摘要
阮及其同事报告称，双靶向CD19/BCMA CAR-T细胞疗法在高度难治性重症肌无力患者中产生了显著的临床改善，患者成功停用类固醇且毒性反应轻微。除症状控制外，深入的免疫分析显示，该疗法实现了持续的B细胞清除、自身抗体减少，以及全身免疫系统向炎症水平较低状态的重编程。
主体内容
在本期《Med》杂志中，阮等人报告了一项开放标签、单臂、前瞻性研究的结果，该研究针对重症肌无力(MG)患者使用了设计为双特异性靶向CD19和B细胞成熟抗原(BCMA)的嵌合抗原受体(CAR)T细胞。MG是一种典型的由自身抗体介导的自身免疫性疾病，依赖于T细胞介导的B细胞活化，其特征明确的免疫病理生理学使其成为评估早期阶段[治疗]的有吸引力的试验场。
利益声明
H.J.K.是罕见病网络(MGNet，由美国国立卫生研究院(NIH)资助U54NS115054)的主要研究者。他是罗氏(Roche)、诺华(Novartis)、UCB制药、Canopy Immunotherapeutics、ECoR1、Gilde Healthcare和默克(Merck)的顾问。他从argenx和UCB获得了支付给乔治华盛顿大学的资助。他在Mimivax, LLC拥有股权，并担任Care Constitution的无偿顾问。L.L.K.在Mimivax, LLC拥有股权，并担任GRO Biotechnology和CSL的顾问。
参考文献
- Z. Ruan等人，《接受自体CD19/BCMA CAR-T细胞治疗的高度难治性全身性重症肌无力患者的免疫重置单细胞分析》，《Med》(2026)
- H.J. Kaminski等人，《重症肌无力：未来已来》，《临床研究杂志》(2024)
- A. Rampotas等人，《CAR-T细胞疗法开启自身免疫疾病治疗新篇章》，《骨髓移植》(2025)
- F. Muller等人，《自身免疫疾病中的CD19 CAR T-细胞疗法——一项随访病例系列》，《新英格兰医学杂志》(2024)
- T. Vu等人，《针对重症肌无力的BCMA靶向mRNA CAR T细胞疗法：一项随机、双盲、安慰剂对照的2b期试验》，《自然医学》(2026)
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