关键要点：
- 若获批准，西姆迪西兰可作为皮下注射药物用于治疗全身性重症肌无力(gMG)，每3个月给药一次。
- 临床试验结果显示，西姆迪西兰对受gMG影响的日常活动（如进食和说话）有显著改善。
据再生元制药公司(Regeneron Pharmaceuticals)官员消息，用于治疗全身性重症肌无力的潜在新药西姆迪西兰(cemdisiran)已获得美国食品药品监督管理局(FDA)和欧洲药品管理局(EMA)的优先审查资格。
南佛罗里达大学莫萨尼医学院神经病学教授Tuan Vu博士表示，若获批准，西姆迪西兰将成为首个用于治疗全身性重症肌无力（一种慢性自身免疫性疾病）的小干扰RNA(siRNA)疗法，也是唯一一种只需每年皮下注射四次的治疗方法。
Vu博士向Healio表示："尽管现有疗法已减轻了许多患者的疾病活动，但仍有未满足的需求，因为某些患者的疾病控制难以实现和维持，导致他们频繁住院、症状控制不稳定，以及缺乏持久的治疗效果，这会降低他们的生活质量并使长期疾病管理复杂化。"
据官方声明，全身性重症肌无力会影响免疫系统，导致异常的抗乙酰胆碱受体(AChR)抗体（如补体因子5(C5)）激活补体系统，干扰神经和肌肉之间的通信。Vu博士表示，该疾病会对日常功能（如说话、进食、呼吸、视力和行动能力）产生致残性影响。
Vu博士表示，西姆迪西兰将用于治疗抗AChR抗体阳性的成年患者，通过一种新型方式抑制终末补体激活。
Vu博士说："与直接阻断C5蛋白不同，西姆迪西兰是一种试验性siRNA疗法，旨在大幅减少可用于补体激活的C5产生。通过降低补体活性，西姆迪西兰选择性地控制导致gMG的潜在机制，而不会广泛抑制免疫系统。"
临床试验结果
据官方声明，向FDA和欧洲药品管理局(EMA)提交申请是基于评估西姆迪西兰安全性和有效性的3期NIMBLE临床试验。
据发表在《柳叶刀》(The Lancet)上的试验结果，参与者被分为安慰剂组(n=59)和西姆迪西兰治疗组(n=64)。研究人员报告称，西姆迪西兰治疗组每12周接受一次皮下治疗，并在2周内出现具有临床意义的改善。
在衡量gMG影响的日常功能（如进食和说话）基线变化的重症肌无力-日常生活活动量表(Myasthenia Gravis-Activities of Daily Living scale)上，西姆迪西兰治疗组在24周后观察到安慰剂调整改善2.3分(P<0.001)。
在衡量肌肉功能基线变化的定量重症肌无力量表(Quantitative Myasthenia Gravis scale)上，西姆迪西兰治疗组观察到安慰剂调整改善2.8分(P=0.002)。
Vu博士表示："这些改善随着时间的推移在两个量表上都进一步加深，并持续到第24周，没有出现剂量间疗效减弱的迹象。"
未来展望
据官方声明，全球估计每百万人中有150至200人患有全身性重症肌无力，包括美国约85,000人。
声明称，FDA已接受西姆迪西兰的新药申请进行优先审查，目标审批日期为11月。预计EMA将在2027年下半年对该药物做出决定。
Vu博士表示，目前获批的C5抑制gMG治疗方法的给药方案从每日皮下注射到每2个月静脉输注不等。他表示，西姆迪西兰的3个月给药方案将代表治疗负担的减轻。
Vu博士还表示，作为siRNA疗法，西姆迪西兰预计不会影响其他常用gMG治疗方法的药代动力学。
联系方式：
Tuan Vu博士可通过neurology@healio.com联系。
来源/披露
来源：
新闻稿 Phase 3 Trial. Published April 21, 2026. Accessed June 29, 2026.
- Vu T, et al. Lancet. 2026;doi:10.1016/S0140-6736(26)00690-2.
披露：
Vu博士报告称，他是NIMBLE试验的全球主要研究者；是Alexion/AstraZeneca罕见病、Amgen、argenx、Cartesian Therapeutics、COUR、Dianthus Therapeutics、EMD Serono、ImmunAbs、Immunovant、Johnson & Johnson、NMD Pharma、Regeneron、VOR和UCB赞助的MG临床试验的美国研究点主要研究者；是Alexion/AstraZeneca罕见病、Amgen、argenx、CSL Behring和Johnson & Johnson的演讲者；是Alexion/AstraZeneca罕见病、argenx、Amgen、Dianthus Therapeutics、Johnson & Johnson、ImmunAbs、NMD Pharma、Takeda和VOR的顾问委员会成员和/或顾问；并参与了AcademicCME、CMEO、PER和MedLive赞助的CME活动。该试验由再生元制药公司资助。
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