在多发性骨髓瘤治疗领域，尽管新型药物不断涌现（如达雷妥尤单抗、卡非佐米等），自体干细胞移植（ASCT）仍被国际骨髓瘤工作组（IMWG）认定为标准治疗的重要组成部分。近年来，三联或四联诱导治疗联合ASCT的策略显著提升了患者缓解深度与缓解持续时间，使无进展生存期（PFS）较传统方案延长一倍。
2022年DETERMINATION试验数据显示，接受来那度胺-硼替佐米-地塞米松（RVD）三联方案后立即进行ASCT的患者，中位随访76个月时PFS达到67.5个月，较仅接受RVD治疗组延长21.3个月（46.2个月）。该结果与2009年IFM研究结论一致，但总体生存期（OS）在早期和延迟移植组无显著差异（62% vs 60%）。
2025年MIDAS III期试验进一步探索微小残留病（MRD）指导的ASCT策略：MRD阴性患者立即移植未带来额外获益，而MRD阳性者接受串联移植与单次移植联合Isa-KRd方案的效果相当。值得注意的是，在接受新型药物挽救治疗的背景下，移植与非移植患者的生存差异已显著缩小。
研究显示，年龄≤60岁、ISS分期II/III期、1q增益、MRD阳性等特征的患者接受ASCT后PFS显著延长，而高龄（＞60岁）、ISS I期、高危细胞遗传学异常或肾功能不全患者获益有限。当前ASCT适应症已扩展至部分高危患者及80岁以下体能状态良好者。
现实障碍调查显示：42%美国肿瘤科医生因OS获益不显著而倾向延迟移植；患者拒绝移植的首要原因是担忧副作用，其次为经济负担（ uninsured ）、文化认知差异等社会因素。梅奥诊所提出的mSMART分层系统与欧洲骨髓瘤网络指南均强调需结合患者特征、疾病生物学特性及诱导治疗反应进行个体化决策。
国际研究共识指出，需通过患者教育消除对移植风险的误解，尤其需改善女性、非白人、低收入群体的治疗可及性。医疗团队应建立系统性沟通机制，将治疗方案选择与患者生活质量优先级紧密结合，最终实现以患者为中心的精准决策。
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