，而在于大脑的守门人——血脑屏障。
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