FDA授予匹托布替尼用于慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤的完全批准FDA Grants Full Approval to Pirtobrutinib for CLL/SLL | AJMC

主要要点

• 匹托布替尼现已获FDA批准，用于既往接受过共价Bruton酪氨酸激酶抑制剂治疗的复发/难治性慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）患者，此前该药于2023年获得加速批准。
• BRUIN-CLL-321试验显示，匹托布替尼相比idelalisib加利妥昔单抗或苯达莫司汀加利妥昔单抗可改善无进展生存期。
• 匹托布替尼的风险-效益概况良好，但警告包括感染、出血、血细胞减少、心律失常、继发性恶性肿瘤、肝毒性以及胚胎-胎儿毒性。
• 推荐剂量为每日口服200毫克，持续至疾病进展或不可接受的毒性。

匹托布替尼现已获完全批准，用于先前接受过Bruton酪氨酸激酶抑制剂治疗的慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤患者。

美国食品药品监督管理局（FDA）已授予匹托布替尼（Jaypirca；礼来公司）传统批准，用于既往接受过共价Bruton酪氨酸激酶（BTK）抑制剂治疗的复发或难治性慢性淋巴细胞白血病（CLL）或小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）成人患者。此次批准是在该药于2023年获得加速批准后进行的，2023年的加速批准针对的是接受过至少2种先前治疗（包括BTK抑制剂和BCL-2抑制剂）的患者，基于临床试验证据显示无进展生存期（PFS）改善。

早在两年前，2023年12月7日，FDA曾授予匹托布替尼加速批准，用于接受过至少2种先前治疗（包括BTK抑制剂和BCL-2抑制剂）的CLL或SLL成人患者。在BRUIN（NCT03740529）试验中，一项针对108名重度预治疗患者的开放性研究，匹托布替尼达到72%（95% CI, 63-80）的总体缓解率，中位缓解持续时间为12.2个月（95% CI, 9.3-14.7），所有缓解均为部分缓解。

匹托布替尼的疗效在BRUIN-CLL-321（NCT04666038）试验中得到评估，这是一项随机、开放性、活性对照试验，纳入了238名先前接受过共价BTK抑制剂治疗的复发或难治性CLL/SLL患者。患者以1:1的比例随机分配接受匹托布替尼或研究者选择的idelalisib加利妥昔单抗产品（IR）或苯达莫司汀加利妥昔单抗产品（BR），在IR/BR组确认疾病进展后允许交叉至匹托布替尼。

匹托布替尼组的中位无进展生存期为11.2（95% CI, 9.5-11.4）个月，IR/BR组为8.7（95% CI, 7.2-10.2）个月（HR, 0.58; 95% CI, 0.38-0.89; P = .0105）。在中位随访19.8个月时，总生存期的风险比为1.09（95% CI, 0.68-1.75）。

该试验支持匹托布替尼的良好风险-效益概况，尽管处方信息中包括对感染、出血、血细胞减少、心律失常、继发性恶性肿瘤、肝毒性和胚胎-胎儿毒性的警告。

匹托布替尼推荐剂量为每日口服200毫克，持续至疾病进展或出现不可接受的毒性。

参考文献

1. FDA授予匹托布替尼用于慢性淋巴细胞白血病和小淋巴细胞淋巴瘤的传统批准。FDA。2025年12月3日。访问于2025年12月3日。
2. FDA授予匹托布替尼用于慢性淋巴细胞白血病和小淋巴细胞淋巴瘤的加速批准。FDA。2023年12月7日。访问于2025年12月3日。

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