FibroGen, Inc. 于2025年8月7日宣布，其与美国食品药品监督管理局（FDA）召开的Type C会议取得积极成果，双方就罗沙司他（roxadustat）治疗低风险骨髓增生异常综合征（LR-MDS）伴高输血负担患者的III期关键临床试验设计达成重要共识。公司计划于2025年第四季度向FDA提交III期试验方案。
FibroGen首席执行官Thane Wettig表示："我们对FDA就罗沙司他在LR-MDS合并高输血负担患者群体的应用反馈感到非常鼓舞。尽管该领域已有新药获批，但这类患者仍存在重大未满足需求。罗沙司他的独特作用机制、良好耐受性特征及口服给药途径，有望成为高输血负担患者的重要治疗补充。我们正在推进III期试验准备工作，同时评估该项目的内部开发及潜在合作机会，并计划于今年第四季度向FDA提交III期试验方案。"
耶鲁大学医学院医学教授兼耶鲁癌症中心血液肿瘤科主任、计划中的III期研究全球主要研究者Amer Zeidan指出："对于高输血负担的LR-MDS患者而言，贫血是导致发病、并发症以及生活质量下降的核心问题。尽管已有注射类药物获批，但该群体仍亟需新型有效口服药物。MATTERHORN研究的事后分析已证实罗沙司他在该人群中的疗效，我很欣慰与监管机构就探索其完全潜力的路径达成一致。期待罗沙司他成为此类患者安全、便捷且有效的创新疗法。"
此次Type C会议的召开基于MATTERHORN III期试验的事后分析结果。数据显示，在基线期需接受高红细胞输注（8周内≥4单位）的患者中，罗沙司他组36%（8/22）的患者在28周内实现≥56天的输血独立性（TI），安慰剂组仅7%（1/15）（名义p值0.041）。
即将开展的III期试验将采用随机、双盲、安慰剂对照设计，纳入约200例LR-MDS患者。试验设计获得FDA认可的关键要素包括：入组标准（随机前两个连续8周内需接受≥4单位红细胞输注，且对促红细胞生成素（ESA）疗法无效、不耐受或不适合的患者）、给药方案，以及通过入组标准和剂量调整/停药标准管理潜在血栓风险。主要终点将采用8周或16周的红细胞输血独立性指标。
关于骨髓增生异常综合征相关贫血
骨髓增生异常综合征（MDS）是一组以造血前体细胞及干细胞功能障碍为特征的疾病，导致大多数患者出现慢性贫血。美国成人MDS年发病率约为4.9/10万，其中77%为低风险MDS。约80%患者诊断时已存在贫血，60%在病程中会出现严重贫血（血红蛋白<8g/dL）。MDS相关贫血显著增加心血管并发症风险及输血需求，约50%患者需定期接受红细胞输注。输血依赖患者面临更高心脏事件、感染及铁过载相关并发症风险。目前标准治疗包括促红细胞生成素（ESA）、luspatercept、imidetelstat、针对孤立性5q缺失的沙利度胺，以及高危患者的低甲基化药物。但现有疗法响应率仅35-40%，疗效持续时间短，且需皮下注射或静脉输注，亟需具有持久疗效和口服便利性的新疗法。
关于罗沙司他
罗沙司他作为首个口服HIF-PH抑制剂，通过促进红细胞生成素内源性产生、改善铁吸收与动员，并下调铁调素表达，从而刺激红细胞生成。该药物正开展化疗所致贫血（CIA）适应症临床研究，并已在中国提交补充新药申请（sNDA）。
罗沙司他已在中国、欧洲、日本等多国获批用于治疗透析和非透析慢性肾病（CKD）相关贫血。FibroGen持有美国、加拿大、墨西哥及阿斯利康、安斯泰来未覆盖市场的独家权益。安斯泰来与FibroGen正在日本、欧洲、土耳其、俄罗斯等地区合作商业化该药物。
关于FibroGen
FibroGen是一家专注于癌症生物学前沿疗法开发的生物制药公司。除罗沙司他外，其研发管线包括：FG-3246（FOR46），一款全球首个靶向CD46的抗体药物偶联物（ADC），用于治疗转移性去势抵抗性前列腺癌，并配套开发CD46靶向PET生物标志物；以及两个针对实体瘤的免疫肿瘤产品候选物。更多详情请访问公司官网（注：原文链接已删除）。
前瞻性声明
本公告包含涉及FibroGen战略、未来计划及临床项目的前瞻性声明，包括对其产品及候选药物的疗效、安全性、临床或商业前景的预测，研究设计及监管互动等声明。这些声明通常包含"may"、"will"、"should"、"plan"、"anticipate"、"believe"等术语。实际结果可能因临床进展、试验结果及向SEC提交的定期报告中列示的风险因素而出现重大差异。公司不承担更新声明的法律义务。
专家披露：Amer Zeidan医生曾为FibroGen提供咨询并获得酬金，其观点仅代表个人观点。
参考文献：Platzbecker U, et al. Blood. 2019;133(10):1020-1030.
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