欢迎阅读本期《精准脉搏》，我们为您精选了本周五大新闻。本周，我们见证了美国食品药品监督管理局（FDA）在卵巢癌和肺癌领域的决策，以及骨髓增生异常综合征（MDS）和骨髓纤维化领域的进展。从有前景的新药监管认定到关键临床试验，以下是塑造本周的顶级新闻。
FDA批准帕博利珠单抗组合疗法用于复发性卵巢癌
美国食品药品监督管理局（FDA）批准帕博利珠单抗（Keytruda，商品名：可瑞达）联合紫杉醇（无论是否联合贝伐珠单抗[Avastin，商品名：安维汀]），用于治疗肿瘤表达PD-L1（CPS ≥1）的铂类耐药复发性卵巢癌患者。这一决定得到3期KEYNOTE-B96试验的支持，标志着首个在这一难治人群中显示出总生存期（OS）获益的免疫治疗方案，是一个重要里程碑。
结果显示，与单独化疗相比，该组合将死亡风险降低了24%，并将中位总生存期延长至18.2个月。除了改善无进展生存期外，该批准还为选择有限的患者引入了一种新的生物标志物指导治疗模式。
FDA授予可吸入基因疗法用于晚期肺肿瘤的再生医学先进疗法认定
美国食品药品监督管理局（FDA）授予KB707再生医学先进疗法（RMAT）认定，KB707是一种用于晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）的试验性可吸入基因疗法。由Krystal Biotech公司开发的KB707使用改良的HSV载体将IL-2和IL-12直接递送至肺肿瘤，使治疗局部化以最大限度地减少全身毒性。
该认定基于有希望的1/2期KYANITE-1试验数据，该数据显示在经多线治疗的患者中，客观缓解率达到27%。RMAT地位将通过FDA的密切指导和优先审评资格，加速KB707的开发，解决难治性肺癌中未满足的关键需求。
Orca-T在MDS中显示比标准治疗更高的生存率
在2026年移植与细胞治疗会议上公布的新近事后分析数据显示，与标准治疗相比，Orca-T显著提高了骨髓增生异常综合征（MDS）患者的生存率。在一项针对接受清髓性、HLA匹配移植患者的集中分析中，Orca-T实现了3年100%的总生存率，而标准移植后环磷酰胺队列仅为62%。
此外，Orca-T将非复发死亡率降至0%，并将1年无复发生存率提高至95%。这些结果表明，Orca-T可能重新定义高危MDS的移植治疗，目前正在通过3期Precision-T试验进行确认。
双抗体疗法在1型CALR突变骨髓纤维化中优于单抗体疗法
发表在《Blood》杂志上的新研究表明，对于1型CALR突变骨髓纤维化，双单克隆抗体疗法比单药治疗更有效。通过靶向突变钙网蛋白蛋白上的不同表位，该组合能更有效地阻断致癌信号传导并消除原发患者来源的巨核细胞祖细胞。在异种移植模型中，这种双抗体方法改善了生存并克服了对鲁索利替尼（ruxolitinib）的耐药性。
相反，由于蛋白质二聚化增加，2型突变对抗体显示出部分耐药性，表明需要不同的策略，如三联组合疗法。这些发现凸显了向超精准医学的转变，即治疗根据患者的CALR突变类别量身定制。
靶向治疗罕见肺癌基因改变的新前沿
Bruna Pellini医学博士探讨了非小细胞肺癌（NSCLC）中罕见基因改变的不断演变的治疗格局，强调了新一代靶向疗法的变革性影响。关键进展包括针对ALK、ROS1和HER2突变的高度有效、能穿透中枢神经系统的抑制剂，与旧药相比，这些药物显著延长了生存期并改善了颅内反应。
讨论强调了向精准医学的转变，其中通过全面基因组检测确定特定生物标志物至关重要。通过解决曾经选择有限的罕见驱动因素，这些新型药物提供长期疾病控制，重新定义了分子定义患者亚群的标准治疗。
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