一种单剂口服治疗昏睡病的方法，正推动非洲更接近消除其最顽固的热带病之一。在经历了数十年复杂且常具危险性的疗法后，一种三片装、一天即可完成的治愈方案，将允许卫生工作者在一次就诊中完成诊断和治疗。
特别报道 | BIRD AGENCY | 随着一种新的单剂量疗法获得国际监管机构的支持，非洲与昏睡病的长期斗争可能正接近尾声。这种名为阿科唑硼酯的药物，于2026年2月27日获得了欧洲药品管理局人用医药产品委员会的积极科学意见，为这种疾病仍流行的国家的国家审批程序铺平了道路。该决定是在欧盟M4all计划下做出的，该监管途径旨在加速主要供欧盟以外使用的药物的可及性。在此程序下，欧洲监管机构的科学评估支持了面临重大公共卫生挑战的国家的审批。公共卫生专家表示，这种治疗的简便性可能会改变对抗昏睡病的斗争，使一线团队能够在一此接触中完成诊断和治疗。
“阿科唑硼酯的简便性将使卫生工作者能够在同一次就诊中检测并治愈患者，这对农村项目来说是一个游戏规则的改变，”刚果民主共和国国家昏睡病控制项目负责人埃里克·米亚卡说。
昏睡病，正式名称为人类非洲锥虫病，是一种通过受感染的采采蝇叮咬传播的寄生虫病。该病攻击中枢神经系统，如果不治疗，几乎总是致命的。在过去一个世纪的大部分时间里，治疗这种疾病往往意味着面临一个不可能的选择。根据被忽视疾病药物研发倡议，晚期感染的唯一可用疗法是一种基于砷的注射剂，其毒性如此之大，以至于大约5%接受治疗的患者死亡。
医生们之所以使用这种疗法，是因为替代方案是必死无疑。未经治疗的感染会逐渐侵入大脑，导致神经损伤、严重睡眠中断、意识混乱，最终昏迷。然而，在过去的二十年里，一场涉及非洲各国政府、研究机构、国际卫生组织和制药伙伴的协调行动，已稳步减少了该疾病的影响范围。根据世界卫生组织的数据，冈比亚型昏睡病的报告病例已大幅下降，从1999年的超过27,000例降至2024年全非洲报告的仅546例。
研究人员表示，1990年代末期的实际感染人数可能要高得多。卫生专家估计，在疫情高峰期，可能有高达30万人患有此病，其中许多人在偏远的农村地区未被诊断。病例的稳步下降反映了监测的改善、筛查活动的扩大以及逐步引入更安全的治疗方法。一个重大进展发生在2009年，推出了NECT联合疗法，它取代了旧有的基于砷的药物，显著提高了晚期患者的生存率。
另一个里程碑出现在2018年，推出了非昔硝唑，这是第一种口服治疗昏睡病的药物，由被忽视疾病药物研发倡议与制药公司赛诺菲合作开发。非昔硝唑使患者免于长期住院和痛苦的静脉注射。然而，该药物仍需要一个为期10天的疗程，这给在偏远地区工作的卫生工作者带来了后勤挑战。
阿科唑硼酯现在有望消除这最后的障碍。该药物以单次剂量三片给药，适用于体重至少40公斤的12岁及以上青少年和成人。由于只需服用一次，它消除了长期住院监护的必要性，并简化了偏远地区的给药流程。
支持该疗法的证据来自在刚果民主共和国和几内亚进行的II/III期临床研究。该试验招募了208名成年和青少年患者，并进行了18个月的随访。根据欧洲药品管理局的科学评估，结果显示，晚期患者的治疗成功率约为95%，而早期患者的成功率为100%。这些发现让人们燃起了希望，认为该药物可以加速非洲彻底消除该疾病的进程。
人类非洲锥虫病有两种形式，但冈比亚型变种占全球感染率的90%以上，主要见于西非和中非。与许多传染病不同，人类是这种寄生虫的主要宿主。这种生物学特性意味着，如果阻断传播并对感染者进行及时治疗，消除就成为可能。
全非洲的公共卫生运动已在多个国家将该疾病推向了边缘。在刚果民主共和国、乍得、南苏丹和中非共和国等流行地区，大规模筛查项目已经开展，早期发现病例并减少了传播。
流动医疗队经常需要长途跋涉数日，深入偏远地区，对每年可能只有少数几个感染病例的社区进行检测。在这种情况下，复杂的治疗方案会减缓进展，因为患者必须长途跋涉前往专门的医疗机构或接受医学监护。单剂量疗法可以从根本上改变这种状况。卫生工作者不再需要将患者长途运送接受治疗，而是可以在同一次就诊中诊断和治疗病例，极大地简化了疾病控制行动。
阿科唑硼酯的开发也突显了非洲在针对被忽视疾病临床研究中日益增长的作用。该药物的试验是与非洲研究机构和国家疾病控制项目合作进行的。当地研究人员和卫生工作者帮助开展了临床研究、监测安全性并测试该疗法是否能在现实条件下有效实施。这种合作模式已成为被忽视热带病创新的核心，因为治疗方法的设计必须适用于医疗基础设施有限的农村地区。
阿科唑硼酯背后的项目由被忽视疾病药物研发倡议领导，与赛诺菲合作，赛诺菲已承诺通过世界卫生组织的分发机制，向流行国家捐赠该药物。这一承诺确保了在完成国家监管审批后，患者可以免费获得该疗法。这一突破代表了非洲科学家、临床医生和卫生工作者数十年工作的结晶。
“在短短二十年内，我们已经从毒性极强的疗法发展到可能帮助终结昏睡病的单日疗法，”被忽视疾病药物研发倡议执行主任路易斯·皮萨罗说。
全球卫生当局设定的目标是到2030年消除作为公共卫生问题的冈比亚型昏睡病。随着现在每年报告的病例数不足600例，这一目标正变得越来越触手可及。
bird story agency
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