Capricor Therapeutics（纳斯达克股票代码：CAPR），一家专注于开发罕见病变革性细胞和外泌体疗法的生物技术公司，今日宣布收到美国食品药品监督管理局（FDA）关于其主要细胞疗法候选药物Deramiocel的生物制品许可申请（BLA）的完整回应函（CRL）。该疗法旨在治疗与Duchenne肌营养不良症（DMD）相关的心肌病。
在CRL中，FDA表示已完成对申请的审查，但无法以当前形式批准BLA，具体原因包括未能满足有效性的实质性证据要求以及需要额外的临床数据。CRL还提到了申请中化学、制造和控制（CMC）部分的一些未解决问题，其中大部分Capricor认为已在之前的沟通中解决。然而，由于CRL发布时间的限制，这些材料尚未被FDA审查。FDA确认在重新提交后将重启审查计时。此外，FDA建议Capricor请求召开一次A类会议，以讨论下一步行动。Capricor计划进一步与FDA沟通，确定适当的后续步骤。
Capricor于2025年3月获得Deramiocel BLA的优先审查资格，该申请得到了HOPE-2试验、其开放标签扩展试验（OLE）以及由FDA资助的数据集的自然历史对比的支持。
Capricor首席执行官Linda Marbán博士表示：“我们对FDA的这一决定感到意外。在整个过程中，我们一直遵循其指导。在收到CRL之前，审查进展顺利，包括成功的预许可检查和中期审查的完成。”她补充道：“Capricor计划提交正在进行的第三阶段HOPE-3临床试验的数据，以提供来自充分且良好对照研究的额外有效性证据。HOPE-3是一项随机、双盲、安慰剂对照的临床试验，纳入了104名患者，预计将在2025年第三季度公布顶线结果。我们认为，如果数据为阳性，结合我们现有的长期临床结果，如心脏稳定、骨骼肌功能保存以及一致的安全性，可能有助于解决FDA提出的关于治疗DMD相关心肌病的问题。尽管这是FDA的一项意外决定，但我们仍致力于DMD社区，努力推动Deramiocel通过审批流程。”
关于HOPE-3第三阶段试验
HOPE-3是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的第三阶段临床试验，分为两个队列，旨在评估Deramiocel在DMD患者中的安全性和有效性。符合条件的非行走和行走男孩将随机接受Deramiocel或安慰剂，每3个月一次，共4剂，持续12个月。约有104名符合条件的受试者参加了这项双队列研究。有关该研究的更多信息，请访问（NCT05126758）。
关于Duchenne肌营养不良症
Duchenne肌营养不良症（DMD）是一种严重的X连锁遗传疾病，表现为进行性肌肉退化，影响骨骼肌、呼吸肌和心肌。其病因是功能性抗肌萎缩蛋白的缺失，这种蛋白是肌肉细胞的关键结构成分。DMD在美国约有15,000名患者，主要影响男性。随着时间推移，心脏肌肉的恶化会导致心肌病和心力衰竭，这是DMD患者的主要死因。目前尚无治愈方法，治疗选择仍然有限。
关于Deramiocel
Deramiocel（CAP-1002）由同种异体心球衍生细胞（CDCs）组成，这是一种稀有的心脏细胞群体，在临床前和临床研究中显示出强大的免疫调节和抗纤维化作用，可用于保护DMD等肌营养不良症患者的肌肉和骨骼功能。CDCs通过分泌称为外泌体的细胞外囊泡起作用，这些外泌体靶向巨噬细胞并改变其表达谱，使其从促炎表型转变为愈合表型。CDCs已在超过250篇同行评审的科学出版物中进行了研究，并在多个临床试验中用于250多名人类受试者。
Deramiocel已获得美国FDA和欧洲药品管理局（EMA）授予的孤儿药资格，用于治疗Duchenne肌营养不良症（DMD）。此外，它还获得了美国FDA授予的再生医学先进疗法（RMAT）资格、欧洲的先进治疗药物产品（ATMP）资格以及罕见儿科疾病资格，后者可能使Capricor在获批后获得优先审查券。
关于Capricor Therapeutics
Capricor Therapeutics（纳斯达克股票代码：CAPR）是一家致力于推进变革性细胞和外泌体疗法的生物技术公司，旨在重新定义罕见病的治疗格局。其领先候选产品Deramiocel是一种同种异体心脏来源的细胞疗法。广泛的临床前和临床研究表明，Deramiocel在DMD等肌营养不良症中具有强大的免疫调节和抗纤维化作用，能够保护心脏和骨骼肌功能。Deramiocel目前正处于Duchenne肌营养不良症治疗的后期开发阶段。Capricor还利用其外泌体技术，基于专有的StealthX平台，开展疫苗学、寡核苷酸、蛋白质和小分子疗法的靶向递送等领域的临床前研究，以潜在治疗和预防多种疾病。在Capricor，我们致力于突破可能性的界限，为有需要的人群开辟通往变革性治疗的道路。欲了解更多信息，请访问_capricor.com_，并在_Facebook_、_Instagram_和_Twitter_上关注Capricor。
关于前瞻性声明的警示说明
本新闻稿中关于Capricor候选产品的有效性、安全性及预期用途的声明；发现工作的启动、实施、规模、时间和结果；临床试验的进度；监管文件计划、未来研究和临床试验；涉及产品的监管发展，包括获得监管批准或将产品推向市场的能力；生产能力；监管会议日期；财务展望声明；可能延迟或不成功的必要监管检查，从而延迟或阻止产品批准；达到产品里程碑和从商业合作伙伴处获得里程碑付款的能力；当前和未来协作活动计划及商业权利的所有权；潜在未来协议；知识产权权利的范围、期限、有效性和可执行性；未来收入流和预测；对近期完成的融资所得款项使用预期及其预期效果的声明；以及Capricor管理团队对未来期望、信念、目标、计划或前景的任何其他声明，均构成《1995年私人证券诉讼改革法案》意义上的前瞻性声明。任何非历史事实的声明（包括包含“相信”、“计划”、“可能”、“预期”、“估计”、“应该”、“目标”、“将”、“会”等词语的声明）也应被视为前瞻性声明。实际结果或事件与这些前瞻性声明所表明的结果或事件可能存在重大差异。更多关于这些风险及其他可能影响Capricor业务的信息，请参阅Capricor于2025年3月26日向美国证券交易委员会提交的截至2024年12月31日的年度报告（Form 10-K），以及于2025年5月14日提交的截至2025年3月31日的第一季度报告（Form 10-Q）。本新闻稿中的所有前瞻性声明均基于Capricor截至发布之日可获得的信息，Capricor不承担更新这些前瞻性声明的义务。
Capricor已与日本新药株式会社（Nippon Shinyaku Co., Ltd.，美国子公司：NS Pharma, Inc.）达成独家商业化和分销协议，负责Deramiocel在美国和日本的DMD适应症销售，但需获得监管批准。Deramiocel是一种研究性新药（IND），尚未获准用于任何适应症。Capricor的外泌体候选药物亦尚未获得临床使用批准。
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