BrainStorm细胞治疗公司（NASDAQ: BCLI）是一家专注于神经退行性疾病成人干细胞疗法的领先开发商。该公司今日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）正在考虑一份公民请愿书，该请愿书请求对支持NurOwn的数据进行重新审查，这将为NurOwn作为肌萎缩侧索硬化症（ALS）潜在疗法的重要性提供关键验证机会。
根据《联邦食品、药品和化妆品法案》（21 CFR § 10.30）提交给FDA的公民请愿书是一种监管程序，允许任何相关方正式要求该机构对特定事项采取行动，例如审查数据、发布新指南或采取执法行动。在此案例中，公民请愿书要求FDA审查支持NurOwn的数据。
BrainStorm一直支持其数据的完整性和科学有效性，并认为全面审查所有证据至关重要，特别是在针对罕见病和未满足需求的监管环境不断演变的情况下。尽管BrainStorm并未参与起草或提交该请愿书及其内容，但公司欢迎FDA重新评估现有数据的意愿，并支持任何彻底评估ALS潜在治疗选择相关科学证据的过程。
“我们尊重FDA的独立审查流程，并欢迎其对该请求的考虑，”BrainStorm总裁兼首席执行官Chaim Lebovits表示，“我们始终坚定地支持BrainStorm数据的科学完整性，并致力于与FDA和ALS社区合作，推动安全有效疗法的发展。”
BrainStorm将继续与FDA保持一致，并将在FDA特殊协议评估（SPA）框架下推进NurOwn的第三阶段b试验（ENDURANCE试验），旨在生成更多稳健的数据，确认该产品在早期ALS患者中的疗效和安全性。同时，公司支持探索可能允许ALS患者适当获取NurOwn的潜在监管途径。
BrainStorm首席医学官Bob Dagher博士表示：“对NurOwn数据的新一轮审查为确保所有可用证据得到充分考虑提供了重要机会。我们仍然致力于严谨的科学，并努力为需要帮助的ALS患者增加治疗机会。”
高级副总裁兼宣传与公共事务主管Mary Kay Turner补充道：“ALS社区一直是倡导新治疗方法的强大声音。我们与倡导者一起支持那些优先考虑数据驱动决策并关注面临这种毁灭性疾病患者的紧迫性的努力。”
ALS是一种快速进展的神经退行性疾病，会导致运动神经元丧失，严重影响自主肌肉运动。尽管护理方面取得了最新进展，但有效的疾病修饰治疗选项仍然有限。
同行评审分析显示，在病情较轻的ALS患者中观察到了具有临床意义的益处：
- 在基线ALSFRS-R评分达到35分及以上的亚组中，NurOwn相较于安慰剂显示出统计学上显著的功能改善。
- 后期分析显示，接受NurOwn治疗的参与者平均比安慰剂组多保留了两个ALSFRS-R评分点——代表了有意义的功能保护。
BrainStorm最近宣布了来自已完成第三阶段临床试验并随后进入扩展使用计划（EAP）的10名参与者的生存数据。值得注意的是，这些参与者从ALS症状出现起存活超过五年——远高于已公布的估计值，表明只有10%的ALS确诊患者能达到这一基准。该组的中位生存期为6.8年。
这些结果强烈表明，EAP患者观察到的生存结果不太可能是偶然的，并进一步强调了继续科学探索的必要性。
BrainStorm将继续与FDA、临床医生、倡导团体以及更广泛的ALS社区透明互动，并在适当时提供更新。
关于NurOwn®
NurOwn®技术平台（自体MSC-NTF细胞）代表了一种有前景的实验性治疗方法，旨在靶向神经退行性疾病中的重要疾病通路。MSC-NTF细胞由自体骨髓来源的间充质干细胞（MSCs）经体外扩增和分化后生产。通过专利条件下培养，MSCs被转化为MSC-NTF细胞，诱导其分泌高水平的神经营养因子（NTFs）。自体MSC-NTF细胞旨在直接递送多种NTFs和免疫调节细胞因子至损伤部位，以引发预期的生物学效应，最终减缓或稳定疾病进展。
关于BrainStorm细胞治疗公司
BrainStorm细胞治疗公司（NASDAQ: BCLI）是开发成人自体干细胞疗法以治疗致残神经退行性疾病的领先企业。公司的专有NurOwn®平台利用自体间充质干细胞（MSCs）生成分泌神经营养因子的细胞（MSC-NTF细胞），设计用于传递靶向生物信号，调节神经炎症并促进神经保护。
NurOwn®是BrainStorm针对肌萎缩侧索硬化症（ALS）的主导研究疗法，已获得美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）授予的孤儿药资格认定。一项ALS第三阶段试验（NCT03280056）已经完成，另一项第三阶段b试验将在FDA特殊协议评估（SPA）协议下启动。NurOwn的临床项目已生成了有关ALS疾病生物学的宝贵见解，包括与UNC13A基因型相关的药物基因组反应、七个纵向时间点收集的生物标志物数据，以及对晚期ALS临床结果测量中的“地板效应”挑战的综合分析。BrainStorm已将其研究成果发表于多个同行评审期刊。除了ALS，BrainStorm还完成了MSC-NTF细胞在进展型多发性硬化症（MS）中的第二阶段开放标签多中心试验（NCT03799718），并获得了国家多发性硬化症协会的资助。BrainStorm还在推进一种专有的异体外泌体平台，旨在递送治疗性蛋白质和核酸。公司最近收到了美国专利商标局关于其外泌体技术基础专利的授权通知，进一步加强了BrainStorm在再生医学这一新兴领域的知识产权组合。欲了解更多信息，请访问www.brainstorm-cell.com。
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