美国弗吉尼亚州诺福克消息，2025年8月23日，致力于通过调节炎症反应治疗罕见急性炎症疾病的临床阶段生物医药公司ReAlta Life Sciences宣布，欧洲药品管理局（EMA）已授予其在研药物RLS-0071（pegtarazimod）治疗移植物抗宿主病（GvHD）孤儿药资格认定。
EMA的认定基于ReAlta正在进行的II期临床试验初步数据，其中包括针对类固醇难治性急性GvHD（aGvHD）患者的初始队列数据。目前该II期开放标签临床试验（NCT06343792）正在美国、德国和西班牙的临床试验点招募住院患者。公司预计将在2026年公布更多患者队列的试验数据。此前于2024年8月，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予pegtarazimod治疗aGvHD孤儿药资格及快速通道资格。
ReAlta首席执行官David Marek表示："获得EMA孤儿药资格认定标志着我们在应对aGvHD领域未满足临床需求方面取得重要监管进展。我们特别欣慰EMA对II期试验初始数据的积极反馈。此次认定结合FDA此前授予的孤儿药和快速通道资格，验证了我们的双重靶向机制在调节中性粒细胞和补体介导炎症反应方面的潜力。"
ReAlta首席医学官Kenji Cunnion博士指出："我们的靶向干预方案通过抑制髓过氧化物酶、中性粒细胞胞外诱捕网形成和中性粒细胞弹性蛋白酶等特异性通路，在保留有益免疫功能的同时精准阻断组织损伤机制。现有临床前和临床数据表明，pegtarazimod对治疗死亡率最高的下消化道aGvHD具有显著潜力。"
根据欧盟规定，孤儿药资格认定授予治疗患病率低于万分之五的罕见、危及生命或慢性衰弱性疾病的药物。该认定可为制药公司提供包括减免监管费用、临床试验指导及获批后长达十年的市场独占期等激励政策。
正在进行的II期试验（NCT06343792）是一项开放标签、前瞻性、剂量递增试验，主要评估pegtarazimod治疗中度至极重度类固醇难治性急性GvHD住院患者的疗效。作为ReAlta的主导候选药物，这款15个氨基酸组成的肽段通过独特双重靶向机制同时调控体液性和细胞性炎症，其作用机制包括选择性抑制补体C1激活、髓过氧化物酶活性及中性粒细胞胞外诱捕网形成——这些正是造血干细胞移植后供体免疫细胞攻击受者组织时驱动炎症级联反应和组织损伤的关键环节。
ReAlta Life Sciences是一家临床中期生物医药公司，其基于人类星状病毒（HAstV-1）发现的EPICC肽平台技术，致力于开发针对危及生命的罕见和急性炎症疾病的创新疗法。
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